Uno studio per valutare il derivato della vitamina B3 per il trattamento della miopatia mitocondriale
22 gennaio 2026 aggiornato da: Ralitza Gavrilova
Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta l'efficacia del nicotinamide riboside (NR) - un derivato della vitamina B3 - per il trattamento del disturbo della miopatia mitocondriale
Lo scopo di questo studio è determinare gli effetti dell'integratore di nicotinamide riboside (NR) nei sintomi della miopatia mitocondriale ad insorgenza in età adulta.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
34
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Miopatia mitocondriale primaria biochimicamente e/o geneticamente confermata o confermata sulla base di criteri diagnostici pubblicati.
- Il disturbo mitocondriale confermato biochimicamente significherebbe che il paziente soddisfa i criteri clinici e ha una biopsia o test biochimici che supportano la diagnosi.
- Disturbo mitocondriale confermato significa che il paziente soddisfa i criteri clinici pubblicati per la diagnosi ed è stato sottoposto anche a test genetici di conferma per il tipo di disturbo.
- Accettato di evitare integratori vitaminici o prodotti nutrizionali con forme di vitamina B3 14 giorni prima dell'arruolamento e durante lo studio per non superare i 200 mg/die di assunzione di derivati della vitamina B3.
- La donna in età fertile ha accettato di utilizzare una contraccezione efficace durante lo studio.
- Consenso scritto e informato alla partecipazione allo studio.
Criteri di esclusione:
- Non disposto a rispettare il programma di follow-up.
- Incapacità o rifiuto di fornire il consenso informato da parte del paziente o di un rappresentante legalmente autorizzato.
- Gravidanza o allattamento noti.
- - Partecipazione concomitante a un altro studio sperimentale sui farmaci o entro il periodo di sospensione del trattamento.
- Presenza di altri sintomi o condizioni mediche, che possono interferire con l'interpretazione delle misure di esito come determinato dallo studio PI.
Criteri di esclusione clinica/di laboratorio:
- Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) < 30 mL/min.
- Pazienti in terapia sostitutiva renale permanente.
- Fosfatasi alcalina sierica 50% sopra il limite normale.
- Aspartato transaminasi sierica 50% sopra il limite normale.
- Tiroxina sierica (T4) 50% al di sopra o al di sotto del limite normale.
- Ormone stimolante la tiroide sierico (TSH) 50% al di sopra o al di sotto del limite normale.
- Anemia grave con Hb < 7 g/dL.
- Leucocitosi grave con globuli bianchi > 15.000/mm^3.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo di trattamento con nicotinammide riboside
I soggetti riceveranno il derivato della vitamina B3 Nicotinamide Riboside (NR) ogni giorno per 12 mesi
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Derivato della vitamina B3; un totale di 1000 mg/giorno in un regime di 500 mg ogni 12 ore per via orale (a digiuno o a stomaco pieno)
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Comparatore placebo: Gruppo placebo
I soggetti riceveranno un placebo ogni giorno per 12 mesi
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Sembra esattamente come il farmaco in studio, ma non contiene alcun ingrediente attivo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifiche nelle prestazioni del Walk Test di 6 minuti
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Il test del cammino di 6 minuti (6MWT) quantifica la distanza che una persona può percorrere in sei minuti.
Misurato in metri.
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Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Alterazione della funzione del muscolo scheletrico
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Misurato utilizzando il punteggio SPPB (Short Physical Performance Battery) basato su misure temporizzate di equilibrio in piedi, velocità di camminata e capacità di alzarsi da una sedia.
Ad ognuna delle 3 misure di performance sarà assegnato un punteggio compreso tra 0 e 4, dove 4 indica il livello di performance più alto e 0 l'impossibilità di portare a termine la prova.
Successivamente verrà calcolato un punteggio riassuntivo (range 0-12) sommando i 3 punteggi.
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Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Alterazione della forza muscolare scheletrica
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Misurato utilizzando la forza massima di una ripetizione (1RM leg press) definita come il peso massimo che un individuo può sollevare per una sola ripetizione con la tecnica corretta.
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Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Variazione della forza isometrica dei flessori del tronco
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Valutato dalla forza massima generata contro un dinamometro fisso riportato in chilogrammi di forza.
Forza di flessione del tronco testata in posizione supina con ginocchia leggermente piegate, braccia lungo i fianchi e testa sulla linea mediana.
La base del dinamometro verrà posizionata al centro dello sterno e al paziente verrà chiesto di esercitare una forza isometrica sollevando entrambe le scapole dal plinto.
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Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Variazione della forza isometrica del muscolo estensore del tronco
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Valutato dalla forza massima generata contro un dinamometro fisso riportato in chilogrammi di forza.
Forza muscolare estensore del tronco testata in posizione prona.
La base del dinamometro verrà posizionata a livello della colonna vertebrale T4 e il paziente verrà istruito a generare una forza isometrica sollevando il torace dal plinto.
Dopo una sufficiente pratica nelle posizioni standardizzate, verranno registrate 5 prove in ciascuna posizione.
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Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Variazione del consumo massimo di ossigeno (VO2 max)
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Il test del massimo consumo di ossigeno (VO2 max) misura il tasso massimo di consumo di ossigeno durante l'esercizio incrementale (esercizio di intensità crescente) e riflette l'idoneità cardiorespiratoria di un individuo.
Riportato in ml/kg/min.
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Basale, 6 mesi, 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Ralitza H. Gavrilova, MD, Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 maggio 2023
Completamento primario (Stimato)
1 novembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 novembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 ottobre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 ottobre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
21 ottobre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie mitocondriali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Miopatie mitocondriali
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antimetaboliti
- Micronutrienti
- Complesso di vitamina B
- Vitamine
- Agenti vasodilatatori
- Agenti ipolipemizzanti
- Agenti regolatori dei lipidi
- nicotinamide-beta-riboside
Altri numeri di identificazione dello studio
- 21-005125
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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