Исследование по оценке производного витамина B3 для лечения митохондриальной миопатии
6 июня 2023 г. обновлено: Eduardo N. Chini
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности никотинамидрибозида (NR) — производного витамина B3 — для лечения митохондриальной миопатии
Целью этого исследования является определение эффектов добавки никотинамидрибозида (NR) при появлении симптомов митохондриальной миопатии у взрослых.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
34
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alexandra Miller
- Номер телефона: 507-293-1139
- Электронная почта: miller.alexandra@mayo.edu
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Рекрутинг
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Биохимически и/или генетически подтвержденная или подтвержденная первичная митохондриальная миопатия на основании опубликованных диагностических критериев.
- Биохимически подтвержденное митохондриальное расстройство будет означать, что пациент соответствует клиническим критериям и имеет либо биопсию, либо биохимическое исследование, подтверждающее диагноз.
- Подтвержденное митохондриальное расстройство означает, что пациент соответствует опубликованным клиническим критериям диагноза, а также прошел подтверждающее генетическое тестирование на тип расстройства.
- Согласились избегать приема витаминных добавок или пищевых продуктов с формами витамина B3 за 14 дней до включения и во время исследования, чтобы не превышать 200 мг/день потребления производных витамина B3.
- Женщина детородного возраста согласилась использовать эффективные методы контрацепции на протяжении всего исследования.
- Письменное информированное согласие на участие в исследовании.
Критерий исключения:
- Нежелание соблюдать график наблюдения.
- Невозможность или отказ пациента или законного представителя дать информированное согласие.
- Известная беременность или кормление грудью.
- Одновременное участие в другом исследовании исследуемого препарата или в период вымывания лечения.
- Наличие других медицинских симптомов или состояний, которые могут помешать интерпретации показателей исхода, определенных в исследовании PI.
Клинические/лабораторные критерии исключения:
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <30 мл/мин.
- Пациенты, получающие постоянную заместительную почечную терапию.
- Щелочная фосфатаза сыворотки на 50% выше нормы.
- Аспартаттрансаминаза сыворотки на 50% выше нормы.
- Тироксин сыворотки (Т4) 50% выше или ниже нормы.
- Сывороточный тиреотропный гормон (ТТГ) 50% выше или ниже нормы.
- Тяжелая анемия с Hb < 7 г/дл.
- Тяжелый лейкоцитоз с лейкоцитами > 15 000/мм^3.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения никотинамидом рибозидом
Субъекты будут получать производное витамина B3 никотинамид рибозид (NR) ежедневно в течение 12 месяцев.
|
Производное витамина В3; всего 1000 мг/день по схеме 500 мг каждые 12 часов внутрь (натощак или после еды)
|
|
Плацебо Компаратор: Группа плацебо
Субъекты будут получать плацебо ежедневно в течение 12 месяцев.
|
Выглядит точно так же, как исследуемый препарат, но не содержит активного ингредиента.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в результатах теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Тест 6-минутной ходьбы (6MWT) определяет расстояние, которое человек может пройти за шесть минут.
Измеряется в метрах.
|
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение функции скелетных мышц
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Измеряется с использованием шкалы Short Physical Performance Battery (SPPB), основанной на рассчитанных по времени показателях баланса стоя, скорости ходьбы и способности вставать со стула.
Каждому из 3 показателей эффективности будет присвоена оценка от 0 до 4, где 4 указывает на наивысший уровень производительности, а 0 - на неспособность пройти тест.
Суммарный балл (диапазон 0-12) будет впоследствии рассчитан путем сложения 3 баллов.
|
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Изменение силы скелетных мышц
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Измеряется с использованием максимума силы в одном повторении (жим ногами 1ПМ), определяемого как максимальный вес, который человек может поднять только в одном повторении с правильной техникой.
|
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Изменение изометрической силы сгибателей туловища
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Оценивается по генерируемой максимальной силе на стационарном динамометре, выраженной в килограммах силы.
Сила сгибания туловища проверялась в положении лежа на спине со слегка согнутыми коленями, руками в стороны и головой по средней линии.
Основание динамометра будет помещено на середину грудины, и пациент будет проинструктирован приложить изометрическую силу, поднимая обе лопатки с постамента.
|
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Изменение изометрической силы мышц-разгибателей туловища
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Оценивается по генерируемой максимальной силе на стационарном динамометре, выраженной в килограммах силы.
Сила мышц-разгибателей туловища проверялась в положении лежа.
Основание динамометра будет помещено на уровне позвоночника Т4, и пациенту будет предложено создать изометрическую силу, поднимая грудную клетку с постамента.
После достаточной практики в стандартизированных позициях будет записано 5 попыток в каждой позиции.
|
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Изменение максимального потребления кислорода (VO2 max)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Тест на максимальное потребление кислорода (VO2 max) измеряет максимальную скорость потребления кислорода во время дополнительных упражнений (упражнений с возрастающей интенсивностью) и отражает кардиореспираторную подготовленность человека.
Выражается в мл/кг/мин.
|
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Eduardo Chini, MD, PhD, Mayo Clinic
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 мая 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 октября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 октября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 июня 2023 г.
Последняя проверка
1 июня 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания нервной системы
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Нервно-мышечные заболевания
- Митохондриальные заболевания
- Мышечные заболевания
- Митохондриальные миопатии
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Сосудорасширяющие агенты
- Антиметаболиты
- Микроэлементы
- Гиполипидемические агенты
- Агенты, регулирующие уровень липидов
- Витамины
- Комплекс витаминов группы В
- Никотиновые кислоты
- Ниацинамид
- Ниацин
Другие идентификационные номера исследования
- 21-005125
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .