Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

GBT021601-022: een studie van GBT021601 bij deelnemers met sikkelcelziekte (SCD)

17 maart 2026 bijgewerkt door: Pfizer

Een open-label extensieonderzoek om de veiligheid op lange termijn te evalueren van GBT021601 toegediend aan deelnemers met sikkelcelziekte die hebben deelgenomen aan een GBT021601 klinisch onderzoek

Een open-label uitbreidingsonderzoek van GBT021601 bij deelnemers met sikkelcelziekte

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te evalueren van GBT021601 toegediend aan deelnemers met sikkelcelziekte die hebben deelgenomen aan een GBT021601 klinisch onderzoek

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Niger
      • Kano, Niger, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Niger, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo/ibadan North
      • Ibadan, Oyo/ibadan North, Niger, 200212
        • University College Hospital Ibadan
  • Verenigde Staten
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • University Medical Center Inpatient Pharmacy
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 61 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke leeftijd van 6 maanden of ouder met SCZ die deelnamen aan en het onderzoeksgeneesmiddel of placebo kregen in de vorige GBT-gesponsorde GBT021601 klinische studie en binnen 30 kalenderdagen na het bezoek op dag 1 voor studie GBT021601-022 aan de vorige studie bleven deelnemen.

    Opmerking: deelnemers die in het oorspronkelijke onderzoek stopten met het onderzoeksgeneesmiddel vanwege een TEAE, maar die in het onderzoek bleven, kunnen in aanmerking komen voor behandeling in dit onderzoek, op voorwaarde dat het TEAE geen risico vormt voor behandeling met GBT021601.

  2. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben voorafgaand aan de dosering op dag 1.

    Opmerking: vrouwelijke deelnemers die tijdens het onderzoek zwanger kunnen worden, moeten bereid zijn om een ​​negatieve urine-zwangerschapstest te ondergaan om in het onderzoek te blijven.

  3. Als vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd seksueel actief zijn, moeten ze consistent zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken gedurende het hele onderzoek en gedurende ten minste 120 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Als ze seksueel actief zijn, moeten mannelijke deelnemers barrièremethoden voor anticonceptie gebruiken tot 120 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  4. Deelnemer heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming gegeven. Voor minderjarige deelnemers moeten zowel de toestemming van de wettelijke vertegenwoordiger of wettelijke voogd van de deelnemer als de toestemming van de deelnemer (indien van toepassing) worden verkregen op basis van lokale vereisten.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer trok zijn toestemming in of voldeed niet aan de oorspronkelijke GBT021601 klinische studie.

Huidig ​​of recent gebruik van voxelotor. Recent gebruik wordt gedefinieerd als binnen 10 dagen voorafgaand aan dag 1.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
Osivelotor
Geneesmiddel: Osivelotor
Osivelotor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn tot 56 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksmedicijn (ongeveer tot 736 dagen)
Een ongewenste voorval (AE) was elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer aan wie een farmaceutisch product werd toegediend tijdens het verloop van een klinisch onderzoek. Ernstige ongewenste voorvallen (SAEs) werden gedefinieerd als elk ongunstig medisch voorval dat, bij elke dosering, aan een of meer van de criteria voldeed: overlijden, levensbedreigend, vereiste opname in het ziekenhuis of verlenging van bestaande opname, resulteerde in blijvend of significant letsel/arbeidsongeschiktheid, aangeboren afwijking of geboortedefect en andere medisch significante voorvallen. TEAEs zijn voorvallen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 56 dagen na de laatste dosis die afwezig waren vóór de behandeling of die verslechterden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. De relatie van elk AE met de behandeling was gebaseerd op de beslissing van de onderzoeker. AE's omvatten zowel SAE's als alle niet-ernstige AE's.
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn tot 56 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksmedicijn (ongeveer tot 736 dagen)
Verandering vanaf baseline in hematocriet op week 12
Tijdsspanne: Baseline, Week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematocriet na 12 weken werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, Week 12
Verandering vanaf baseline in hematocriet op week 48
Tijdsspanne: Baseline, Week 48
De verandering ten opzichte van de baseline in hematocriet na week 48 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, Week 48
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in leukocyten bij week 12
Tijdsspanne: Baseline, Week 12
De verandering ten opzichte van de baseline in leukocyten bij week 12 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, Week 12
Verandering ten opzichte van baseline in leukocyten week 48
Tijdsspanne: Baseline, Week 48
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leukocyten na week 48 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, Week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in liggende bloeddruk (SBP) na 12 weken
Tijdsspanne: Baseline, week 12
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in SBP na 12 weken werd in deze uitkomstmaat gerapporteerd.
Baseline, week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in SBP na 48 weken
Tijdsspanne: Baseline, Week 48
De verandering vanaf baseline in SBP na 48 weken werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, Week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in diastolische bloeddruk (DBP) op week 12
Tijdsspanne: Baseline, week 12
Verandering ten opzichte van de baseline in DBP bij week 12 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, week 12
Verandering vanaf baseline in DBP bij week 48
Tijdsspanne: Baseline, Week 48
Verandering ten opzichte van baseline in DBP bij week 48 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, Week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijks gecorrigeerd percentage van vaso-occlusieve crisis (VOC)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn tot de laatste dosis van het onderzoeksmedicijn (ongeveer tot 680 dagen)
Een VOC werd gedefinieerd als een acute episode van pijn die geen medisch bepaalde oorzaak had anders dan een vaso-occlusief event, en resulteerde in een bezoek aan een medische faciliteit (ziekenhuisopname, spoedeisende hulp, spoedzorgcentrum, polikliniek of infuuscentrum), en vereiste parenterale narcotica, parenterale niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) of een toename van de behandeling met orale narcotica. De jaarlijkse incidentie van VOC werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Van de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn tot de laatste dosis van het onderzoeksmedicijn (ongeveer tot 680 dagen)
Aantal deelnemers met sikkelcelziekte (SCD)-gerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn tot 56 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksmedicijn (ongeveer tot 736 dagen)
SCD is een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door een puntmutatie in het bèta-globinegen, wat leidt tot de vorming van sikkelhemoglobine (HbS). Ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) werden gedefinieerd als elk ongunstig medisch voorval dat, bij elke dosis, aan een of meer van de volgende criteria voldoet: overlijden, levensbedreigend, noodzakelijke ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, resulterend in blijvende of aanzienlijke invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, aangeboren afwijking of geboorteafwijking en andere medisch significante gebeurtenissen. Deelnemers met een vertraagde start zijn degenen met een onderbreking in de dosering van meer dan 42 opeenvolgende dagen na voltooiing van het oorspronkelijke onderzoek (C5351005 Datum van Eerste Dosis - C5351004 Einddatum Behandeling + 1 groter dan 42).
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn tot 56 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksmedicijn (ongeveer tot 736 dagen)
Verandering vanaf baseline in hemoglobine op week 12, 24, 36, 48 en 60
Tijdsspanne: Baseline, week 12, 24, 36, 48 en 60
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine op week 12, 24, 36, 48 en 60 werden gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, week 12, 24, 36, 48 en 60
Verandering ten opzichte van baseline in reticulocyten bij week 12, 24, 36, 48 en 60
Tijdsspanne: Baseline, week 12, 24, 36, 48 en 60
De verandering ten opzichte van de baseline in reticulocyten op week 12, 24, 36, 48 en 60 werden gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, week 12, 24, 36, 48 en 60
Verandering ten opzichte van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH) na 12, 24, 36, 48 en 60 weken
Tijdsspanne: Baseline, weken 12, 24, 36, 48 en 60
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LDH na 12, 24, 36, 48 en 60 weken werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, weken 12, 24, 36, 48 en 60
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van ongeconjugeerd bilirubine na 12, 24, 36, 48 en 60 weken
Tijdsspanne: Baseline, weken 12, 24, 36, 48 en 60
De verandering vanaf baseline in ongeconjugeerd bilirubine na 12, 24, 36, 48 en 60 weken werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline, weken 12, 24, 36, 48 en 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Medewerkers

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 januari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 februari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 november 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GBT021601-022
  • C5351005 (Andere identificatie: Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren