Um estudo duplo-cego, controlado por placebo, de exploração de dose de CTI-1601 em indivíduos adultos com ataxia de Friedreich

Critério de inclusão:

1. O sujeito tem um diagnóstico geneticamente confirmado de FRDA manifestado por expansões de repetição GAA homozigóticas, com dimensionamento de repetição (se disponível) incluído no relatório de diagnóstico.
2. O sujeito é biologicamente masculino ou feminino, com 18 anos de idade ou mais na triagem.
3. O indivíduo deve ter uma pontuação mFARS ≥ 20 e ser capaz de percorrer uma distância de 25 pés com ou sem algum dispositivo de assistência (por exemplo, bengala, andador, muletas, cadeira de rodas automotora) e (a) ser capaz de sentar-se ereto com as coxas juntos e com os braços cruzados sem necessidade de apoio em mais de dois lados; (b) ser capaz de se transferir da cama para a cadeira de forma independente ou com auxílio se, na opinião do PI, o grau de incapacidade física não resultar em risco indevido para o sujeito durante a participação no estudo; e (c) realizar cuidados básicos diários, como alimentação e higiene pessoal, com auxílio mínimo.
4. O sujeito deve pesar > 40,0 kg.

Critério de exclusão:

Os indivíduos são excluídos do estudo se qualquer um dos seguintes critérios de exclusão for atendido:

1. Se o sujeito participou anteriormente de um estudo de CTI-1601 (CLIN-1601-101 (NCT04176991) ou CLIN-1601-102 (NCT04519567)), o sujeito não pode se inscrever neste estudo se tiver experimentado um ou mais dos seguintes: ( a) Evento Adverso Grave (EAG) relacionado ao medicamento em estudo; (b) Evento Adverso (EA) definido como Grau 3 ou superior de acordo com o CTCAE versão 5.0 (ou superior), relacionado ao medicamento em estudo; (c) algum outro evento que suporte a exclusão do sujeito de participar deste estudo conforme determinado pelo Patrocinador (ou seja, um EA considerado clinicamente significativo pelo Patrocinador, independentemente de atender aos critérios SAE e independentemente do grau CTCAE).
2. Sujeito confirmado como heterozigoto composto (expansão de repetição GAA em apenas um alelo) para FRDA.
3. O sujeito usou um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 90 dias antes da triagem.
4. O assunto requer o uso de amiodarona.
5. O sujeito usou eritropoetina, etravirina ou interferon gama 90 dias antes da triagem.
6. Uso do indivíduo de suplementação de biotina que exceda 30,0 mcg/dia, como parte de um multivitamínico ou como um suplemento independente, dentro de 7 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
7. O sujeito usa mais de 3,0 gramas de paracetamol diariamente.
8. O sujeito recebe medicação que requer injeção SC no abdômen ou na coxa.
9. O sujeito recebeu uma vacinação dentro de 14 dias após a administração da primeira dose do medicamento do estudo ou está programado para receber uma vacinação dentro de 14 dias após a administração da última dose do medicamento do estudo. Como exceção, as vacinas contra influenza e tétano devem ser administradas mais de 72 horas antes da primeira dose do medicamento do estudo ou 72 horas após a administração da última dose do medicamento do estudo.
10. O sujeito tem uma triagem ECO LVEF < 45%.
11. O sujeito do sexo masculino tem um QTcF > 450 milissegundos ou o sujeito do sexo feminino tem um QTcF > 470 milissegundos em um ECG.