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GBT021601-022 : Une étude de GBT021601 chez des participants atteints de drépanocytose (SCD)

17 mars 2026 mis à jour par: Pfizer

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité à long terme du GBT021601 administré aux participants atteints de drépanocytose qui ont participé à un essai clinique sur le GBT021601

Une étude d'extension en ouvert de GBT021601 chez des participants atteints de drépanocytose

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du GBT021601 administré aux participants atteints de drépanocytose qui ont participé à un essai clinique sur le GBT021601

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

47

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Nigeria
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo/ibadan North
      • Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
        • University College Hospital Ibadan
  • États-Unis
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • University Medical Center Inpatient Pharmacy
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 61 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme âgé de 6 mois ou plus atteint de drépanocytose qui a participé et reçu le médicament à l'étude ou le placebo dans l'étude clinique précédente GBT021601 parrainée par GBT et qui est resté dans l'étude précédente dans les 30 jours civils suivant la visite du jour 1 pour l'étude GBT021601-022.

    Remarque : Les participants qui ont interrompu le médicament à l'étude dans l'étude d'origine en raison d'un TEAE, mais qui sont restés à l'étude, peuvent être éligibles pour le traitement dans cette étude à condition que le TEAE ne pose pas de risque pour le traitement avec GBT021601.

  2. Les participantes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif avant le dosage le jour 1.

    Remarque : Les participantes qui deviennent en âge de procréer au cours de l'étude doivent être disposées à subir des tests de grossesse urinaires négatifs pour rester dans l'étude.

  3. Si elles sont sexuellement actives, les participantes en âge de procréer doivent utiliser systématiquement des méthodes de contraception hautement efficaces tout au long de l'étude et pendant au moins 120 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. S'ils sont sexuellement actifs, les participants masculins doivent utiliser des méthodes de contraception de barrière jusqu'à 120 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  4. Le participant a fourni un consentement/assentiment éclairé par écrit. Pour les participants mineurs, le consentement du représentant légal ou du tuteur légal du participant et l'assentiment du participant (le cas échéant) doivent être obtenus en fonction des exigences locales.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a retiré son consentement ou n'était pas conforme à l'étude clinique GBT021601 d'origine.

Utilisation actuelle ou récente de voxelotor. L'utilisation récente est définie comme dans les 10 jours précédant le jour 1.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement
Osivelotor
Médicament: Osivelotor
Osivelotor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Depuis la première dose du médicament de l'étude jusqu'à 56 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (environ jusqu'à 736 jours)
Un événement indésirable (EI) était toute manifestation médicale fâcheuse survenue chez un participant ayant reçu un produit pharmaceutique au cours d’une investigation clinique. Les événements indésirables graves (EIG) étaient définis comme toute manifestation médicale fâcheuse qui, à n’importe quelle dose, remplissait un ou plusieurs des critères suivants : décès, mise en danger du pronostic vital, nécessité d’une hospitalisation ou prolongation d’une hospitalisation existante, entraînant une invalidité/incapacité persistante ou significative, anomalie congénitale ou malformation congénitale, et autres événements médicalement significatifs. Les EIAT sont des événements survenus entre la première dose du médicament à l’étude et jusqu’à 56 jours après la dernière dose, qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l’état prétraitement. L’imputabilité de tout EI au traitement était basée sur la décision de l’investigateur. Les EI comprenaient à la fois les EIG et tous les EI non graves.
Depuis la première dose du médicament de l'étude jusqu'à 56 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (environ jusqu'à 736 jours)
Variation par rapport au niveau de base de l'hématocrite à la semaine 12
Délai: Valeur initiale, Semaine 12
Les changements par rapport au niveau de base de l'hématocrite à la semaine 12 ont été rapportés dans cette mesure de résultat.
Valeur initiale, Semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale de l'hématocrite à la semaine 48
Délai: Baseline, Semaine 48
Les changements par rapport à la valeur initiale de l'hématocrite à la semaine 48 ont été rapportés dans cette mesure de résultat.
Baseline, Semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale des leucocytes à la semaine 12
Délai: Baseline, Semaine 12
Le changement par rapport à la valeur de base des leucocytes à la semaine 12 a été rapporté dans cette mesure de résultat.
Baseline, Semaine 12
Variation par rapport à la valeur de base des leucocytes à la semaine 48
Délai: Baseline, Semaine 48
Les changements par rapport à la valeur initiale des leucocytes à la semaine 48 ont été rapportés dans cette mesure de résultat.
Baseline, Semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale de la pression artérielle en position couchée (SBP) à la semaine 12
Délai: Ligne de base, Semaine 12
La variation par rapport à la valeur de départ de la PAS à la semaine 12 a été rapportée dans cette mesure de résultat.
Ligne de base, Semaine 12
Variation par rapport à la valeur initiale de la PAS à la Semaine 48
Délai: Ligne de base, semaine 48
Les modifications par rapport à la valeur initiale de la PAS à la semaine 48 ont été rapportées dans cette mesure de résultat.
Ligne de base, semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale de la pression artérielle diastolique (PAD) à la semaine 12
Délai: Baseline, Semaine 12
Le changement par rapport à la valeur initiale de la pression artérielle diastolique à la semaine 12 a été rapporté dans cette mesure de résultat.
Baseline, Semaine 12
Variation par rapport à la valeur de base de la DBP à la semaine 48
Délai: Baseline, Semaine 48
Les modifications par rapport à la valeur initiale de la DBP à la semaine 48 ont été rapportées dans cette mesure de résultat.
Baseline, Semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annualisé de crise vaso-occlusive (CVO)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la dernière dose du médicament à l'étude (environ jusqu'à 680 jours)
Une crise vaso-occlusive était définie comme un épisode aigu de douleur n'ayant aucune cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif, ayant entraîné une visite dans un établissement médical (hospitalisation, service des urgences, centre de soins urgents, clinique externe ou centre de perfusion), et ayant nécessité des agents narcotiques parentéraux, des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) parentéraux ou une augmentation du traitement par narcotiques oraux. Le taux annualisé de crises vaso-occlusives a été rapporté dans cette mesure de résultat.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la dernière dose du médicament à l'étude (environ jusqu'à 680 jours)
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) liés à la drépanocytose
Délai: À partir de la première dose du médicament de l'étude jusqu'à 56 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (environ jusqu'à 736 jours)
La drépanocytose est une maladie héréditaire causée par une mutation ponctuelle du gène de la bêta-globine qui conduit à la formation d'hémoglobine S (HbS). Les EIG ont été définis comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, répond à un ou plusieurs des critères suivants : décès, mise en danger du pronostic vital, nécessitant une hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, entraînant une incapacité ou une invalidité persistante ou significative, une anomalie congénitale ou une malformation congénitale et d'autres événements médicalement significatifs. Les participants avec un démarrage différé sont ceux ayant un intervalle de plus de 42 jours consécutifs entre la fin de l'étude d'origine (C5351005 Date de première dose - C5351004 Date de fin de traitement + 1 supérieur à 42).
À partir de la première dose du médicament de l'étude jusqu'à 56 jours après la dernière dose du médicament de l'étude (environ jusqu'à 736 jours)
Variation par rapport à la valeur de base de l'hémoglobine aux semaines 12, 24, 36, 48 et 60
Délai: Ligne de base, semaines 12, 24, 36, 48 et 60
L'évolution par rapport à la valeur de base de l'hémoglobine aux semaines 12, 24, 36, 48 et 60 a été rapportée dans cette mesure de résultat.
Ligne de base, semaines 12, 24, 36, 48 et 60
Variation par rapport à la valeur initiale des réticulocytes aux semaines 12, 24, 36, 48 et 60
Délai: Baseline, semaines 12, 24, 36, 48 et 60
L'évolution par rapport à la valeur initiale des réticulocytes aux semaines 12, 24, 36, 48 et 60 a été rapportée dans cette mesure de résultat.
Baseline, semaines 12, 24, 36, 48 et 60
Variation par rapport au taux de base de la lactate déshydrogénase (LDH) aux semaines 12, 24, 36, 48 et 60
Délai: Baseline, Semaines 12, 24, 36, 48 et 60
Les changements par rapport à la valeur de base de la LDH aux semaines 12, 24, 36, 48 et 60 ont été rapportés dans cette mesure de résultat.
Baseline, Semaines 12, 24, 36, 48 et 60
Variation par rapport au niveau de base de la bilirubine non conjuguée aux semaines 12, 24, 36, 48 et 60
Délai: Baseline, Semaines 12, 24, 36, 48 et 60
Les variations par rapport à la ligne de base de la bilirubine non conjuguée aux semaines 12, 24, 36, 48 et 60 ont été rapportées dans cette mesure de résultat.
Baseline, Semaines 12, 24, 36, 48 et 60

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Collaborateurs

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 janvier 2023

Achèvement primaire (Réel)

13 février 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

13 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 novembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2022

Première publication (Réel)

30 novembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GBT021601-022
  • C5351005 (Autre identifiant: Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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