GBT021601-022: GBT021601:n tutkimus osallistujilla, joilla on sirppisolutauti (SCD)
tiistai 17. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Pfizer
Avoin laajennustutkimus GBT021601:n pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi sirppisolutautia sairastaville osallistujille, jotka ovat osallistuneet kliiniseen GBT021601-tutkimukseen
GBT021601:n avoin laajennustutkimus osallistujilla, joilla on sirppisolutauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Avoin laajennustutkimus GBT021601:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi sirppisolusairautta sairastaville osallistujille, jotka ovat osallistuneet kliiniseen GBT021601-tutkimukseen
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
47
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- University College Hospital Ibadan
-
-
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- University Medical Center Inpatient Pharmacy
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 61 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Vähintään 6 kuukauden ikäinen SCD:tä sairastava mies tai nainen, joka osallistui ja sai tutkimuslääkettä tai lumelääkettä edelliseen GBT-sponsoroituun kliiniseen GBT021601 kliiniseen tutkimukseen ja pysyi edellisessä tutkimuksessa 30 kalenteripäivän kuluessa tutkimuksen GBT021601-022 ensimmäisen päivän käynnistä.
Huomautus: Osallistujat, jotka keskeyttivät tutkimuslääkkeen alkuperäisessä tutkimuksessa TEAE:n vuoksi, mutta jotka jäivät tutkimukseen, voivat olla kelvollisia hoitoon tässä tutkimuksessa edellyttäen, että TEAE ei aiheuta riskiä hoidolle GBT021601:lla.
Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta vaaditaan negatiivinen virtsaraskaustesti ennen annoksen antamista päivänä 1.
Huomautus: Naispuolisten osallistujien, jotka tulevat hedelmälliseksi tutkimuksen aikana, on oltava valmiita negatiivisiin virtsaraskaustesteihin pysyäkseen tutkimuksessa.
- Jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on jatkuvasti käytettävä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä johdonmukaisesti koko tutkimuksen ajan ja vähintään 120 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Jos miespuoliset osallistujat ovat seksuaalisesti aktiivisia, heidän on käytettävä ehkäisymenetelmiä 120 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- Osallistuja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen. Alaikäisiltä osallistujilta on hankittava sekä osallistujan laillisen edustajan tai laillisen huoltajan suostumus että osallistujan suostumus (tarvittaessa) paikallisten vaatimusten perusteella.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja peruutti suostumuksensa tai ei ollut alkuperäisen kliinisen GBT021601 tutkimuksen mukainen.
Voxelotorin nykyinen tai äskettäinen käyttö. Viimeaikainen käyttö on määritelty 10 päivän sisällä ennen päivää 1.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Osivelotor
|
Osivelotor
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla ilmeni hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksesta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen 56 päivään asti (noin 736 päivään asti)
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka sai lääkevalmistetta kliinisen tutkimuksen aikana.
Vakavat haittatapahtumat (SAE) määriteltiin kaikiksi epäedullisiksi lääketieteellisiksi tapahtumiksi, jotka missä tahansa annoksessa täyttivät yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: kuolema, hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/kyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostumaan tai syntymävikaan sekä muihin lääketieteellisesti merkittäviin tapahtumiin.
TEAE:t ovat tapahtumia ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ja viimeisen annoksen jälkeisen 56 päivän välillä, jotka puuttuivat ennen hoitoa tai pahenivat verrattuna ennen hoitoa vallinneeseen tilaan.
Minkä tahansa AE:n yhteyttä hoitoon arvioi tutkija.
AE:t sisälsivät sekä SAE:t että kaikki ei-vakavat AE:t.
|
Ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksesta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen 56 päivään asti (noin 736 päivään asti)
|
|
Muutos hematokriitin perusarvosta 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 12
|
Tuloksena mitattiin hemoglobiinin muutosta lähtöarvosta 12 viikon kohdalla.
|
Alkutila, viikko 12
|
|
Muutos perusarvosta hematokriitissa viikolla 48
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 48
|
Muutos hematokriitin perusarvosta viikolla 48 raportoitiin tässä lopputulosmittauksessa.
|
Alkutila, viikko 48
|
|
Muutos leukosyyttien perusarvosta 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Tässä lopputulosmittauksessa raportoitiin leukosyyttien muutokset lähtötasosta viikolla 12.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos leukosyyttien lähtötasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 48
|
Tässä lopputuloksessa raportoitiin leukosyyttien muutokset lähtötasosta viikolla 48.
|
Alkutilanne, viikko 48
|
|
Muutos pohjatason verenpaineesta (SBP) 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Alkuarvot, viikko 12
|
Tuloksessa raportoitiin muutokset lähtötasosta verenpaineessa (SBP) 12 viikon kohdalla.
|
Alkuarvot, viikko 12
|
|
Muutos lähtöarvosta SBP:ssä viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, Viikko 48
|
Tämä lopputulosmittari raportoi SBP:n muutoksen lähtöarvosta viikolla 48.
|
Perustaso, Viikko 48
|
|
Muutos lähtöarvosta diastolisessa verenpaineessa (DBP) viikolla 12
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 12
|
Muutos lähtöarvosta DBP:ssä viikolla 12 raportoitiin tässä lopputulosmittauksessa.
|
Alkutilanne, viikko 12
|
|
Muutos lähtöarvosta DBP:ssa viikolla 48
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 48
|
Tässä tulosten mittarissa raportoitiin DBP:n muutos lähtötasosta 48 viikon kohdalla.
|
Alkutila, viikko 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuistettu vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viimeiseen tutkimuslääkkeen annokseen (noin 680 päivään asti)
|
VOC määriteltiin akuutiksi kipujaksoksi, jolla ei ollut muuta lääketieteellisesti todettua syytä kuin vasookklusiivinen tapahtuma, ja joka johti lääketieteellisen laitoksen käyntiin (sairaalassa, ensiapuosastolla, päivystyskeskuksessa, poliklinikalla tai infuusio-keskuksessa), ja joka vaati parenteraalisia narkoottisia aineita, parenteraalisia ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä (NSAID) tai suun kautta annettavien narkoottisten lääkkeiden annoksen lisäämistä.
Tuloksena ilmoitettiin VOC:n vuosittainen esiintymistiheys.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viimeiseen tutkimuslääkkeen annokseen (noin 680 päivään asti)
|
|
Sickle Cell -taudin (SCD) liittyvien vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärä osallistujilla
Aikaikkuna: Ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksesta aina 56 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (noin 736 päivään asti)
|
SCD on perinnöllinen sairaus, joka johtuu beetaglobiinigeenin pistemutaatiosta, mikä johtaan sirppisolujen muodostumiseen (HbS).
Vakavat haittatapahtumat määriteltiin kaikiksi haitallisiksi lääketieteellisiksi tapahtumiksi, jotka millä tahansa annoksella täyttävät yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: kuolema, hengenvaarallinen tapahtuma, vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/kyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeavuuteen tai syntymävikaan sekä muihin lääketieteellisesti merkittäviin tapahtumiin. Viivästyneellä aloituksella olevat osallistujat ovat niitä, joiden annostelussa on yli 42 peräkkäistä päivän tauko alkuperäisen tutkimuksen (C5351005 Ensimmäisen annoksen päivämäärä - C5351004 Hoidon päättymispäivämäärä + 1 yli 42) päättämisestä. |
Ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksesta aina 56 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (noin 736 päivään asti)
|
|
Hemoglobiinin muutos lähtöarvosta viikoilla 12, 24, 36, 48 ja 60
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikot 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Perusarvosta tapahtunut muutos hemoglobiinissa viikoilla 12, 24, 36, 48 ja 60 raportoitiin tässä lopputulosmittauksessa.
|
Alkutilanne, viikot 12, 24, 36, 48 ja 60
|
|
Muutos alkuarvosta retikulotsyyteissä viikoilla 12, 24, 36, 48 ja 60
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Tässä tuloksena olevassa mittauksessa raportoitiin retikulotsyyttien muutokset lähtötasosta viikoilla 12, 24, 36, 48 ja 60.
|
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48 ja 60
|
|
Muutos LDH-arvon (laktaattidehydrogenaasi) lähtöarvosta viikoilla 12, 24, 36, 48 ja 60
Aikaikkuna: Alkuperäinen, viikot 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Muutos LDH:n perusarvosta viikoilla 12, 24, 36, 48 ja 60 raportoitiin tässä tulosparametrissa.
|
Alkuperäinen, viikot 12, 24, 36, 48 ja 60
|
|
Perusarvosta poikkeama konjugoimattoman bilirubinin osalta viikoilla 12, 24, 36, 48 ja 60
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Perusarvosta poikkeama konjugoitumattoman bilirubinin määrässä viikoilla 12, 24, 36, 48 ja 60 raportoitiin tässä lopputulosmittarissa.
|
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 5. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. helmikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 30. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT021601-022
- C5351005 (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .