En dubbelblind, placebokontrollerad dosundersökningsstudie av CTI-1601 hos vuxna patienter med Friedreichs ataxi

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonen har en genetiskt bekräftad diagnos av FRDA manifesterad av homozygota GAA upprepade expansioner, med upprepad storlek (om tillgänglig) inkluderad i diagnosrapporten.
2. Försökspersonen är biologiskt man eller kvinna, 18 år eller äldre vid screening.
3. Försökspersonen måste ha en mFARS-poäng ≥ 20 och kunna korsa en sträcka på 25 fot med eller utan någon hjälpmedel (t.ex. käpp, rullator, kryckor, självgående rullstol) och (a) kunna sitta upprätt med låren tillsammans och armarna korsade utan att behöva stöd på mer än två sidor; (b) kunna förflytta sig från säng till stol självständigt eller med hjälp om, enligt PI:s åsikt, graden av fysisk funktionsnedsättning inte leder till en otillbörlig risk för försökspersonen när han deltar i studien; och (c) utföra grundläggande daglig vård, såsom att äta sig själva och personlig hygien, med minimal hjälp.
4. Försökspersonen måste väga > 40,0 kg.

Exklusions kriterier:

Försökspersoner exkluderas från studien om något av följande uteslutningskriterier är uppfyllda:

1. Om försökspersonen tidigare deltagit i en studie av CTI-1601 (CLIN-1601-101 (NCT04176991) eller CLIN-1601-102 (NCT04519567)) kan försökspersonen inte delta i denna studie om de upplevt ett eller flera av följande: ( a) Allvarlig biverkning (SAE) relaterad till studieläkemedlet; (b) Biverkning (AE) definierad som grad 3 eller högre enligt CTCAE version 5.0 (eller högre), relaterad till studieläkemedlet; (c) någon annan händelse som stödjer uteslutningen av försökspersonen från att delta i denna studie som fastställts av sponsorn (d.v.s. en AE som anses kliniskt signifikant av sponsorn oavsett om den uppfyllde SAE-kriterierna och oavsett CTCAE-grad).
2. Försöksperson som är bekräftad som sammansatt heterozygot (GAA upprepad expansion på endast en allel) för FRDA.
3. Försökspersonen använde ett prövningsläkemedel eller enhet inom 90 dagar före screening.
4. Försökspersonen kräver användning av amiodaron.
5. Personen använde erytropoietin, etravirin eller gamma-interferon 90 dagar före screening.
6. Försöksanvändning av biotintillskott som överstiger 30,0 mikrogram/dag, antingen som en del av ett multivitamin eller som ett fristående tillskott, inom 7 dagar före den första dosen av studieläkemedlet.
7. Försökspersonen använder mer än 3,0 gram acetaminophen dagligen.
8. Försökspersonen får medicin som kräver SC-injektion i buken eller låret.
9. Försökspersonen fick en vaccination inom 14 dagar efter administrering av den första dosen av studieläkemedlet eller är planerad att få en vaccination inom 14 dagar efter administrering av den sista dosen av studieläkemedlet. Som ett undantag måste influensa- och stelkrampsvacciner administreras mer än 72 timmar före den första dosen av studieläkemedlet eller 72 timmar efter administreringen av den sista dosen av studieläkemedlet.
10. Försökspersonen har ett screening-ECHO LVEF < 45 %.
11. Manlig patient har QTcF > 450 millisekunder eller kvinnlig patient har QTcF > 470 millisekunder på ett EKG.