Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere vitamin B3-derivater for å behandle mitokondriell myopati

6. juni 2023 oppdatert av: Eduardo N. Chini

Randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie som evaluerer effekten av Nikotinamid Riboside (NR) - et vitamin B3-derivat - for behandling av mitokondriell myopati lidelse

Hensikten med denne studien er å bestemme effekten av Nikotinamid Riboside (NR) supplement i voksendebut symptomer på mitokondriell myopati.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Rochester

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Biokjemisk og/eller genetisk bekreftet eller bekreftet primær mitokondriell myopati basert på publiserte diagnostiske kriterier.
  • Biokjemisk bekreftet mitokondriell lidelse vil bety at pasienten oppfyller kliniske kriterier og har enten biopsi eller biokjemisk testing som støtter diagnosen.
  • Bekreftet mitokondriell lidelse betyr at pasienten oppfyller publiserte kliniske kriterier for diagnosen og har også hatt bekreftende genetisk testing for lidelsestypen.
  • Avtalt å unngå vitamintilskudd eller ernæringsprodukter med vitamin B3-former 14 dager før påmelding og under studien for ikke å overstige 200 mg/dag av vitamin B3-derivater.
  • Kvinner i fertil alder gikk med på å bruke effektiv prevensjon gjennom hele studien.
  • Skriftlig, informert samtykke til å delta i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillig til å overholde oppfølgingsplanen.
  • Manglende evne eller avslag på å gi informert samtykke fra pasienten eller en juridisk autorisert representant.
  • Kjent graviditet eller amming.
  • Samtidig deltakelse i en annen legemiddelstudie eller innen utvaskingsperioden for behandling.
  • Tilstedeværelse av andre medisinske symptomer eller tilstand, som kan forstyrre tolkningen av utfallsmål som bestemt av studiens PI.

Kliniske/laboratorieeksklusjonskriterier:

  • Estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) < 30 ml/min.
  • Pasienter i permanent nyreerstatningsterapi.
  • Serum alkalisk fosfatase 50 % over normal grense.
  • Serum aspartat transaminase 50 % over normal grense.
  • Serumtyroksin (T4) 50 % over eller under normal grense.
  • Serum Thyroid Stimulating Hormone (TSH) 50 % over eller under normal grense.
  • Alvorlig anemi med Hb < 7g/dL.
  • Alvorlig leukocytose med WBC > 15 000/mm^3.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Nikotinamid Riboside behandlingsgruppe
Forsøkspersonene vil få vitamin B3-derivatet Nikotinamid Riboside (NR) daglig i 12 måneder
Kosttilskudd: Nikotinamid Riboside
Vitamin B3-derivat; totalt 1000 mg/dag i et diett på 500 mg hver 12. time gjennom munnen (enten fastende eller matet)
Placebo komparator: Placebo gruppe
Forsøkspersonene vil få placebo daglig i 12 måneder
Legemiddel: Placebo
Ser akkurat ut som studiemedisinen, men den inneholder ingen aktiv ingrediens

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i 6-minutters gangtestytelse
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
6-minutters gangtesten (6MWT) kvantifiserer avstanden en person kan gå på seks minutter. Målt i meter.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i skjelettmuskelfunksjon
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Målt ved bruk av kort fysisk ytelsesbatteri (SPPB)-poengsum basert på tidsbestemte mål for stående balanse, ganghastighet og evne til å reise seg fra en stol. Hvert av de 3 ytelsesmålene vil bli tildelt en poengsum fra 0 til 4, hvor 4 indikerer det høyeste ytelsesnivået og 0 manglende evne til å fullføre testen. En oppsummerende poengsum (område 0-12) vil deretter bli beregnet ved å legge til de 3 poengsummene.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i skjelettmuskelstyrke
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Målt ved bruk av maksimal styrke én repetisjon (1RM benpress) definert som den maksimale vekten en person kan løfte for kun én repetisjon med riktig teknikk.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i isometrisk styrke av trunk flexors
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Vurdert ved generert maksimal kraft mot et stasjonært dynamometer rapportert i kilogram kraft. Trunkfleksjonsstyrke testet i liggende stilling med lett bøyde knær, armer i siden og hode i midtlinje. Dynamometerets base vil bli plassert på midten av brystbenet og pasienten vil bli instruert til å utøve isometrisk kraft ved å løfte begge skulderbladene fra sokkelen.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i isometrisk styrke til trunk-ekstensormuskelen
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Vurdert ved generert maksimal kraft mot et stasjonært dynamometer rapportert i kilogram kraft. Trunk Extensor muskelstyrke testet i liggende stilling. Basen på dynamometeret vil bli plassert på nivå med T4-ryggraden og pasienten instrueres om å generere en isometrisk kraft ved å løfte brystet fra sokkelen. Etter tilstrekkelig trening i de standardiserte stillingene, vil det bli registrert 5 forsøk i hver stilling.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i maksimalt oksygenopptak (VO2 max)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Testen for maksimalt oksygenopptak (VO2 max) måler maksimal oksygenforbruk under inkrementell trening (trening med økende intensitet) og gjenspeiler den kardiorespiratoriske kondisjonen til en person. Rapportert i ml/kg/min.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eduardo N. Chini

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eduardo Chini, MD, PhD, Mayo Clinic

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

21. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 21-005125

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nikotinamid Riboside

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere