GBT021601-022: En undersøgelse af GBT021601 hos deltagere med seglcellesygdom (SCD)

Inklusionskriterier:

1. Mand eller kvinde i alderen 6 måneder eller ældre med SCD, som deltog og modtog studielægemiddel eller placebo i det tidligere GBT-sponsorerede GBT021601-studie og forblev på det tidligere studie inden for 30 kalenderdage efter dag 1-besøget for undersøgelse GBT021601-022.

   Bemærk: Deltagere, der afbrød studielægemidlet i den oprindelige undersøgelse på grund af en TEAE, men som forblev i undersøgelsen, kan være kvalificerede til behandling i denne undersøgelse, forudsat at TEAE ikke udgør en risiko for behandling med GBT021601.

2. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest før dosering på dag 1.

   Bemærk: Kvindelige deltagere, der bliver i den fødedygtige alder under undersøgelsen, skal være villige til at få negative uringraviditetstests for at forblive i undersøgelsen.

3. Hvis de er seksuelt aktive, skal kvindelige deltagere i den fødedygtige alder konsekvent anvende højeffektive præventionsmetoder konsekvent gennem hele undersøgelsen og i mindst 120 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Hvis de er seksuelt aktive, skal mandlige deltagere bruge barrierepræventionsmetoder indtil 120 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
4. Deltager har givet skriftligt informeret samtykke/samtykke. For mindreårige deltagere skal både samtykke fra deltagerens juridiske repræsentant eller værge og deltagerens samtykke (hvis relevant) indhentes baseret på lokale krav.

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren trak samtykket tilbage eller var ikke i overensstemmelse med det oprindelige GBT021601 kliniske studie.

Aktuel eller nylig brug af voxelotor. Nylig brug er defineret som inden for 10 dage før dag 1.