GBT021601-022: Badanie GBT021601 u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD)
17 marca 2026 zaktualizowane przez: Pfizer
Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa GBT021601 podawanego uczestnikom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy brali udział w badaniu klinicznym GBT021601
Otwarte badanie rozszerzone GBT021601 u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności GBT021601 podawanego uczestnikom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy brali udział w badaniu klinicznym GBT021601
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
47
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- University College Hospital Ibadan
-
-
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- University Medical Center Inpatient Pharmacy
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 61 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Mężczyźni lub kobiety w wieku co najmniej 6 miesięcy z SCD, którzy uczestniczyli i otrzymywali badany lek lub placebo w poprzednim badaniu klinicznym GBT021601 sponsorowanym przez GBT i pozostawali w poprzednim badaniu w ciągu 30 dni kalendarzowych od wizyty w dniu 1 w ramach badania GBT021601-022.
Uwaga: Uczestnicy, którzy przerwali badany lek w badaniu źródłowym z powodu TEAE, ale którzy pozostali w badaniu, mogą kwalifikować się do leczenia w tym badaniu, pod warunkiem, że TEAE nie stwarza ryzyka leczenia GBT021601.
Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed podaniem dawki w dniu 1.
Uwaga: uczestniczki, które w trakcie badania osiągnęły wiek rozrodczy, muszą wyrazić zgodę na uzyskanie ujemnego wyniku testu ciążowego z moczu, aby pozostać w badaniu.
- Aktywne seksualnie uczestniczki w wieku rozrodczym muszą stale stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 120 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie, muszą stosować barierowe metody antykoncepcji do 120 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- Uczestnik przedstawił pisemną świadomą zgodę/zgodę. W przypadku uczestników niepełnoletnich zarówno zgoda przedstawiciela prawnego uczestnika lub opiekuna prawnego, jak i zgoda uczestnika (w stosownych przypadkach) muszą być uzyskane na podstawie lokalnych przepisów.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik wycofał zgodę lub nie stosował się do pierwotnego badania klinicznego GBT021601.
Obecne lub niedawne użycie wokselotoru. Niedawne użycie jest definiowane jako w ciągu 10 dni przed Dniem 1.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie
Osivelotor
|
Osivelotor
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczniczymi (TEAEs)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku badawczego do 56 dni po ostatniej dawce leku badawczego (w przybliżeniu do 736 dni)
|
Niekorzystne zdarzenie (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny w trakcie badania klinicznego.
Poważne niekorzystne zdarzenia (SAE) zostały zdefiniowane jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które w dowolnej dawce spełniało jedno lub więcej kryteriów: śmierć, zagrożenie życia, wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do pracy, wadą wrodzoną lub wadą urodzeniową oraz innymi zdarzeniami o znaczeniu medycznym.
TEAE to zdarzenia występujące między pierwszą dawką badanego leku a do 56 dni po ostatniej dawce, które nie występowały przed leczeniem lub uległy pogorszeniu w porównaniu ze stanem przed leczeniem.
Związek jakiegokolwiek AE z leczeniem opierał się na decyzji badacza.
AE obejmowały zarówno SAE, jak i wszystkie niepoważne AE.
|
Od pierwszej dawki leku badawczego do 56 dni po ostatniej dawce leku badawczego (w przybliżeniu do 736 dni)
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej hematokrytu w tygodniu 12
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 12. tydzień
|
Zmiana wartości hematokrytu w porównaniu z wartością wyjściową w 12. tygodniu została zgłoszona w tym punkcie końcowym.
|
Punkt wyjściowy, 12. tydzień
|
|
Zmiana wartości hematokrytu w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 48
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w hematokrycie w tygodniu 48 została zgłoszona w tym punkcie końcowym.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 48
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w leukocytach w tygodniu 12
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 12 tydzień
|
Zmiana od wartości wyjściowej w leukocytach w 12. tygodniu została zgłoszona w tej mierze wyników.
|
Punkt wyjściowy, 12 tydzień
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w leukocytach tydzień 48
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 48
|
Zmiana od wartości początkowej w liczbie leukocytów w tygodniu 48 została zgłoszona w tym mierze wyników.
|
Linia wyjściowa, tydzień 48
|
|
Zmiana wartości ciśnienia skurczowego w pozycji leżącej względem wartości początkowej w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Zmianę wartości SBP w porównaniu z wartością wyjściową w 12. tygodniu zgłoszono w tym punkcie końcowym.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Zmiana wartości SBP od wartości wyjściowej w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 48
|
Zmiana wartości SBP względem wartości wyjściowej w 48. tygodniu została zgłoszona w tym punkcie końcowym.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 48
|
|
Zmiana wartości wyjściowej w rozkurczowym ciśnieniu krwi (DBP) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Zmiana od wartości wyjściowej w DBP w 12. tygodniu została zgłoszona w tym mierniku wyników.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana wartości DBP względem wartości wyjściowej w tygodniu 48
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 48
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej dla DBP w 48. tygodniu została zgłoszona w tym punkcie końcowym.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna Częstość Kryzów Wasookluzyjnych (VOC)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku badawczego do ostatniej dawki leku badawczego (maksymalnie do około 680 dni)
|
VOC definiowano jako ostry epizod bólu, który nie miał medycznie ustalonej przyczyny innej niż zdarzenie naczyniowo-zatorowe, skutkujący wizytą w placówce medycznej (hospitalizacja, oddział ratunkowy, centrum pomocy doraźnej, przychodnia ambulatoryjna lub centrum infuzyjne) i wymagający podania pozajelitowych środków narkotycznych, pozajelitowych niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) lub zwiększenia dawki doustnych środków narkotycznych.
Roczny wskaźnik częstości występowania VOC został przedstawiony w tym punkcie końcowym.
|
Od pierwszej dawki leku badawczego do ostatniej dawki leku badawczego (maksymalnie do około 680 dni)
|
|
Liczba uczestników z sierpowatokrwinkowymi poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z chorobą sierpowatokrwinkową (SCD)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku w badaniu do 56 dni po ostatniej dawce leku w badaniu (około do 736 dni)
|
SCD to choroba dziedziczna spowodowana mutacją punktową w genie beta-globiny, która prowadzi do powstawania hemoglobiny sierpowatej (HbS).
Poważne zdarzenia niepożądane zdefiniowano jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełnia jedno lub więcej z następujących kryteriów: śmierć, zagrożenie życia, konieczność hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowanie trwałej lub znacznej niepełnosprawności/niezdolności, wada wrodzona lub wada rozwojowa oraz inne zdarzenia o istotnym znaczeniu medycznym.
Uczestnicy z opóźnionym rozpoczęciem to osoby, u których przerwa w dawkowaniu wynosiła ponad 42 kolejne dni od zakończenia badania wyjściowego (C5351005 Data pierwszej dawki - C5351004 Data zakończenia leczenia + 1 większe niż 42).
|
Od pierwszej dawki leku w badaniu do 56 dni po ostatniej dawce leku w badaniu (około do 736 dni)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej hemoglobiny w tygodniach 12, 24, 36, 48 i 60
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tydzień 12, 24, 36, 48 i 60
|
Zmiana wartości hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 12, 24, 36, 48 i 60 została zgłoszona w tym punkcie końcowym.
|
Linia podstawowa, tydzień 12, 24, 36, 48 i 60
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej retikulocytów w tygodniach 12, 24, 36, 48 i 60
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 12, 24, 36, 48 i 60
|
W tym punkcie końcowym zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w liczbie retikulocytów w 12., 24., 36., 48. i 60. tygodniu.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 12, 24, 36, 48 i 60
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH) w tygodniach 12, 24, 36, 48 i 60
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 12, 24, 36, 48 i 60
|
Zmiana względem wartości wyjściowej dla LDH w tygodniach 12, 24, 36, 48 i 60 została zgłoszona w tym punkcie końcowym.
|
Linia wyjściowa, tydzień 12, 24, 36, 48 i 60
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w poziomie bilirubiny niezwiązanej w tygodniach 12, 24, 36, 48 i 60
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 12, 24, 36, 48 i 60
|
Zmiany względem wartości wyjściowej w poziomie niesprzężonej bilirubiny w 12, 24, 36, 48 i 60 tygodniu zostały zgłoszone w tej mierze wyników.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 12, 24, 36, 48 i 60
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 lutego 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 lutego 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 listopada 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 listopada 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 listopada 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GBT021601-022
- C5351005 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .