GBT021601-022: 鎌状赤血球症 (SCD) の参加者における GBT021601 の研究
2026年3月17日 更新者：Pfizer
GBT021601臨床試験に参加した鎌状赤血球症の参加者に投与されたGBT021601の長期安全性を評価する非盲検延長試験
鎌状赤血球症の参加者におけるGBT021601の非盲検延長研究
調査の概要
詳細な説明
GBT021601臨床試験に参加した鎌状赤血球症の参加者に投与されたGBT021601の長期的な安全性と有効性を評価するための非盲検延長試験
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- University Medical Center New Orleans
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- University Medical Center Inpatient Pharmacy
-
-
Mississippi
-
Madison、Mississippi、アメリカ、39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
-
-
-
Kano、ナイジェリア、700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos、ナイジェリア、100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan、Oyo/ibadan North、ナイジェリア、200212
- University College Hospital Ibadan
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～61年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-以前のGBTスポンサーGBT021601臨床研究に参加して治験薬またはプラセボを受け取り、研究GBT021601-022の1日目の訪問から30暦日以内に以前の研究を続けたSCDの6か月以上の男性または女性。
注: TEAE のために元の試験で治験薬を中止したが、試験を継続した参加者は、TEAE が GBT021601 による治療のリスクをもたらさない場合、この試験での治療に適格である可能性があります。
出産の可能性のある女性参加者は、1日目の投与前に尿妊娠検査で陰性である必要があります。
注：研究中に出産の可能性がある女性参加者は、研究にとどまるために尿妊娠検査が陰性であることに同意する必要があります。
- 性的に活発な場合、出産の可能性のある女性参加者は、研究全体を通して一貫して非常に効果的な避妊方法を一貫して使用し、治験薬の最終投与後少なくとも120日間使用する必要があります。 性的に活発な場合、男性参加者は、治験薬の最終投与から120日後まで避妊のバリア法を使用する必要があります。
- -参加者は書面によるインフォームドコンセント/同意を提供しました。 未成年の参加者については、現地の要件に基づいて、参加者の法定代理人または法定後見人の同意と参加者の同意 (該当する場合) の両方を取得する必要があります。
除外基準:
- 参加者は同意を撤回したか、元の GBT021601 臨床試験に準拠していませんでした。
voxelotor の現在または最近の使用。 最近の使用は、1 日目から 10 日以内と定義されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：処理
オシロトル
|
オシロトル
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療関連有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：研究薬の初回投与から研究薬の最終投与後56日まで（おおよそ最大736日まで）
|
有害事象（AE）とは、臨床試験の過程で薬剤を投与された被験者に生じたあらゆる好ましくない医学的事象を指します。
重篤な有害事象（SAE）は、あらゆる投与量において、以下の基準の1つ以上を満たすあらゆる好ましくない医学的事象と定義されました：死亡、生命を脅かす状態、入院治療の必要性または既存の入院期間の延長、持続的または重大な障害／能力喪失を引き起こす状態、先天性異常または出生時欠損、その他の医学的に重大な事象。
TEAEは、研究薬の初回投与から最終投与後56日までの間に発生し、治療前には存在しなかった、または治療前の状態と比較して悪化した事象です。
AEの治療関連性は、試験責任医師の判断に基づきました。
AEには、SAEおよびすべての非重篤なAEが含まれます。
|
研究薬の初回投与から研究薬の最終投与後56日まで（おおよそ最大736日まで）
|
|
ベースラインからのヘマトクリット値の変化（12週時点）
時間枠：ベースライン、12週目
|
このアウトカム指標では、12週目時点でのヘマトクリットのベースラインからの変化が報告されました。
|
ベースライン、12週目
|
|
ベースラインからのヘマトクリット変化（48週目）
時間枠：ベースライン、48週目
|
このアウトカム指標において、ベースラインからのヘマトクリット値の変化（48週時点）が報告されました。
|
ベースライン、48週目
|
|
12週時点における白血球数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
このアウトカム指標では、12週目の白血球数のベースラインからの変化が報告されました。
|
ベースライン、12週目
|
|
ベースラインからの白血球数変化（週48）
時間枠：ベースライン、48週目
|
このアウトカム指標において、48週時点の白血球数ベースラインからの変化が報告されました。
|
ベースライン、48週目
|
|
週12時点での仰臥位血圧（SBP）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第12週
|
このアウトカム指標では、12週目におけるSBPのベースラインからの変化が報告されました。
|
ベースライン、第12週
|
|
ベースラインからのSBP変化（48週時点）
時間枠：ベースライン、48週目
|
このアウトカム指標では、48週時点の収縮期血圧（SBP）のベースラインからの変化が報告されました。
|
ベースライン、48週目
|
|
12週時点の拡張期血圧（DBP）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
このアウトカム指標では、第12週におけるDBPのベースラインからの変化が報告されました。
|
ベースライン、12週目
|
|
ベースラインからのDBPの変化（48週目）
時間枠：ベースライン、48週目
|
このアウトカム指標では、第48週時点での拡張期血圧（DBP）のベースラインからの変化が報告されました。
|
ベースライン、48週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
年間血管閉塞性危機（VOC）発生率
時間枠：最初の研究薬投与から最終の研究薬投与まで（約680日まで）
|
VOCは、血管閉塞イベント以外に医学的に原因が特定されない急性疼痛発作と定義され、医療施設（入院、救急科、緊急医療センター、外来クリニック、または輸液センター）への来院を必要とし、腸管外麻薬剤、腸管外非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）、または経口麻薬剤による治療の増加を必要とするものとされた。
このアウトカム指標では、VOCの年間発生率が報告された。
|
最初の研究薬投与から最終の研究薬投与まで（約680日まで）
|
|
鎌状赤血球症（SCD）関連の重篤な有害事象（SAE）を経験した参加者数
時間枠：研究薬の初回投与から研究薬の最終投与後56日まで（約736日まで）
|
SCDは、βグロビン遺伝子の点突然変異により鎌状ヘモグロビン（HbS）が形成される遺伝性疾患です。
SAEは、いかなる投与量においても、以下の基準の1つ以上に該当する有害な医学的出来事と定義されました：死亡、生命を脅かす状態、入院治療の必要性または既存の入院期間の延長、持続的または重大な障害／機能不全、先天性異常または出生時欠陥、その他の医学的に重大な事象。
開始遅延のある参加者とは、元の研究（C5351005初回投与日 - C5351004治療終了日 + 1が42を超える）完了後、連続42日を超える投与間隔がある参加者を指します。
|
研究薬の初回投与から研究薬の最終投与後56日まで（約736日まで）
|
|
週12、24、36、48、および60におけるヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週、24週、36週、48週、および60週
|
このアウトカム指標では、12週、24週、36週、48週、60週におけるヘモグロビンのベースラインからの変化が報告されました。
|
ベースライン、12週、24週、36週、48週、および60週
|
|
ベースラインからの網状赤血球数の変化（12週、24週、36週、48週、60週時）
時間枠：ベースライン、12週、24週、36週、48週、60週
|
このアウトカム指標では、ベースラインからの網状赤血球数の変化が12週、24週、36週、48週、60週で報告されました。
|
ベースライン、12週、24週、36週、48週、60週
|
|
ベースラインからの乳酸脱水素酵素（LDH）の変化（12週、24週、36週、48週、60週時点）
時間枠：ベースライン、12週、24週、36週、48週、および60週
|
このアウトカム指標では、12週、24週、36週、48週、60週時点でのLDHのベースラインからの変化が報告されました。
|
ベースライン、12週、24週、36週、48週、および60週
|
|
第12、24、36、48、および60週時における非抱合型ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週、24週、36週、48週、60週
|
このアウトカム指標では、ベースラインからの非抱合型ビリルビンの変化を12週、24週、36週、48週、および60週で報告しました。
|
ベースライン、12週、24週、36週、48週、60週
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月5日
一次修了 (実際)
2025年2月13日
研究の完了 (実際)
2025年2月13日
試験登録日
最初に提出
2022年11月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月21日
最初の投稿 (実際)
2022年11月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月17日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GBT021601-022
- C5351005 (その他の識別子：Alias Study Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。