En dobbeltblind, placebokontrolleret, dosisudforskningsundersøgelse af CTI-1601 hos voksne forsøgspersoner med Friedreichs ataksi

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen har en genetisk bekræftet diagnose af FRDA manifesteret ved homozygote GAA-gentagelsesudvidelser, med gentagen størrelse (hvis tilgængelig) inkluderet i diagnoserapporten.
2. Forsøgspersonen er biologisk mand eller kvinde, 18 år eller ældre ved screening.
3. Forsøgspersonen skal have en mFARS-score på ≥ 20 og være i stand til at tilbagelægge en afstand på 25 fod med eller uden hjælpemidler (f.eks. stok, rollator, krykker, selvkørende kørestol) og (a) være i stand til at sidde oprejst med lårene sammen og arme krydsede uden at kræve støtte på mere end to sider; (b) være i stand til at flytte fra seng til stol selvstændigt eller med assistance, hvis graden af ​​fysisk handicap efter PI's opfattelse ikke resulterer i unødig risiko for forsøgspersonen under deltagelse i undersøgelsen; og (c) udføre grundlæggende daglig pleje, såsom at spise sig selv og personlig hygiejne, med minimal assistance.
4. Forsøgspersonen skal veje > 40,0 kg.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner udelukkes fra undersøgelsen, hvis nogle af følgende eksklusionskriterier er opfyldt:

1. Hvis forsøgspersonen tidligere har deltaget i en undersøgelse af CTI-1601 (CLIN-1601-101 (NCT04176991) eller CLIN-1601-102 (NCT04519567)), kan forsøgspersonen ikke tilmelde sig denne undersøgelse, hvis de har oplevet en eller flere af følgende: ( a) Alvorlig bivirkning (SAE) relateret til undersøgelseslægemidlet; (b) Bivirkninger (AE) defineret som Grad 3 eller højere i henhold til CTCAE version 5.0 (eller højere), relateret til undersøgelseslægemidlet; (c) en anden begivenhed, der understøtter udelukkelsen af ​​forsøgspersonen fra at deltage i denne undersøgelse som bestemt af sponsoren (dvs. en AE, der anses for klinisk signifikant af sponsoren, uanset om den opfyldte SAE-kriterierne og uanset CTCAE-graden).
2. Forsøgsperson, der er bekræftet som sammensat heterozygot (GAA gentagen ekspansion på kun én allel) for FRDA.
3. Forsøgspersonen brugte et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 90 dage før screening.
4. Forsøgspersonen kræver brug af amiodaron.
5. Personen brugte erythropoietin, etravirin eller gamma-interferon 90 dage før screening.
6. Individets brug af biotintilskud, der overstiger 30,0 mcg/dag, enten som en del af et multivitamin eller som et selvstændigt supplement, inden for 7 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
7. Forsøgspersonen bruger mere end 3,0 gram acetaminophen dagligt.
8. Forsøgspersonen modtager medicin, der kræver SC-injektion i maven eller låret.
9. Forsøgspersonen modtog en vaccination inden for 14 dage efter administration af den første dosis af forsøgslægemidlet eller er planlagt til at modtage en vaccination inden for 14 dage efter administration af den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Som en undtagelse skal influenza- og stivkrampevacciner administreres mere end 72 timer før den første dosis af forsøgslægemidlet eller 72 timer efter administrationen af ​​den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
10. Forsøgspersonen har en screening ECHO LVEF < 45 %.
11. Mandlige forsøgspersoner har en QTcF > 450 millisekunder, eller kvindelige forsøgspersoner har en QTcF > 470 millisekunder på et EKG.