Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GBT021601-022: En undersøgelse af GBT021601 hos deltagere med seglcellesygdom (SCD)

17. marts 2026 opdateret af: Pfizer

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed af GBT021601 administreret til deltagere med seglcellesygdom, som har deltaget i et GBT021601 klinisk forsøg

En åben udvidelsesundersøgelse af GBT021601 i deltagere med seglcellesygdom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af GBT021601 administreret til deltagere med seglcellesygdom, som har deltaget i et GBT021601 klinisk forsøg

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • University Medical Center Inpatient Pharmacy
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • INOVA Schar Cancer Institute
  • Nigeria
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo/ibadan North
      • Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
        • University College Hospital Ibadan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 61 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen 6 måneder eller ældre med SCD, som deltog og modtog studielægemiddel eller placebo i det tidligere GBT-sponsorerede GBT021601-studie og forblev på det tidligere studie inden for 30 kalenderdage efter dag 1-besøget for undersøgelse GBT021601-022.

    Bemærk: Deltagere, der afbrød studielægemidlet i den oprindelige undersøgelse på grund af en TEAE, men som forblev i undersøgelsen, kan være kvalificerede til behandling i denne undersøgelse, forudsat at TEAE ikke udgør en risiko for behandling med GBT021601.

  2. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest før dosering på dag 1.

    Bemærk: Kvindelige deltagere, der bliver i den fødedygtige alder under undersøgelsen, skal være villige til at få negative uringraviditetstests for at forblive i undersøgelsen.

  3. Hvis de er seksuelt aktive, skal kvindelige deltagere i den fødedygtige alder konsekvent anvende højeffektive præventionsmetoder konsekvent gennem hele undersøgelsen og i mindst 120 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Hvis de er seksuelt aktive, skal mandlige deltagere bruge barrierepræventionsmetoder indtil 120 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  4. Deltager har givet skriftligt informeret samtykke/samtykke. For mindreårige deltagere skal både samtykke fra deltagerens juridiske repræsentant eller værge og deltagerens samtykke (hvis relevant) indhentes baseret på lokale krav.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren trak samtykket tilbage eller var ikke i overensstemmelse med det oprindelige GBT021601 kliniske studie.

Aktuel eller nylig brug af voxelotor. Nylig brug er defineret som inden for 10 dage før dag 1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Osivelotor
Medicin: Osivelotor
Osivelotor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet og op til 56 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (ca. op til 736 dage)
En bivirkning (AE) var ethvert uønsket medicinsk forløb hos en deltager, som fik et farmaceutisk produkt i løbet af en klinisk undersøgelse. Alvorlige bivirkninger (SAEs) blev defineret som ethvert uønsket medicinsk forløb, der ved enhver dosis opfyldte et eller flere af følgende kriterier: død, livstruende, krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig handicap/uførhed, medfødt misdannelse eller fødselsdefekt og andre medicinsk betydningsfulde hændelser. TEAEs er hændelser mellem første dosis af undersøgelsesmedicin og op til 56 dage efter sidste dosis, som var fraværende før behandling eller som forværredes i forhold til førbehandlingstilstanden. Relationen af enhver AE til behandlingen var baseret på undersøgelseslederens beslutning. AEs inkluderede både SAEs og alle ikke-alvorlige AEs.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet og op til 56 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (ca. op til 736 dage)
Ændring fra baseline i hematokrit ved uge 12
Tidsramme: Baseline, uge 12
Ændringer fra udgangspunktet i hematokrit ved uge 12 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge 12
Ændring fra baseline i hematokrit ved uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
Ændring fra baseline i hæmatokrit i uge 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge 48
Ændring fra baseline i leukocytter i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge 12
Ændring fra baseline i leukocytter i uge 12 blev rapporteret i dette udfaldsmål.
Baseline, uge 12
Ændring fra baseline i leukocytter uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
Ændring fra baseline i leukocytter ved uge 48 blev rapporteret i dette udfaldsmål.
Baseline, uge 48
Ændring fra baseline i liggende blodtryk (SBP) ved uge 12
Tidsramme: Baseline, uge 12
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk (SBP) ved uge 12 blev rapporteret i denne effektmåling.
Baseline, uge 12
Ændring fra baseline i SBP ved uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk ved uge 48 blev rapporteret i dette outcome measure.
Baseline, uge 48
Ændring fra baseline i diastolisk blodtryk (DBP) ved uge 12
Tidsramme: Baseline, uge 12
Ændring fra baseline i DBP ved uge 12 blev rapporteret i dette udfaldsmål.
Baseline, uge 12
Ændring fra baseline i DBP ved uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
Ændring fra baseline i DBP ved uge 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig Rate af Vaso-Okklusive Kriser (VOC)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet op til den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (cirka op til 680 dage)
En VOC blev defineret som en akut episode af smerter, der ikke havde nogen medicinsk fastlagt årsag bortset fra en vasookklusiv hændelse, og som resulterede i et besøg på en medicinsk facilitet (indlæggelse, akutmodtagelse, akutcenter, ambulatorium eller infusionscenter), og som krævede parenterale narkotiske midler, parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske midler (NSAID'er) eller en øgning af behandlingen med orale narkotika. Den årlige frekvens af VOC blev rapporteret i dette resultatmål.
Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet op til den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (cirka op til 680 dage)
Antal deltagere med seglcelleanæmi (SCD)-relaterede alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelsesmedicin og op til 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (cirka op til 736 dage)
SCD er en arvelig sygdom forårsaget af en punktmutation i beta-globingeneret, der fører til dannelse af seglformet hæmoglobin (HbS). Alvorlige bivirkninger blev defineret som enhver uønsket medicinsk begivenhed, der uanset dosis opfylder et eller flere af følgende kriterier: død, livstruende, krævede indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/arbejdsevne, medfødt misdannelse eller fødselsdefekt og andre medicinsk signifikante hændelser. Deltagere med forsinket start er dem med et doseringshul på mere end 42 på hinanden følgende dage efter afslutning af det oprindelige studie (C5351005 Dato for første dosis - C5351004 Afslutningsdato for behandling + 1 større end 42).
Fra første dosis af undersøgelsesmedicin og op til 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (cirka op til 736 dage)
Ændring fra baseline i hæmoglobin ved uge 12, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, uge 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i hemoglobin ved uge 12, 24, 36, 48 og 60 blev rapporteret i denne outcome measure.
Baseline, uge 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i reticulocytter ved uge 12, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, uge 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i retikulocytter ved uge 12, 24, 36, 48 og 60 blev rapporteret i dette udfaldsmål.
Baseline, uge 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) ved uge 12, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, uge 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i LDH ved uge 12, 24, 36, 48 og 60 blev rapporteret i dette udfaldsmål.
Baseline, uge 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i ukonyjugeret bilirubin ved uge 12, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, uge 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i ukonjugeret bilirubin ved uge 12, 24, 36, 48 og 60 blev rapporteret i denne udfaldsmåling.
Baseline, uge 12, 24, 36, 48 og 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. januar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

13. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2022

Først opslået (Faktiske)

30. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBT021601-022
  • C5351005 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Osivelotor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner