GBT021601-022: Um estudo de GBT021601 em participantes com doença falciforme (SCD)
17 de março de 2026 atualizado por: Pfizer
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança a longo prazo do GBT021601 administrado a participantes com doença falciforme que participaram de um ensaio clínico GBT021601
Um estudo de extensão aberto de GBT021601 em participantes com doença falciforme
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do GBT021601 administrado a participantes com doença falciforme que participaram de um ensaio clínico GBT021601
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
47
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- University Medical Center New Orleans
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- University Medical Center Inpatient Pharmacy
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Mississippi
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Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
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Kano, Nigéria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigéria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
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Oyo/ibadan North
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Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigéria, 200212
- University College Hospital Ibadan
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 61 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Homem ou mulher de 6 meses ou mais com SCD que participou e recebeu o medicamento do estudo ou placebo no estudo clínico anterior GBT021601 patrocinado pelo GBT e permaneceu no estudo anterior dentro de 30 dias corridos da visita do Dia 1 para o Estudo GBT021601-022.
Nota: Os participantes que descontinuaram o medicamento do estudo no estudo de origem devido a um TEAE, mas que permaneceram no estudo, podem ser elegíveis para tratamento neste estudo, desde que o TEAE não represente um risco para o tratamento com GBT021601.
As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo antes da administração no Dia 1.
Nota: As participantes do sexo feminino que tenham potencial para engravidar durante o estudo devem estar dispostas a ter testes de gravidez de urina negativos para permanecer no estudo.
- Se sexualmente ativas, as participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar consistentemente métodos altamente eficazes de contracepção consistentemente durante o estudo e por pelo menos 120 dias após a última dose do medicamento do estudo. Se forem sexualmente ativos, os participantes do sexo masculino devem usar métodos contraceptivos de barreira até 120 dias após a última dose do medicamento do estudo.
- O participante forneceu consentimento/consentimento informado por escrito. Para participantes menores de idade, tanto o consentimento do representante legal ou responsável legal do participante quanto o consentimento do participante (quando aplicável) devem ser obtidos com base nas exigências locais.
Critério de exclusão:
- O participante retirou o consentimento ou não estava em conformidade com o estudo clínico original GBT021601.
Uso atual ou recente do voxelotor. O uso recente é definido como dentro de 10 dias antes do Dia 1.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratamento
Osivelotor
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Osivelotor
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do fármaco do estudo até 56 dias após a última dose do fármaco do estudo (aproximadamente até 736 dias)
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica indesejável num participante a quem foi administrado um produto farmacêutico durante o decurso de uma investigação clínica.
Eventos adversos graves (EAG) foram definidos como qualquer ocorrência médica indesejável que, a qualquer dose, cumpriu um ou mais dos seguintes critérios: morte, risco de vida, exigiu hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, resultou em incapacidade persistente ou significativa, anomalia congénita ou defeito de nascença e outros eventos clinicamente significativos.
Os EAT são eventos ocorridos entre a primeira dose do medicamento em estudo e até 56 dias após a última dose que estavam ausentes antes do tratamento ou que se agravaram relativamente ao estado pré-tratamento.
A relação de qualquer EA com o tratamento foi baseada na decisão do investigador.
Os EA incluíram tanto os EAG como todos os EA não graves.
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Desde a primeira dose do fármaco do estudo até 56 dias após a última dose do fármaco do estudo (aproximadamente até 736 dias)
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Alteração em Relação à Linha de Base no Hematócrito na Semana 12
Prazo: Linha de base, Semana 12
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As alterações em relação à linha de base no hematócrito na semana 12 foram relatadas nesta medida de resultado.
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Linha de base, Semana 12
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Alteração em relação à Linha de Base no Hematócrito na Semana 48
Prazo: Baseline, Semana 48
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As alterações em relação à linha de base no hematócrito na semana 48 foram relatadas nesta medida de resultado.
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Baseline, Semana 48
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Alteração em Relação à Linha de Base nos Leucócitos na Semana 12
Prazo: Baseline, Semana 12
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As alterações em relação ao valor inicial dos leucócitos na semana 12 foram relatadas nesta medida de resultado.
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Baseline, Semana 12
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Alteração em Relação à Linha de Base em Leucócitos Semana 48
Prazo: Linha de base, Semana 48
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As alterações em relação à linha de base nos leucócitos na semana 48 foram relatadas nesta medida de resultado.
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Linha de base, Semana 48
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Alteração em Relação à Linha de Base na Pressão Arterial em Decúbito (SBP) na Semana 12
Prazo: Linha de base, Semana 12
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As alterações em relação ao valor basal da PAs na semana 12 foram reportadas nesta medida de desfecho.
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Linha de base, Semana 12
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Alteração em relação ao valor basal na PAS na Semana 48
Prazo: Linha de Base, Semana 48
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As alterações em relação à linha de base na PAS na semana 48 foram relatadas nesta medida de resultado.
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Linha de Base, Semana 48
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Alteração em Relação à Linha de Base na Pressão Arterial Diastólica (PAD) na Semana 12
Prazo: Linha de Base, Semana 12
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As alterações em relação à linha de base na PAD na semana 12 foram relatadas nesta medida de resultado.
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Linha de Base, Semana 12
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Alteração em Relação ao Basal na PAD na Semana 48
Prazo: Baseline, Semana 48
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As alterações em relação ao valor basal na DBP na semana 48 foram reportadas nesta medida de resultado.
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Baseline, Semana 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa Anualizada de Crise Vaso-Oclusiva (VOC)
Prazo: Desde a primeira dose do fármaco do estudo até à última dose do fármaco do estudo (aproximadamente até 680 dias)
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Um VOC foi definido como um episódio agudo de dor sem causa médica determinada que não fosse um evento vaso-oclusivo, e que resultou numa visita a uma instalação médica (hospitalização, serviço de urgência, centro de cuidados urgentes, clínica ambulatorial ou centro de infusão), e que exigiu agentes narcóticos parenterais, anti-inflamatórios não esteroides (AINEs) parenterais, ou um aumento do tratamento com narcóticos orais.
A taxa anualizada de VOC foi reportada nesta medida de resultado.
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Desde a primeira dose do fármaco do estudo até à última dose do fármaco do estudo (aproximadamente até 680 dias)
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Número de Participantes com Eventos Adversos Graves (EAGs) Relacionados com a Doença das Células Falciformes (DCF)
Prazo: Desde a primeira dose do fármaco em estudo até 56 dias após a última dose do fármaco em estudo (aproximadamente até 736 dias)
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A DFC é uma doença hereditária causada por uma mutação pontual no gene da beta globina, que leva à formação de hemoglobina falciforme (HbS).
Os EAG foram definidos como qualquer ocorrência médica adversa que, em qualquer dose, cumpra um ou mais dos critérios: morte, risco de vida, hospitalização necessária ou prolongamento da hospitalização existente, incapacidade persistente ou significativa, anomalia congénita ou defeito de nascença e outros eventos clinicamente significativos.
Os participantes com início tardio são aqueles com um intervalo de administração superior a 42 dias consecutivos desde a conclusão do estudo original (Data da Primeira Dose do C5351005 - Data do Fim do Tratamento do C5351004 + 1 superior a 42).
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Desde a primeira dose do fármaco em estudo até 56 dias após a última dose do fármaco em estudo (aproximadamente até 736 dias)
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Alteração em Relação à Linha de Base na Hemoglobina às Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
Prazo: Baseline, Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
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Alteração em relação à linha de base na hemoglobina nas semanas 12, 24, 36, 48 e 60 foram relatadas nesta medida de resultado.
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Baseline, Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
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Alteração em relação à Linha de Base nos Reticulócitos nas Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
Prazo: Linha de base, Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
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As alterações em relação à linha de base nos reticulócitos nas semanas 12, 24, 36, 48 e 60 foram relatadas nesta medida de resultado.
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Linha de base, Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
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Alteração em Relação à Linha de Base na Lactato Desidrogenase (LDH) às Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
Prazo: Linha de base, Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
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A variação em relação à linha de base na LDH às semanas 12, 24, 36, 48 e 60 foi reportada nesta medida de resultado.
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Linha de base, Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
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Alteração em Relação à Linha de Base na Bilirrubina Não Conjugada nas Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
Prazo: Linha de base, Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
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As alterações em relação à linha de base na bilirrubina não conjugada nas semanas 12, 24, 36, 48 e 60 foram relatadas nesta medida de resultado.
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Linha de base, Semanas 12, 24, 36, 48 e 60
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
13 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
13 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de novembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de novembro de 2022
Primeira postagem (Real)
30 de novembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT021601-022
- C5351005 (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .