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Une étude pour évaluer un dérivé de la vitamine B3 pour traiter la myopathie mitochondriale

6 juin 2023 mis à jour par: Eduardo N. Chini

Étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l'efficacité du nicotinamide riboside (NR) - un dérivé de la vitamine B3 - pour le traitement du trouble de la myopathie mitochondriale

Le but de cette étude est de déterminer les effets du supplément de nicotinamide riboside (NR) sur les symptômes de myopathie mitochondriale de l'adulte.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

34

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic in Rochester

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Myopathie mitochondriale primaire confirmée biochimiquement et/ou génétiquement ou confirmée sur la base de critères de diagnostic publiés.
  • Un trouble mitochondrial biochimiquement confirmé signifierait que le patient répond aux critères cliniques et qu'il a subi une biopsie ou des tests biochimiques qui appuient le diagnostic.
  • Un trouble mitochondrial confirmé signifie que le patient répond aux critères cliniques publiés pour le diagnostic et a également subi des tests génétiques de confirmation pour le type de trouble.
  • Accepté d'éviter la supplémentation en vitamines ou les produits nutritionnels contenant de la vitamine B3 14 jours avant l'inscription et pendant l'étude afin de ne pas dépasser 200 mg/jour d'apport en dérivés de la vitamine B3.
  • Les femmes en âge de procréer ont accepté d'utiliser une contraception efficace tout au long de l'étude.
  • Consentement écrit et éclairé pour participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Ne veut pas se conformer au calendrier de suivi.
  • Incapacité ou refus de donner un consentement éclairé par le patient ou un représentant légalement autorisé.
  • Grossesse ou allaitement connu.
  • Participation simultanée à une autre étude expérimentale sur un médicament ou pendant la période de sevrage du traitement.
  • Présence d'autres symptômes ou conditions médicales, qui peuvent interférer avec l'interprétation des mesures de résultats telles que déterminées par l'IP de l'étude.

Critères d'exclusion cliniques / de laboratoire :

  • Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 30 mL/min.
  • Patients en thérapie permanente de remplacement rénal.
  • Phosphatase alcaline sérique 50 % au-dessus de la limite normale.
  • Aspartate transaminase sérique 50 % au-dessus de la limite normale.
  • Thyroxine sérique (T4) 50 % au-dessus ou en dessous de la limite normale.
  • Hormone sérique stimulant la thyroïde (TSH) 50 % au-dessus ou en dessous de la limite normale.
  • Anémie sévère avec Hb < 7g/dL.
  • Leucocytose sévère avec GB > 15 000/mm^3.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement Nicotinamide Riboside
Les sujets recevront un dérivé de la vitamine B3 Nicotinamide Riboside (NR) quotidiennement pendant 12 mois
Complément alimentaire: Nicotinamide Riboside
Dérivé de la vitamine B3 ; un total de 1000 mg/jour dans un régime de 500 mg toutes les 12 heures par voie orale (à jeun ou nourri)
Comparateur placebo: Groupe placebo
Les sujets recevront un placebo quotidiennement pendant 12 mois
Médicament: Placebo
Ressemble exactement au médicament à l'étude, mais il ne contient aucun ingrédient actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans les performances du test de marche de 6 minutes
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Le test de marche de 6 minutes (6MWT) quantifie la distance qu'une personne peut parcourir en six minutes. Mesuré en mètres.
Base de référence, 6 mois, 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fonction musculaire squelettique
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Mesuré à l'aide du score SPPB (Short Physical Performance Battery) basé sur des mesures chronométrées de l'équilibre debout, de la vitesse de marche et de la capacité à se lever d'une chaise. Chacune des 3 mesures de performance se verra attribuer une note allant de 0 à 4, 4 indiquant le niveau de performance le plus élevé et 0 l'incapacité à terminer le test. Un score récapitulatif (gamme 0-12) sera ensuite calculé en additionnant les 3 scores.
Base de référence, 6 mois, 12 mois
Modification de la force des muscles squelettiques
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Mesuré en utilisant la force maximale d'une répétition (presse à jambes 1RM) définie comme le poids maximal qu'un individu peut soulever pour une seule répétition avec une technique correcte.
Base de référence, 6 mois, 12 mois
Modification de la force isométrique des fléchisseurs du tronc
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Évalué par la force maximale générée contre un dynamomètre stationnaire rapporté en kilogrammes de force. Force de flexion du tronc testée en décubitus dorsal avec les genoux légèrement fléchis, les bras sur le côté et la tête sur la ligne médiane. La base du dynamomètre sera placée au milieu du sternum et le patient sera invité à exercer une force isométrique en soulevant les deux omoplates du socle.
Base de référence, 6 mois, 12 mois
Modification de la force isométrique du muscle extenseur du tronc
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Évalué par la force maximale générée contre un dynamomètre stationnaire rapporté en kilogrammes de force. Force des muscles extenseurs du tronc testée en position couchée. La base du dynamomètre sera placée au niveau de la colonne vertébrale T4 et le patient sera chargé de générer une force isométrique en soulevant la poitrine du socle. Après une pratique suffisante dans les positions standardisées, 5 essais seront enregistrés dans chaque position.
Base de référence, 6 mois, 12 mois
Modification de la consommation maximale d'oxygène (VO2 max)
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Le test de consommation maximale d'oxygène (VO2 max) mesure le taux maximal de consommation d'oxygène pendant un exercice progressif (exercice d'intensité croissante) et reflète la forme cardiorespiratoire d'un individu. Rapporté en ml/kg/min.
Base de référence, 6 mois, 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eduardo N. Chini

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Eduardo Chini, MD, PhD, Mayo Clinic

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 novembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 octobre 2022

Première publication (Réel)

21 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 21-005125

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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