ミトコンドリアミオパシーを治療するためのビタミン B3 誘導体を評価する研究

包含基準:

• -生化学的および/または遺伝的に確認された、または公表された診断基準に基づいて確認された原発性ミトコンドリアミオパシー。
• 生化学的に確認されたミトコンドリア障害は、患者が臨床基準を満たし、診断を裏付ける生検または生化学検査を受けていることを意味します。
• 確認されたミトコンドリア障害とは、患者が公表されている診断の臨床基準を満たし、その障害の種類について確認遺伝子検査を受けていることを意味します。
• -ビタミンB3誘導体の摂取量が200 mg /日を超えないようにするために、登録の14日前および研究中にビタミンB3フォームを含むビタミン補給または栄養製品を避けることに同意した。
• 出産の可能性のある女性は、研究を通して効果的な避妊法を使用することに同意しました。
• -研究に参加するための書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

• フォローアップのスケジュールに応じたくない。
• -患者または法的に権限を与えられた代理人によるインフォームドコンセントを与えることができないまたは拒否。
• -既知の妊娠または授乳。
• -別の治験薬研究への同時参加、または治療のウォッシュアウト期間内。
• -他の医学的症状または状態の存在。研究PIによって決定された結果測定の解釈を妨げる可能性があります。

臨床/実験室除外基準:

• 推定糸球体濾過率 (eGFR) < 30 mL/分。
• -恒久的な腎代替療法を受けている患者。
• 血清アルカリホスファターゼが正常範囲を 50% 上回っています。
• 血清アスパラギン酸トランスアミナーゼが正常限界を 50% 上回っています。
• 血清チロキシン (T4) が正常範囲を 50% 上回っているか下回っている。
• 血清甲状腺刺激ホルモン (TSH) が正常範囲を 50% 上回るか下回る。
• Hb < 7g/dLの重度の貧血。
• 白血球数が 15,000/mm^3 を超える重度の白血球増加症。