フリードライヒ運動失調症の成人被験者におけるCTI-1601の二重盲検プラセボ対照用量調査研究

包含基準:

1. -被験者は、遺伝的に確認されたFRDAの診断を受けており、ホモ接合GAAリピート拡張によって明らかにされ、リピートサイジング（利用可能な場合）が診断レポートに含まれています。
2. -被験者は生物学的に男性または女性であり、スクリーニング時に18歳以上です。
3. 被験者はmFARSスコアが20以上で、補助具（杖、歩行器、松葉杖、自走式車椅子など）の有無にかかわらず25フィートの距離を移動できる必要があり、（a）太ももで直立することができます2 つ以上の側でのサポートを必要とせずに、一緒に腕を組む。 (b) 研究に参加している間、身体障害の程度が被験者に過度のリスクをもたらさないと主任研究者が判断した場合、ベッドから椅子への移動を独立して、または介助により行うことができる; (c) 食事や身の回りの衛生管理などの基本的な日常ケアを最小限の介助で行う。
4. 被験者は体重が40.0kgを超えている必要があります。

除外基準:

以下の除外基準のいずれかが満たされた場合、被験者は研究から除外されます。

1. 被験者が以前に CTI-1601 (CLIN-1601-101 (NCT04176991) または CLIN-1601-102 (NCT04519567)) の研究に参加した場合、以下の 1 つ以上を経験した場合、被験者はこの研究に登録しない場合があります: ( a) 治験薬に関連する重篤な有害事象 (SAE); (b) CTCAE バージョン 5.0 (またはそれ以降) に従ってグレード 3 またはそれ以上と定義された、治験薬に関連する有害事象 (AE); (c) 治験依頼者が決定した、この研究への参加からの被験者の除外を裏付けるその他の事象 (すなわち、SAE 基準を満たしているかどうか、および CTCAE グレードに関係なく、治験依頼者が臨床的に重要であるとみなした AE)。
2. -FRDAの複合ヘテロ接合体（1つの対立遺伝子のみでGAAリピート拡大）であると確認された被験者。
3. -被験者は、スクリーニング前の90日以内に治験薬またはデバイスを使用しました。
4. 被験者はアミオダロンの使用が必要です。
5. -被験者は、スクリーニングの90日前にエリスロポエチン、エトラビリン、またはガンマインターフェロンを使用しました。
6. -マルチビタミンの一部として、またはスタンドアロンのサプリメントとして、30.0 mcg /日を超えるビオチンサプリメントの被験者の使用、治験薬の最初の投与前の7日以内。
7. 被験者は毎日 3.0 グラム以上のアセトアミノフェンを使用しています。
8. 被験者は、腹部または太ももへの SC 注射を必要とする投薬を受けます。
9. -被験者は、治験薬の最初の投与から14日以内にワクチン接種を受けたか、または治験薬の最後の投与から14日以内にワクチン接種を受ける予定です。 例外として、インフルエンザおよび破傷風ワクチンは、治験薬の初回投与の 72 時間以上前、または治験薬の最終投与の 72 時間後までに投与する必要があります。
10. -被験者はスクリーニングECHO LVEF <45％を持っています。
11. -男性の被験者はQTcFが450ミリ秒を超えているか、女性の被験者はECGでQTcFが470ミリ秒を超えています。