Une étude d'exploration de dose en double aveugle, contrôlée par placebo, de CTI-1601 chez des sujets adultes atteints d'ataxie de Friedreich

Critère d'intégration:

1. Le sujet a un diagnostic génétiquement confirmé de FRDA se manifestant par des expansions répétées homozygotes de GAA, avec un dimensionnement répété (si disponible) inclus dans le rapport de diagnostic.
2. Le sujet est biologiquement un homme ou une femme, âgé de 18 ans ou plus au moment du dépistage.
3. Le sujet doit avoir un score mFARS ≥ 20 et être capable de parcourir une distance de 25 pieds avec ou sans un appareil d'assistance (par exemple, une canne, une marchette, des béquilles, un fauteuil roulant automoteur) et (a) être capable de s'asseoir droit avec les cuisses ensemble et les bras croisés sans nécessiter d'appui sur plus de deux côtés ; (b) être capable de passer du lit au fauteuil de manière indépendante ou avec une assistance si, de l'avis du PI, le degré d'incapacité physique n'entraîne pas de risque excessif pour le sujet lors de sa participation à l'étude ; et (c) effectuer les soins quotidiens de base, tels que se nourrir et faire son hygiène personnelle, avec une assistance minimale.
4. Le sujet doit peser > 40,0 kg.

Critère d'exclusion:

Les sujets sont exclus de l'étude si l'un des critères d'exclusion suivants est rempli :

1. Si le sujet a déjà participé à une étude de CTI-1601 (CLIN-1601-101 (NCT04176991) ou CLIN-1601-102 (NCT04519567)), le sujet ne peut pas s'inscrire à cette étude s'il a subi un ou plusieurs des éléments suivants : ( a) Événement indésirable grave (EIG) lié au médicament à l'étude ; (b) Événement indésirable (EI) défini comme un grade 3 ou supérieur selon la version 5.0 (ou supérieure) du CTCAE, lié au médicament à l'étude ; (c) un autre événement qui justifie l'exclusion du sujet de la participation à cette étude, tel que déterminé par le commanditaire (c'est-à-dire un EI considéré comme cliniquement significatif par le commanditaire, qu'il réponde ou non aux critères SAE et quel que soit le grade CTCAE).
2. Sujet confirmé hétérozygote composé (expansion répétée de GAA sur un seul allèle) pour FRDA.
3. Le sujet a utilisé un médicament ou un dispositif expérimental dans les 90 jours précédant le dépistage.
4. Le sujet nécessite l'utilisation d'amiodarone.
5. Le sujet a utilisé de l'érythropoïétine, de l'étravirine ou de l'interféron gamma 90 jours avant le dépistage.
6. Sujet utilisant une supplémentation en biotine supérieure à 30,0 mcg/jour, soit dans le cadre d'une multivitamine, soit en tant que supplément autonome, dans les 7 jours précédant la première dose du médicament à l'étude.
7. Le sujet utilise plus de 3,0 grammes d'acétaminophène par jour.
8. Le sujet reçoit un médicament qui nécessite une injection SC dans l'abdomen ou la cuisse.
9. Le sujet a reçu une vaccination dans les 14 jours suivant l'administration de la première dose du médicament à l'étude ou doit recevoir une vaccination dans les 14 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament à l'étude. À titre exceptionnel, les vaccins contre la grippe et le tétanos doivent être administrés plus de 72 heures avant la première dose du médicament à l'étude ou 72 heures après l'administration de la dernière dose du médicament à l'étude.
10. Le sujet a un dépistage ECHO FEVG < 45 %.
11. Le sujet masculin a un QTcF > 450 millisecondes ou le sujet féminin a un QTcF > 470 millisecondes sur un ECG.