评价维生素B3衍生物治疗线粒体肌病的研究

纳入标准：

• 根据已发表的诊断标准，经生化和/或遗传学证实或证实的原发性线粒体肌病。
• 经生化证实的线粒体疾病意味着患者符合临床标准，并且进行了支持诊断的活检或生化检测。
• 确诊的线粒体疾病意味着患者符合已公布的临床诊断标准，并且还对该疾病类型进行了确认性基因检测。
• 同意在入组前 14 天和研究期间避免补充维生素或含有维生素 B3 形式的营养产品，以便不超过 200 毫克/天的维生素 B3 衍生物摄入量。
• 有生育能力的女性同意在整个研究过程中使用有效的避孕措施。
• 书面知情同意参与研究。

排除标准：

• 不愿遵守后续时间表。
• 患者或合法授权代表不能或拒绝给予知情同意。
• 已知怀孕或哺乳。
• 同时参与另一项研究性药物研究或在治疗清除期内。
• 存在其他医学症状或病症，这可能会干扰对研究 PI 确定的结果测量的解释。

临床/实验室排除标准：

• 估计肾小球滤过率 (eGFR) < 30 mL/min。
• 接受永久性肾脏替代治疗的患者。
• 血清碱性磷酸酶高于正常限度 50%。
• 血清天冬氨酸转氨酶高于正常限度 50%。
• 血清甲状腺素 (T4) 高于或低于正常限度 50%。
• 血清促甲状腺激素 (TSH) 高于或低于正常限值 50%。
• Hb < 7g/dL 的严重贫血。
• WBC > 15,000/mm^3 的严重白细胞增多症。