CTI-1601 在弗里德赖希共济失调成年受试者中的双盲、安慰剂对照、剂量探索研究

纳入标准：

1. 受试者具有经基因证实的 FRDA 诊断，表现为纯合 GAA 重复扩增，诊断报告中包含重复大小（如果可用）。
2. 受试者是生物学上的男性或女性，筛选时年满 18 岁。
3. 受试者的 mFARS 分数必须≥ 20，并且能够在有或没有一些辅助装置（例如手杖、助行器、拐杖、自行轮椅）的情况下穿越 25 英尺的距离，并且 (a) 能够用大腿坐直双臂交叉在一起，不需要两侧以上的支撑； (b) 如果 PI 认为身体残疾的程度不会对参与研究的受试者造成不当风险，则能够独立或在协助下从床上转移到椅子上； (c) 在最少的帮助下进行基本的日常护理，例如自己进食和个人卫生。
4. 受试者的体重必须 > 40.0 公斤。

排除标准：

如果满足以下任何排除标准，受试者将被排除在研究之外：

1. 如果受试者之前参加过 CTI-1601 (CLIN-1601-101 (NCT04176991) 或 CLIN-1601-102 (NCT04519567)) 的研究，如果他们经历了以下一项或多项，则受试者可能不会参加这项研究：（ a) 与研究药物相关的严重不良事件 (SAE)； (b) 根据 CTCAE 5.0 版（或更高版本）定义为 3 级或更高级别的与研究药物相关的不良事件 (AE)； (c) 支持将受试者排除在参与本研究之外的一些其他事件，如赞助商确定的（即，赞助商认为具有临床意义的 AE，无论其是否符合 SAE 标准，也无论 CTCAE 等级如何）。
2. 被确认为 FRDA 复合杂合子（GAA 重复扩增仅在一个等位基因上）的受试者。
3. 受试者在筛选前 90 天内使用过研究药物或设备。
4. 受试者需要使用胺碘酮。
5. 受试者在筛选前 90 天使用过促红细胞生成素、依曲韦林或γ干扰素。
6. 在研究药物首次给药前 7 天内，受试者使用超过 30.0 mcg/天的生物素补充剂，作为复合维生素的一部分或作为独立补充剂。
7. 受试者每天使用超过 3.0 克的对乙酰氨基酚。
8. 受试者接受需要在腹部或大腿进行 SC 注射的药物。
9. 受试者在第一剂研究药物给药后 14 天内接种疫苗，或计划在最后一剂研究药物给药后 14 天内接种疫苗。 作为例外，流感和破伤风疫苗必须在第一次研究药物给药前 72 小时或最后一剂研究药物给药后 72 小时以上接种。
10. 受试者的筛查 ECHO LVEF < 45%。
11. 男性受试者的心电图 QTcF > 450 毫秒或女性受试者的 QTcF > 470 毫秒。