Tanulmány a B3-vitamin-származék értékelésére a mitokondriális myopathia kezelésére
2024. június 26. frissítette: Eduardo N. Chini
Randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a nikotinamid-ribozid (NR) – egy B3-vitamin származék – hatékonyságának értékeléséről a mitokondriális myopathia-betegség kezelésében
A tanulmány célja a nikotinamid-ribozid (NR) kiegészítés hatásainak meghatározása a mitokondriális myopathia felnőttkori tüneteire.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
34
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Alexandra Miller
- Telefonszám: 507-293-1139
- E-mail: miller.alexandra@mayo.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Toborzás
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Biokémiailag és/vagy genetikailag igazolt vagy igazolt primer mitokondriális myopathia publikált diagnosztikai kritériumok alapján.
- Biokémiailag igazolt mitokondriális rendellenesség azt jelenti, hogy a beteg megfelel a klinikai kritériumoknak, és biopsziás vagy biokémiai vizsgálattal rendelkezik, amely alátámasztja a diagnózist.
- A megerősített mitokondriális rendellenesség azt jelenti, hogy a beteg megfelel a diagnózis publikált klinikai kritériumainak, és a rendellenesség típusát megerősítő genetikai vizsgálaton is átesett.
- Megállapodtak abban, hogy 14 nappal a beiratkozás előtt és a vizsgálat során kerülik a vitaminpótlást vagy a B3-vitamint tartalmazó tápláléktermékeket, hogy a B3-vitamin származékok bevitele ne haladja meg a 200 mg/nap mennyiséget.
- A fogamzóképes korú nők beleegyeztek abba, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálat során.
- Írásos, tájékozott hozzájárulás a vizsgálatban való részvételhez.
Kizárási kritériumok:
- Nem hajlandó betartani a nyomon követési ütemtervet.
- A beteg vagy jogilag meghatalmazott képviselője képtelensége vagy megtagadása tájékozott beleegyezés megadására.
- Ismert terhesség vagy szoptatás.
- Egyidejű részvétel egy másik vizsgált gyógyszervizsgálatban vagy a kezelés kiürülési időszakában.
- Egyéb egészségügyi tünetek vagy állapotok jelenléte, amelyek megzavarhatják a vizsgálati PI által meghatározott kimeneti mérőszámok értelmezését.
Klinikai/laboratóriumi kizárási kritériumok:
- Becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) < 30 ml/perc.
- Állandó vesepótló terápiában részesülő betegek.
- A szérum alkalikus foszfatáz szintje 50%-kal meghaladja a normál határértéket.
- A szérum aszpartát transzamináz szintje 50%-kal meghaladja a normál határértéket.
- Szérum tiroxin (T4) 50%-kal a normál határérték felett vagy alatt.
- A szérum pajzsmirigy-stimuláló hormon (TSH) 50%-kal a normál határ felett vagy alatt.
- Súlyos vérszegénység, Hb < 7g/dl.
- Súlyos leukocitózis, fehérvérsejtszám > 15 000/mm^3.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nikotinamid Ribosid kezelési csoport
Az alanyok B3-vitamin-származékot, nikotinamid-ribozidot (NR) kapnak naponta 12 hónapig
|
B3-vitamin származék; összesen 1000 mg/nap 500 mg-os adagban 12 óránként szájon át (éhgyomorra vagy étkezés közben)
|
|
Placebo Comparator: Placebo csoport
Az alanyok napi placebót kapnak 12 hónapon keresztül
|
Pontosan úgy néz ki, mint a vizsgálati gyógyszer, de nem tartalmaz hatóanyagot
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a 6 perces séta teszt teljesítményében
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
A 6 perces séta teszt (6MWT) számszerűsíti azt a távolságot, amelyet egy személy hat perc alatt tud megtenni.
Méterben mérve.
|
Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a vázizom működésében
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
A Short Physical Performance Battery (SPBB) pontszám alapján mérve, az álló egyensúly, a járási sebesség és a székből való felemelkedés időzített mérése alapján.
Mind a 3 teljesítménymérés 0-tól 4-ig terjedő pontszámot kap, ahol a 4 a legmagasabb szintű teljesítményt, a 0 pedig azt, hogy nem tudja teljesíteni a tesztet.
Az összesített pontszám (0-12 tartomány) ezután a 3 pontszám összeadásával kerül kiszámításra.
|
Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Változás a vázizom erejében
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
Az egy ismétlés erejével mérve (1RM lábnyomás), amely az a maximális súly, amelyet egy egyén csak egy ismétlés erejéig képes felemelni a megfelelő technikával.
|
Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
|
A törzshajlítók izometrikus erősségének változása
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
Az állófékpadon kifejtett maximális erő alapján értékelve, az erő kilogrammban kifejezve.
A törzs hajlítási erejét fekvő helyzetben, enyhén behajlított térdekkel, oldalt karokkal és középvonalban fejjel vizsgáltuk.
A dinamométer alapját a szegycsont közepére helyezik, és a pácienst arra utasítják, hogy izometrikus erőt fejtsen ki úgy, hogy mindkét lapockáját leemeli a lábazatról.
|
Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
|
A törzsfeszítő izom izometrikus erejének változása
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
Az állófékpadon kifejtett maximális erő alapján értékelve, az erő kilogrammban kifejezve.
A törzsfeszítő izom ereje hason fekvő helyzetben tesztelve.
A dinamométer alapját a T4 gerincoszlop szintjére kell helyezni, és a pácienst arra utasítják, hogy a mellkasának a lábazatról való felemelésével izometrikus erőt hozzon létre.
A szabványos pozíciókban végzett kellő gyakorlás után minden pozícióban 5 próba kerül rögzítésre.
|
Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Változás a maximális oxigénfelvételben (VO2 max)
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
A Maximális oxigénfelvétel (VO2 max) teszt méri az oxigénfogyasztás maximális mértékét az inkrementális edzés (növekvő intenzitású gyakorlat) során, és tükrözi az egyén kardiorespiratorikus alkalmasságát.
A jelentése ml/kg/perc.
|
Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Eduardo Chini, MD, PhD, Mayo Clinic
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. május 26.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. november 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. október 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. október 19.
Első közzététel (Tényleges)
2022. október 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. június 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 26.
Utolsó ellenőrzés
2024. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Mozgásszervi betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Mitokondriális betegségek
- Izombetegségek
- Mitokondriális myopathiák
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Értágító szerek
- Antimetabolitok
- Mikrotápanyagok
- Hipolipidemiás szerek
- Lipidszabályozó szerek
- Vitaminok
- B-vitamin komplex
- Nikotinsavak
- Niacinamid
- Niacin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 21-005125
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .