Un estudio para evaluar el derivado de la vitamina B3 para tratar la miopatía mitocondrial
6 de junio de 2023 actualizado por: Eduardo N. Chini
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia del ribósido de nicotinamida (NR), un derivado de la vitamina B3, para el tratamiento del trastorno de miopatía mitocondrial
El propósito de este estudio es determinar los efectos del suplemento de nicotinamida ribósido (NR) en los síntomas de inicio en adultos de la miopatía mitocondrial.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
34
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alexandra Miller
- Número de teléfono: 507-293-1139
- Correo electrónico: miller.alexandra@mayo.edu
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Miopatía mitocondrial primaria confirmada bioquímica y/o genéticamente o confirmada según los criterios de diagnóstico publicados.
- El trastorno mitocondrial bioquímicamente confirmado significaría que el paciente cumple con los criterios clínicos y tiene una biopsia o una prueba bioquímica que respalda el diagnóstico.
- Trastorno mitocondrial confirmado significa que el paciente cumple con los criterios clínicos publicados para el diagnóstico y también se ha realizado pruebas genéticas confirmatorias para el tipo de trastorno.
- Acordaron evitar suplementos vitamínicos o productos nutricionales con formas de vitamina B3 14 días antes de la inscripción y durante el estudio para no exceder los 200 mg/día de ingesta de derivados de vitamina B3.
- Las mujeres en edad fértil aceptaron usar métodos anticonceptivos efectivos durante todo el estudio.
- Consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
Criterio de exclusión:
- No está dispuesto a cumplir con el calendario de seguimiento.
- Incapacidad o negativa para dar el consentimiento informado por parte del paciente o de un representante legalmente autorizado.
- Embarazo o lactancia conocidos.
- Participación simultánea en otro estudio de fármacos en investigación o dentro del período de lavado del tratamiento.
- Presencia de otros síntomas o condiciones médicas, que pueden interferir con la interpretación de las medidas de resultado según lo determinado por el PI del estudio.
Criterios de exclusión clínica/laboratorio:
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 30 ml/min.
- Pacientes en Terapia de Reemplazo Renal permanente.
- Fosfatasa alcalina sérica 50% por encima del límite normal.
- Aspartato transaminasa sérica 50% por encima del límite normal.
- Tiroxina sérica (T4) 50% por encima o por debajo del límite normal.
- Hormona estimulante de la tiroides en suero (TSH) 50 % por encima o por debajo del límite normal.
- Anemia severa con Hb < 7g/dL.
- Leucocitosis grave con leucocitos > 15 000/mm^3.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de tratamiento con ribósido de nicotinamida
Los sujetos recibirán el derivado de la vitamina B3 Nicotinamide Riboside (NR) diariamente durante 12 meses
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Derivado de vitamina B3; un total de 1000 mg/día en un régimen de 500 mg cada 12 horas por vía oral (ya sea en ayunas o con alimentos)
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Comparador de placebos: Grupo placebo
Los sujetos recibirán un placebo diariamente durante 12 meses.
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Se ve exactamente como el fármaco del estudio, pero no contiene ningún ingrediente activo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en el rendimiento de la prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
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La prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) cuantifica la distancia que una persona puede caminar en seis minutos.
Medido en metros.
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Línea base, 6 meses, 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la función del músculo esquelético
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
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Medido utilizando la puntuación de la batería de rendimiento físico breve (SPPB) basada en medidas cronometradas de equilibrio de pie, velocidad al caminar y capacidad para levantarse de una silla.
A cada una de las 3 medidas de rendimiento se le asignará una puntuación de 0 a 4, donde 4 indica el nivel más alto de rendimiento y 0 la incapacidad para completar la prueba.
Posteriormente se calculará una puntuación de resumen (rango 0-12) sumando las 3 puntuaciones.
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Línea base, 6 meses, 12 meses
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Cambio en la fuerza del músculo esquelético
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
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Medido utilizando la fuerza máxima de una repetición (1RM de prensa de piernas) definida como el peso máximo que un individuo puede levantar en una sola repetición con la técnica correcta.
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Línea base, 6 meses, 12 meses
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Cambio en la fuerza isométrica de los flexores del tronco
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
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Evaluado por la fuerza máxima generada contra un dinamómetro estacionario reportado en kilogramos de fuerza.
Fuerza de flexión del tronco probada en posición supina con las rodillas ligeramente flexionadas, los brazos a los lados y la cabeza en la línea media.
La base del dinamómetro se colocará en la mitad del esternón y se indicará al paciente que ejerza una fuerza isométrica levantando ambos omóplatos del pedestal.
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Línea base, 6 meses, 12 meses
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Cambio en la fuerza isométrica del músculo extensor del tronco
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
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Evaluado por la fuerza máxima generada contra un dinamómetro estacionario reportado en kilogramos de fuerza.
Fuerza muscular extensora del tronco probada en posición prona.
La base del dinamómetro se colocará al nivel de la columna T4 y se indicará al paciente que genere una fuerza isométrica levantando el tórax del pedestal.
Después de suficiente práctica en las posiciones estandarizadas, se registrarán 5 intentos en cada posición.
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Línea base, 6 meses, 12 meses
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Cambio en el consumo máximo de oxígeno (VO2 máx.)
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
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La prueba de consumo máximo de oxígeno (VO2 max) mide la tasa máxima de consumo de oxígeno durante el ejercicio incremental (ejercicio de intensidad creciente) y refleja la aptitud cardiorrespiratoria de un individuo.
Informado en ml/kg/min.
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Línea base, 6 meses, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Eduardo Chini, MD, PhD, Mayo Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de octubre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
21 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2023
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades Musculares
- Miopatías mitocondriales
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes vasodilatadores
- Antimetabolitos
- Micronutrientes
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Vitaminas
- Complejo de vitamina B
- Ácidos nicotínicos
- Niacinamida
- Niacina
Otros números de identificación del estudio
- 21-005125
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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