Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie zkoumání dávky CTI-1601 u dospělých jedinců s Friedreichovou ataxií

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt má geneticky potvrzenou diagnózu FRDA, která se projevuje homozygotními opakujícími se expanzemi GAA, přičemž ve zprávě o diagnóze je zahrnuta velikost opakování (pokud je k dispozici).
2. Subjekt je biologicky muž nebo žena, ve věku 18 let nebo starší při screeningu.
3. Subjekt musí mít skóre mFARS ≥ 20 a musí být schopen překonat vzdálenost 25 stop s nějakým pomocným zařízením nebo bez něj (např. hůl, chodítko, berle, invalidní vozík s vlastním pohonem) a (a) být schopen sedět vzpřímeně se stehny spolu a paže zkřížené bez nutnosti podpory na více než dvou stranách; (b) být schopen se samostatně nebo s pomocí přemístit z lůžka na křeslo, pokud podle názoru hlavního výzkumného pracovníka míra tělesného postižení nevede k nepřiměřenému riziku pro subjekt během účasti ve studii; a c) provádět základní každodenní péči, jako je krmení a osobní hygiena, s minimální pomocí.
4. Subjekt musí vážit > 40,0 kg.

Kritéria vyloučení:

Subjekty jsou vyloučeny ze studie, pokud je splněno kterékoli z následujících kritérií vyloučení:

1. Pokud se subjekt dříve účastnil studie CTI-1601 (CLIN-1601-101 (NCT04176991) nebo CLIN-1601-102 (NCT04519567)), nemusí se do této studie zapsat, pokud měl jednu nebo více z následujících situací: ( a) Závažná nežádoucí příhoda (SAE) související se studovaným lékem; (b) Nežádoucí příhoda (AE) definovaná jako stupeň 3 nebo vyšší podle CTCAE verze 5.0 (nebo vyšší), související se studovaným lékem; (c) nějaká jiná událost, která podporuje vyloučení subjektu z účasti v této studii, jak určil sponzor (tj. AE, kterou sponzor považuje za klinicky významnou bez ohledu na to, zda splnila kritéria SAE a bez ohledu na stupeň CTCAE).
2. Subjekt, který je potvrzen jako heterozygotní sloučenina (expanze opakování GAA pouze na jedné alele) pro FRDA.
3. Subjekt použil zkoumaný lék nebo zařízení během 90 dnů před screeningem.
4. Subjekt vyžaduje použití amiodaronu.
5. Subjekt užíval erytropoetin, etravirin nebo gama interferon 90 dní před screeningem.
6. Subjekt užívající suplementaci biotinu, která přesahuje 30,0 mcg/den, buď jako součást multivitaminu nebo jako samostatný doplněk, během 7 dnů před první dávkou studovaného léku.
7. Subjekt užívá více než 3,0 gramů acetaminofenu denně.
8. Subjekt dostává léky, které vyžadují SC injekci do břicha nebo stehna.
9. Subjekt dostal vakcinaci do 14 dnů od podání první dávky studovaného léčiva nebo je naplánováno, že dostane vakcinaci do 14 dnů po podání poslední dávky studovaného léčiva. Výjimečně musí být vakcíny proti chřipce a tetanu podány více než 72 hodin před první dávkou studovaného léčiva nebo 72 hodin po podání poslední dávky studovaného léčiva.
10. Subjekt má screening ECHO LVEF < 45 %.
11. Muž má QTcF > 450 milisekund nebo žena má QTcF > 470 milisekund na EKG.