Friedreich 운동 실조증이 있는 성인 피험자에서 CTI-1601의 이중 맹검, 위약 대조, 용량 탐색 연구

포함 기준:

1. 피험자는 진단 보고서에 포함된 반복 크기(가능한 경우)와 함께 동형접합 GAA 반복 확장으로 나타나는 FRDA의 유전적으로 확인된 진단을 받았습니다.
2. 피험자는 스크리닝 시 18세 이상의 생물학적 남성 또는 여성입니다.
3. 피험자는 mFARS 점수가 20 이상이어야 하고 일부 보조 장치(예: 지팡이, 보행기, 목발, 자주식 휠체어)를 사용하거나 사용하지 않고 25피트 거리를 횡단할 수 있어야 하며 (a) 허벅지로 똑바로 앉을 수 있어야 합니다. 둘 이상의 측면에서 지지할 필요 없이 함께 팔짱을 끼고; (b) PI의 의견에 따라 신체 장애 정도가 연구에 참여하는 동안 피험자에게 과도한 위험을 초래하지 않는 경우 독립적으로 또는 도움을 받아 침대에서 의자로 이동할 수 있어야 합니다. (c) 최소한의 도움으로 식사 및 개인 위생과 같은 기본적인 일상 관리를 수행합니다.
4. 체중이 40.0kg 이상이어야 합니다.

제외 기준:

다음 제외 기준 중 하나라도 충족되는 경우 피험자는 연구에서 제외됩니다.

1. 피험자가 이전에 CTI-1601(CLIN-1601-101(NCT04176991) 또는 CLIN-1601-102(NCT04519567)) 연구에 참여한 경우 다음 중 하나 이상을 경험한 피험자는 이 연구에 등록할 수 없습니다. a) 연구 약물과 관련된 심각한 부작용(SAE); (b) 연구 약물과 관련된 CTCAE 버전 5.0(또는 그 이상)에 따라 등급 3 이상으로 정의된 부작용(AE); (c) 스폰서에 의해 결정된 바와 같이 본 연구에 참여하는 피험자의 제외를 뒷받침하는 일부 다른 이벤트(즉, SAE 기준을 충족하는지 여부 및 CTCAE 등급에 관계없이 스폰서에 의해 임상적으로 유의한 것으로 간주되는 AE).
2. FRDA에 대해 복합 이형접합체(단지 하나의 대립유전자에 대한 GAA 반복 확장)로 확인된 피험자.
3. 피험자는 스크리닝 전 90일 이내에 연구용 약물 또는 장치를 사용했습니다.
4. 피험자는 아미오다론을 사용해야 합니다.
5. 피험자는 스크리닝 90일 전에 에리스로포이에틴, 에트라비린 또는 감마 인터페론을 사용했습니다.
6. 연구 약물의 첫 번째 투여 전 7일 이내에 종합 비타민의 일부 또는 독립형 보충제로 30.0 mcg/일을 초과하는 비오틴 보충제의 피험자 사용.
7. 피험자는 매일 3.0g 이상의 아세트아미노펜을 사용합니다.
8. 피험자는 복부 또는 허벅지에 피하주사를 필요로 하는 약물을 투여받습니다.
9. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 용량 투여 후 14일 이내에 백신 접종을 받았거나 연구 약물의 마지막 용량 투여 후 14일 이내에 백신 접종을 받을 예정입니다. 예외적으로, 인플루엔자 및 파상풍 백신은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 72시간 이상 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 72시간 이상에 투여되어야 합니다.
10. 피험자는 스크리닝 ECHO LVEF < 45%를 가집니다.
11. ECG에서 남성 피험자의 QTcF > 450밀리초 또는 여성 피험자의 QTcF > 470밀리초.