GBT021601-022: 낫적혈구병(SCD) 환자의 GBT021601 연구
2026년 3월 17일 업데이트: Pfizer
GBT021601 임상 시험에 참여한 낫적혈구병 환자에게 투여된 GBT021601의 장기 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 연구
낫적혈구병 환자를 대상으로 한 GBT021601의 공개 확장 연구
연구 개요
상세 설명
GBT021601 임상 시험에 참여한 낫적혈구병 환자에게 투여한 GBT021601의 장기 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개 확장 연구
연구 유형
중재적
등록 (실제)
47
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kano, 나이지리아, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, 나이지리아, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
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Oyo/ibadan North
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Ibadan, Oyo/ibadan North, 나이지리아, 200212
- University College Hospital Ibadan
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- University Medical Center New Orleans
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- University Medical Center Inpatient Pharmacy
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Mississippi
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Madison, Mississippi, 미국, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
이전 GBT 후원 GBT021601 임상 연구에 참여하여 연구 약물 또는 위약을 투여받았으며 연구 GBT021601-022를 위한 1일차 방문일로부터 달력일 기준 30일 이내에 이전 연구에 남아 있는 SCD가 있는 6개월 이상의 남성 또는 여성.
참고: TEAE로 인해 원래 연구에서 연구 약물을 중단했지만 연구에 남아 있는 참가자는 TEAE가 GBT021601로 치료할 위험이 없다면 이 연구에서 치료를 받을 자격이 있을 수 있습니다.
가임 여성 참가자는 1일째 투여 전에 소변 임신 검사 음성을 받아야 합니다.
참고: 연구 중에 가임 가능성이 있는 여성 참가자는 연구에 계속 참여하기 위해 소변 임신 검사 음성 결과를 기꺼이 받아야 합니다.
- 성적으로 활동적인 경우, 가임기 여성 참가자는 연구 기간 내내 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 120일 동안 지속적으로 매우 효과적인 피임 방법을 지속적으로 사용해야 합니다. 성생활을 하는 경우 남성 참여자는 연구 약물의 마지막 투여 후 120일까지 장벽 피임법을 사용해야 합니다.
- 참가자는 서면 동의/동의를 제공했습니다. 미성년 참가자의 경우 참가자의 법적 대리인 또는 법적 보호자의 동의와 참가자의 동의(해당되는 경우)는 현지 요구 사항에 따라 얻어야 합니다.
제외 기준:
- 참가자가 원래 GBT021601 임상 연구에서 동의를 철회했거나 준수하지 않았습니다.
voxelotor의 현재 또는 최근 사용. 최근 사용은 1일 전 10일 이내로 정의됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
오시브로터
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오시브로터
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구용 약물 첫 투여 시부터 연구용 약물 마지막 투여 후 56일까지 (최대 약 736일)
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부작용(AE)은 임상 시험 중에 의약품을 투여받은 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상 사건이었습니다.
중대한 부작용(SAEs)은 어떤 용량에서든 다음 기준 중 하나 이상에 해당하는 모든 의학적 이상 사건으로 정의되었습니다: 사망, 생명을 위협하는 경우, 입원 또는 기존 입원 기간의 연장이 필요한 경우, 지속적이거나 중대한 장애/무능력을 초래한 경우, 선천적 이상 또는 기형, 그리고 기타 의학적으로 중대한 사건.
TEAEs는 연구용 의약품 첫 투여 시점부터 마지막 투여 후 최대 56일까지의 기간 동안 발생한 사건으로, 치료 전에는 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건입니다.
모든 AE의 치료 관련성은 연구자의 판단에 기반하였습니다.
AEs에는 SAEs와 모든 비중대한 AEs가 포함되었습니다.
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연구용 약물 첫 투여 시부터 연구용 약물 마지막 투여 후 56일까지 (최대 약 736일)
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12주차 헤마토크리트 기준값 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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이 결과 측정 항목에서 12주차 헤마토크리트의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 12주차
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48주차 헤마토크릿의 기준선 대비 변화
기간: Baseline, Week 48
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이 결과 측정에서 48주에 헤마토크릿의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
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Baseline, Week 48
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12주 시점 백혈구 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주
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이 결과 측정에서 12주 시점의 백혈구 기저선 대비 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 12주
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48주 시점 백혈구의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 48주차
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이 결과 측정에서 48주에 백혈구의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 48주차
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12주차에 측정한 누운 자세 혈압(SBP)의 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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이 결과 측정에서 12주차 수축기 혈압(SBP) 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 12주차
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48주 시점의 SBP 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 48주
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이 결과 측정에서 48주차 수축기 혈압의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 48주
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12주째 이완기 혈압(DBP)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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이 결과 측정에서 12주차 DBP의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 12주차
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48주차 이완기 혈압의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 48주
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이 결과 측정에서 48주차 DBP의 기저선 대비 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연간 혈관 폐쇄 위기(VOC) 발생률
기간: 연구 약물 첫 투여 시부터 연구 약물 마지막 투여 시까지(약 680일까지)
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VOC는 혈관 폐색성 사건 이외에 의학적으로 확인된 원인이 없는 급성 통증 발작으로 정의되며, 의료 시설(입원, 응급실, 응급 치료 센터, 외래 진료소 또는 주사 센터)을 방문하고 비경구 마약성 진통제, 비경구 비스테로이드성 항염증제(NSAID) 또는 경구 마약성 진통제 치료 증량이 필요한 경우를 의미합니다.
이 결과 측정에서는 VOC의 연간 발생률이 보고되었습니다.
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연구 약물 첫 투여 시부터 연구 약물 마지막 투여 시까지(약 680일까지)
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겸상 적혈구병(SCD) 관련 중대한 이상사례(SAEs)가 발생한 참가자 수
기간: 연구용 약물 첫 투여 시점부터 연구용 약물 마지막 투여 후 56일까지(대략 최대 736일)
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SCD는 베타 글로빈 유전자의 점 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 장애로, 겸상 헤모글로빈(HbS) 형성을 유발합니다.
SAE는 어떠한 용량에서든 하나 이상의 기준(사망, 생명을 위협하는 경우, 입원 치료 또는 기존 입원 기간 연장 필요, 지속적이거나 중대한 장애/무능력, 선천성 이상 또는 출생 결함 및 기타 의학적으로 중대한 사건)을 충족하는 모든 부작용으로 정의되었습니다.
지연 시작 참가자는 원래 연구(C5351005 첫 투약일 - C5351004 치료 종료일 + 1이 42 이상) 완료 후 42일 이상 연속으로 투약이 중단된 참가자입니다.
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연구용 약물 첫 투여 시점부터 연구용 약물 마지막 투여 후 56일까지(대략 최대 736일)
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12주, 24주, 36주, 48주 및 60주에서 혈색소의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주 및 60주
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이 결과 측정에서 12주, 24주, 36주, 48주 및 60주 시점의 헤모글로빈 변화(기준치 대비)가 보고되었습니다.
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기준선, 12주, 24주, 36주, 48주 및 60주
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기저선 대비 12주, 24주, 36주, 48주, 60주 시점의 망상적혈구 변화
기간: 베이스라인, 12주, 24주, 36주, 48주 및 60주
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이 결과 측정에서 12주, 24주, 36주, 48주 및 60주 시점의 망상적혈구 수치 변화(기준치 대비)가 보고되었습니다.
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베이스라인, 12주, 24주, 36주, 48주 및 60주
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12주, 24주, 36주, 48주, 60주 시점의 젖산탈수소효소(LDH) 기준치 대비 변화
기간: Baseline, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주
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이 결과 측정에서 12, 24, 36, 48 및 60주차의 LDH 기준값 대비 변화가 보고되었습니다.
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Baseline, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주
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기준선 대비 비접합 빌리루빈의 변화 (12, 24, 36, 48, 60주차)
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주
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이 결과 측정에서 12주, 24주, 36주, 48주 및 60주에서 비접합 빌리루빈의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 5일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 13일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 11월 21일
처음 게시됨 (실제)
2022년 11월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GBT021601-022
- C5351005 (기타 식별자: Alias Study Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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