Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung von Vitamin B3-Derivaten zur Behandlung von mitochondrialer Myopathie

6. Juni 2023 aktualisiert von: Eduardo N. Chini

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Nicotinamid-Ribosid (NR) – einem Vitamin-B3-Derivat – zur Behandlung von mitochondrialen Myopathiestörungen

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkungen von Nicotinamid-Ribosid (NR)-Ergänzungsmitteln bei Symptomen einer mitochondrialen Myopathie im Erwachsenenalter zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

34

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic in Rochester

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Biochemisch und/oder genetisch bestätigte oder bestätigte primäre mitochondriale Myopathie basierend auf veröffentlichten diagnostischen Kriterien.
  • Eine biochemisch bestätigte mitochondriale Störung würde bedeuten, dass der Patient die klinischen Kriterien erfüllt und entweder eine Biopsie oder biochemische Tests hat, die die Diagnose stützen.
  • Bestätigte mitochondriale Störung bedeutet, dass der Patient die veröffentlichten klinischen Kriterien für die Diagnose erfüllt und auch einen bestätigenden Gentest für den Störungstyp hatte.
  • Stimmte zu, Vitamin-Ergänzungen oder Ernährungsprodukte mit Vitamin-B3-Formen 14 Tage vor der Einschreibung und während der Studie zu vermeiden, um die Einnahme von Vitamin-B3-Derivaten von 200 mg/Tag nicht zu überschreiten.
  • Frauen im gebärfähigen Alter erklärten sich bereit, während der gesamten Studie eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Schriftliche, informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Studie.

Ausschlusskriterien:

  • Nicht bereit, den Nachsorgeplan einzuhalten.
  • Unfähigkeit oder Weigerung, eine informierte Einwilligung des Patienten oder eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters zu erteilen.
  • Bekannte Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder innerhalb der Auswaschphase der Behandlung.
  • Vorhandensein anderer medizinischer Symptome oder Zustände, die die Interpretation der vom Studien-PI festgelegten Ergebnismaße beeinträchtigen können.

Klinische/Labor-Ausschlusskriterien:

  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 30 ml/min.
  • Patienten in permanenter Nierenersatztherapie.
  • Alkalische Phosphatase im Serum 50 % über dem normalen Grenzwert.
  • Serum-Aspartat-Transaminase 50 % über dem normalen Grenzwert.
  • Serum-Thyroxin (T4) 50 % über oder unter dem normalen Grenzwert.
  • Thyreoidea-stimulierendes Hormon (TSH) im Serum 50 % über oder unter dem normalen Grenzwert.
  • Schwere Anämie mit Hb < 7 g/dL.
  • Schwere Leukozytose mit WBC > 15.000/mm^3.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nicotinamid-Ribosid-Behandlungsgruppe
Die Probanden erhalten 12 Monate lang täglich das Vitamin-B3-Derivat Nicotinamid-Ribosid (NR).
Nahrungsergänzungsmittel: Nicotinamid-Ribosid
Vitamin B3-Derivat; insgesamt 1000 mg/Tag in einem Schema von 500 mg alle 12 Stunden oral (entweder nüchtern oder mit Nahrungsaufnahme)
Placebo-Komparator: Placebo-Gruppe
Die Probanden erhalten 12 Monate lang täglich ein Placebo
Arzneimittel: Placebo
Sieht genauso aus wie das Studienmedikament, enthält aber keinen Wirkstoff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen in der Leistung des 6-Minuten-Gehtests
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Der 6-Minuten-Gehtest (6MWT) misst die Entfernung, die eine Person in sechs Minuten zurücklegen kann. Gemessen in Metern.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Skelettmuskelfunktion
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Gemessen mit dem Short Physical Performance Battery (SPPB)-Score, basierend auf zeitgesteuerten Messungen des Gleichgewichts im Stehen, der Gehgeschwindigkeit und der Fähigkeit, sich von einem Stuhl zu erheben. Jedem der 3 Leistungsindikatoren wird eine Punktzahl zwischen 0 und 4 zugeordnet, wobei 4 das höchste Leistungsniveau und 0 die Unfähigkeit, den Test abzuschließen, anzeigt. Anschließend wird eine Gesamtpunktzahl (Bereich 0-12) berechnet, indem die 3 Punktzahlen addiert werden.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Veränderung der Skelettmuskelkraft
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Gemessen mit dem Kraftmaximum für eine Wiederholung (1RM Beinpresse), definiert als das maximale Gewicht, das eine Person mit korrekter Technik für nur eine Wiederholung heben kann.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Veränderung der isometrischen Kraft der Rumpfbeuger
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Bewertet durch die erzeugte maximale Kraft gegen einen stationären Dynamometer, angegeben in Kilogramm Kraft. Die Rumpfflexionskraft wurde in Rückenlage mit leicht gebeugten Knien, Armen an der Seite und Kopf in Mittellinie getestet. Die Basis des Dynamometers wird in der Mitte des Brustbeins platziert und der Patient wird angewiesen, eine isometrische Kraft auszuüben, indem er beide Schulterblätter vom Sockel abhebt.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Veränderung der isometrischen Stärke des Rumpfstreckermuskels
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Bewertet durch die erzeugte maximale Kraft gegen einen stationären Dynamometer, angegeben in Kilogramm Kraft. Rumpfstrecker-Muskelstärke in Bauchlage getestet. Die Basis des Dynamometers wird auf Höhe der T4-Wirbelsäule platziert und der Patient wird angewiesen, eine isometrische Kraft zu erzeugen, indem er den Brustkorb vom Sockel abhebt. Nach ausreichender Übung in den standardisierten Positionen werden 5 Versuche in jeder Position aufgezeichnet.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Änderung der maximalen Sauerstoffaufnahme (VO2 max)
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 12 Monate
Der Test der maximalen Sauerstoffaufnahme (VO2 max) misst die maximale Rate des Sauerstoffverbrauchs während inkrementeller Übung (Übung mit zunehmender Intensität) und spiegelt die kardiorespiratorische Fitness einer Person wider. Angabe in ml/kg/min.
Baseline, 6 Monate, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eduardo N. Chini

Ermittler

  • Hauptermittler: Eduardo Chini, MD, PhD, Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 21-005125

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mitochondriale Myopathie

Klinische Studien zur Nicotinamid-Ribosid

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Switzerland

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren