Un estudio de exploración de dosis, doble ciego, controlado con placebo, de CTI-1601 en sujetos adultos con ataxia de Friedreich

Criterios de inclusión:

1. El sujeto tiene un diagnóstico genéticamente confirmado de FRDA manifestado por expansiones repetidas homocigotas de GAA, con tamaño repetido (si está disponible) incluido en el informe de diagnóstico.
2. El sujeto es biológicamente hombre o mujer, tiene 18 años o más en la selección.
3. El sujeto debe tener una puntuación mFARS ≥ 20 y poder recorrer una distancia de 25 pies con o sin algún dispositivo de asistencia (p. ej., bastón, andador, muletas, silla de ruedas autopropulsada) y (a) poder sentarse erguido con los muslos juntos y de brazos cruzados sin necesidad de apoyo en más de dos lados; (b) ser capaz de trasladarse de la cama a la silla de forma independiente o con ayuda si, en opinión del IP, el grado de discapacidad física no genera un riesgo indebido para el sujeto mientras participa en el estudio; y (c) realizar los cuidados básicos diarios, como la alimentación y la higiene personal, con asistencia mínima.
4. El sujeto debe pesar > 40,0 kg.

Criterio de exclusión:

Los sujetos se excluyen del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios de exclusión:

1. Si el sujeto participó anteriormente en un estudio de CTI-1601 (CLIN-1601-101 (NCT04176991) o CLIN-1601-102 (NCT04519567)), el sujeto no puede inscribirse en este estudio si experimentó uno o más de los siguientes: ( a) Evento adverso grave (SAE) relacionado con el fármaco del estudio; (b) Evento adverso (AE) definido como Grado 3 o superior según la versión 5.0 (o superior) de CTCAE, relacionado con el fármaco del estudio; (c) algún otro evento que respalde la exclusión del sujeto de participar en este estudio según lo determine el Patrocinador (es decir, un EA considerado clínicamente significativo por el Patrocinador independientemente de si cumplió con los criterios SAE e independientemente del grado CTCAE).
2. Sujeto que se confirma como heterocigoto compuesto (expansión de repetición GAA en un solo alelo) para FRDA.
3. El sujeto usó un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 90 días anteriores a la selección.
4. El sujeto requiere el uso de amiodarona.
5. El sujeto usó eritropoyetina, etravirina o interferón gamma 90 días antes de la selección.
6. Sujeto uso de suplementos de biotina que superan los 30,0 mcg/día, ya sea como parte de un multivitamínico o como un suplemento independiente, dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
7. El sujeto usa más de 3,0 gramos de acetaminofén al día.
8. El sujeto recibe medicación que requiere inyección SC en el abdomen o el muslo.
9. El sujeto recibió una vacuna dentro de los 14 días posteriores a la administración de la primera dosis del fármaco del estudio o está programado para recibir una vacunación dentro de los 14 días posteriores a la administración de la última dosis del fármaco del estudio. Como excepción, las vacunas contra la influenza y el tétanos deben administrarse más de 72 horas antes de la primera dosis del fármaco del estudio o 72 horas después de la administración de la última dosis del fármaco del estudio.
10. El sujeto tiene una FEVI de ECHO de detección < 45%.
11. El sujeto masculino tiene un QTcF > 450 milisegundos o el sujeto femenino tiene un QTcF > 470 milisegundos en un ECG.