GBT021601-022: Исследование GBT021601 у участников с серповидноклеточной анемией (SCD)
17 марта 2026 г. обновлено: Pfizer
Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности GBT021601, вводимого участникам с серповидноклеточной анемией, которые участвовали в клиническом испытании GBT021601
Открытое расширенное исследование GBT021601 у участников с серповидноклеточной анемией
Обзор исследования
Подробное описание
Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности GBT021601, вводимого участникам с серповидноклеточной анемией, которые участвовали в клиническом испытании GBT021601
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
47
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Kano, Нигерия, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Нигерия, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Нигерия, 200212
- University College Hospital Ibadan
-
-
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- University Medical Center Inpatient Pharmacy
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 61 год (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Мужчина или женщина в возрасте 6 месяцев и старше с ВСС, которые принимали участие и получали исследуемый препарат или плацебо в предыдущем клиническом исследовании GBT021601, спонсируемом GBT, и оставались в предыдущем исследовании в течение 30 календарных дней после посещения в первый день исследования GBT021601-022.
Примечание. Участники, прекратившие прием исследуемого препарата в исходном исследовании из-за TEAE, но оставшиеся в исследовании, могут иметь право на лечение в этом исследовании при условии, что TEAE не представляет риска для лечения с помощью GBT021601.
Женщины-участницы детородного возраста должны иметь отрицательный тест мочи на беременность до дозирования в День 1.
Примечание. Участницы женского пола, у которых во время исследования появляется потенциал к деторождению, должны быть готовы пройти отрицательный тест мочи на беременность, чтобы остаться в исследовании.
- В случае сексуальной активности участницы детородного возраста должны постоянно использовать высокоэффективные методы контрацепции на протяжении всего исследования и в течение как минимум 120 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. В случае сексуальной активности участники мужского пола должны использовать барьерные методы контрацепции в течение 120 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
- Участник предоставил письменное информированное согласие/согласие. Для несовершеннолетних участников необходимо получить как согласие законного представителя или законного опекуна участника, так и согласие участника (если применимо) в соответствии с местными требованиями.
Критерий исключения:
- Участник отозвал согласие или не соблюдал исходное клиническое исследование GBT021601.
Текущее или недавнее использование вокселотора. Недавнее использование определяется как в течение 10 дней до дня 1.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уход
Осивелотор
|
Осивелотор
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯНЛ)
Временное ограничение: С момента приёма первой дозы исследуемого препарата до 56 дней после приёма последней дозы исследуемого препарата (примерно до 736 дней)
|
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское событие у участника, которому вводили фармацевтический продукт в ходе клинического исследования.
Серьезные нежелательные явления (СНЯ) определялись как любое неблагоприятное медицинское событие, которое при любой дозе соответствовало одному или нескольким критериям: смерть, угроза жизни, потребовало госпитализации или продления существующей госпитализации, привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, врожденной аномалии или пороку развития, а также другие клинически значимые события.
НЯТ (нежелательные явления, связанные с терапией) – это события между первым введением исследуемого препарата и до 56 дней после последней дозы, которые отсутствовали до лечения или ухудшились по сравнению с состоянием до лечения.
Связь любого НЯ с лечением определялась на основании решения исследователя.
НЯ включали как СНЯ, так и все несерьезные НЯ.
|
С момента приёма первой дозы исследуемого препарата до 56 дней после приёма последней дозы исследуемого препарата (примерно до 736 дней)
|
|
Изменение гематокрита от исходного уровня на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 неделя
|
Изменение гематокрита по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе было зарегистрировано в этом показателе исхода.
|
Исходный уровень, 12 неделя
|
|
Изменение гематокрита от исходного уровня на 48-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень, 48 неделя
|
Изменения гематокрита от исходного уровня на 48-й неделе были зарегистрированы в этом показателе исхода.
|
Базовый уровень, 48 неделя
|
|
Изменение от исходного уровня лейкоцитов на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Изменение количества лейкоцитов от исходного уровня на 12-й неделе было зарегистрировано в данном показателе исхода.
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
|
Изменение от исходного уровня лейкоцитов к 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя
|
В данном показателе исхода сообщалось об изменении уровня лейкоцитов от исходного уровня на 48-й неделе.
|
Исходный уровень, 48-я неделя
|
|
Изменение от исходного уровня систолического артериального давления (САД) в положении лежа на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем САД на 12-й неделе было зарегистрировано в этом показателе исхода.
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
|
Изменение систолического артериального давления от исходного уровня на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем САД на 48-й неделе было отражено в данном критерии оценки.
|
Исходный уровень, 48-я неделя
|
|
Изменение диастолического артериального давления (ДАД) от исходного уровня на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
|
Изменение исходного уровня ДАД на 12-й неделе было указано в данном критерии оценки.
|
Исходный уровень, 12-я неделя
|
|
Изменение от исходного уровня ДАД на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя
|
Изменения от исходного уровня ДАД на 48-й неделе были представлены в этом показателе исхода.
|
Исходный уровень, 48-я неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая частота вазо-окклюзивных кризов (ВОК)
Временное ограничение: С первой дозы исследуемого препарата до последней дозы исследуемого препарата (приблизительно до 680 дней)
|
ВОК определялся как острый эпизод боли, не имеющий другой медицински установленной причины, кроме вазо-окклюзивного события, который приводил к обращению в медицинское учреждение (госпитализация, отделение неотложной помощи, центр неотложной помощи, амбулаторная клиника или инфузионный центр) и требовал применения парентеральных наркотических средств, парентеральных нестероидных противовоспалительных препаратов (НПВП) или усиления терапии пероральными наркотиками.
В этом показателе исхода сообщался годовой показатель ВОК.
|
С первой дозы исследуемого препарата до последней дозы исследуемого препарата (приблизительно до 680 дней)
|
|
Количество участников с серьёзными нежелательными явлениями (СНЯ), связанными с серповидноклеточной анемией (СКА)
Временное ограничение: С первой дозы исследуемого препарата до 56 дней после последней дозы исследуемого препарата (приблизительно до 736 дней)
|
СКД — это наследственное заболевание, вызванное точковой мутацией в гене бета-глобина, что приводит к образованию серповидного гемоглобина (HbS).
СНЯ определялись как любое неблагоприятное медицинское событие, которое при любой дозе соответствует одному или нескольким критериям: смерть, угрожающее жизни состояние, требующее госпитализации или продления существующей госпитализации, приводящее к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, врожденной аномалии или пороку развития, а также другие клинически значимые события.
Участники с отсроченным началом — это те, у кого перерыв в дозировании составил более 42 последовательных дней после завершения исходного исследования (C5351005 Дата первой дозы - C5351004 Дата окончания лечения + 1 больше 42).
|
С первой дозы исследуемого препарата до 56 дней после последней дозы исследуемого препарата (приблизительно до 736 дней)
|
|
Изменение уровня гемоглобина от исходного уровня на 12, 24, 36, 48 и 60 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 недель
|
Изменение уровня гемоглобина от исходного значения на 12, 24, 36, 48 и 60 неделях было зарегистрировано в данном показателе исхода.
|
Исходный уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 недель
|
|
Изменение ретикулоцитов от исходного уровня на 12, 24, 36, 48 и 60 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я, 24-я, 36-я, 48-я и 60-я недели
|
Изменение количества ретикулоцитов от исходного уровня на 12, 24, 36, 48 и 60 неделях было зарегистрировано в этом показателе исхода.
|
Исходный уровень, 12-я, 24-я, 36-я, 48-я и 60-я недели
|
|
Изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) относительно исходного значения на 12, 24, 36, 48 и 60 неделях
Временное ограничение: Базовый уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 недель
|
Изменение от исходного уровня ЛДГ на 12, 24, 36, 48 и 60 неделях было зарегистрировано в этом критерии оценки результатов.
|
Базовый уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 недель
|
|
Изменение от исходного уровня несвязанного билирубина на 12, 24, 36, 48 и 60 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 недели
|
Изменение уровня неконъюгированного билирубина от исходного значения на 12, 24, 36, 48 и 60 неделях было отражено в данном показателе исхода.
|
Исходный уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 января 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 февраля 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
13 февраля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 ноября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 ноября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 ноября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GBT021601-022
- C5351005 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .