GBT021601-022: un estudio de GBT021601 en participantes con enfermedad de células falciformes (SCD)
17 de marzo de 2026 actualizado por: Pfizer
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad a largo plazo de GBT021601 administrado a participantes con enfermedad de células falciformes que han participado en un ensayo clínico GBT021601
Un estudio de extensión de etiqueta abierta de GBT021601 en participantes con enfermedad de células falciformes
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de GBT021601 administrado a participantes con enfermedad de células falciformes que han participado en un ensayo clínico GBT021601
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
47
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- University Medical Center Inpatient Pharmacy
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
-
-
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- University College Hospital Ibadan
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 61 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Hombres o mujeres de 6 meses o más con SCD que participaron y recibieron el fármaco del estudio o el placebo en el estudio clínico GBT021601 patrocinado por GBT anterior y permanecieron en el estudio anterior dentro de los 30 días calendario posteriores a la visita del Día 1 para el Estudio GBT021601-022.
Nota: Los participantes que interrumpieron el fármaco del estudio en el estudio de origen debido a un TEAE, pero que permanecieron en el estudio, pueden ser elegibles para el tratamiento en este estudio siempre que el TEAE no represente un riesgo para el tratamiento con GBT021601.
Las participantes femeninas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa antes de la dosificación el día 1.
Nota: Las participantes femeninas que alcancen la edad fértil durante el estudio deben estar dispuestas a tener pruebas de embarazo en orina negativas para permanecer en el estudio.
- Si las participantes sexualmente activas y en edad fértil deben usar constantemente métodos anticonceptivos altamente efectivos durante todo el estudio y durante al menos 120 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Si son sexualmente activos, los participantes masculinos deben usar métodos anticonceptivos de barrera hasta 120 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- El participante ha proporcionado su consentimiento/asentimiento informado por escrito. Para los participantes menores de edad, tanto el consentimiento del representante legal o del tutor legal del participante como el asentimiento del participante (cuando corresponda) deben obtenerse según los requisitos locales.
Criterio de exclusión:
- El participante retiró el consentimiento o no cumplió con el estudio clínico original GBT021601.
Uso actual o reciente de voxelotor. El uso reciente se define como dentro de los 10 días anteriores al Día 1.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamiento
Osivelotor
|
Osivelotor
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 56 días después de la última dosis del fármaco del estudio (aproximadamente hasta 736 días)
|
Un evento adverso (EA) fue cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante al que se le administró un producto farmacéutico durante el curso de una investigación clínica.
Los eventos adversos graves (EAG) se definieron como cualquier acontecimiento médico desfavorable que, a cualquier dosis, cumplió uno o más de los criterios: muerte, potencialmente mortal, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita o defecto de nacimiento y otros eventos médicamente significativos.
Los TEAE son eventos entre la primera dosis del fármaco en estudio y hasta 56 días después de la última dosis que estaban ausentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento.
La relación de cualquier EA con el tratamiento se basó en la decisión del investigador.
Los EA incluyeron tanto los EAG como todos los EA no graves.
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 56 días después de la última dosis del fármaco del estudio (aproximadamente hasta 736 días)
|
|
Cambio desde el valor basal en el hematocrito en la semana 12
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 12
|
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor basal en el hematocrito en la semana 12.
|
Baseline, Semana 12
|
|
Cambio desde el valor basal en el hematocrito a la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48
|
En esta medida de resultado se informaron los cambios desde el valor basal en el hematocrito a la semana 48.
|
Línea de base, Semana 48
|
|
Cambio desde el valor basal en leucocitos en la semana 12
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 12
|
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor basal en leucocitos en la semana 12.
|
Baseline, Semana 12
|
|
Cambio desde el valor basal en leucocitos semana 48
Periodo de tiempo: Basal, Semana 48
|
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor basal en leucocitos en la semana 48.
|
Basal, Semana 48
|
|
Cambio desde el valor basal en la presión arterial en decúbito supino (PAS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12
|
En esta medida de resultado se informó del cambio desde el valor basal en la PAS en la semana 12.
|
Línea de base, Semana 12
|
|
Cambio desde el valor basal en la PAS en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea base, semana 48
|
En esta medida de resultado se reportó el cambio desde el valor basal en la PAS en la semana 48.
|
Línea base, semana 48
|
|
Cambio desde el valor basal en la presión arterial diastólica (PAD) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12
|
En esta medida de resultado se informaron los cambios desde la línea de base en la DBP en la semana 12.
|
Línea de base, Semana 12
|
|
Cambio desde el valor basal en la DBP en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 48
|
En esta medida de resultado se informó del cambio desde la línea de base en la DBP en la semana 48.
|
Línea base, Semana 48
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa Anualizada de Crisis Vaso-Oclusiva (VOC)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la última dosis del fármaco del estudio (aproximadamente hasta 680 días)
|
Un VOC se definió como un episodio agudo de dolor que no tenía una causa médicamente determinada distinta de un evento vaso-oclusivo, y que resultó en una visita a un centro médico (hospitalización, servicio de urgencias, centro de atención urgente, clínica ambulatoria o centro de infusión), y requirió agentes narcóticos parenterales, antiinflamatorios no esteroideos (AINE) parenterales o un aumento del tratamiento con narcóticos orales.
La tasa anualizada de VOC se reportó en esta medida de resultado.
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la última dosis del fármaco del estudio (aproximadamente hasta 680 días)
|
|
Número de Participantes con Eventos Adversos Graves (EAG) Relacionados con la Anemia de Células Falciformes (ACF)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 56 días después de la última dosis del fármaco del estudio (aproximadamente hasta 736 días)
|
La anemia de células falciformes (SCD) es un trastorno hereditario causado por una mutación puntual en el gen de la globina beta que conduce a la formación de hemoglobina falciforme (HbS).
Los eventos adversos graves (SAEs) se definieron como cualquier acontecimiento médico adverso que, a cualquier dosis, cumple uno o más de los siguientes criterios: muerte, riesgo vital, hospitalización requerida o prolongación de una hospitalización existente, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita o defecto de nacimiento y otros eventos médicamente significativos.
Los participantes con inicio tardío son aquellos con un intervalo en la dosificación superior a 42 días consecutivos desde la finalización del estudio original (Fecha de la Primera Dosis de C5351005 - Fecha de Fin del Tratamiento de C5351004 + 1 mayor que 42).
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 56 días después de la última dosis del fármaco del estudio (aproximadamente hasta 736 días)
|
|
Cambio desde el valor basal en hemoglobina en las semanas 12, 24, 36, 48 y 60
Periodo de tiempo: Baseline, semanas 12, 24, 36, 48 y 60
|
Cambio desde el valor basal en hemoglobina en las semanas 12, 24, 36, 48 y 60 se informó en esta medida de resultado.
|
Baseline, semanas 12, 24, 36, 48 y 60
|
|
Cambio desde el valor basal en reticulocitos en las semanas 12, 24, 36, 48 y 60
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48 y 60
|
En esta medida de resultado, se informaron los cambios desde el valor basal en reticulocitos en las semanas 12, 24, 36, 48 y 60.
|
Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48 y 60
|
|
Cambio desde el valor basal en lactato deshidrogenasa (LDH) en las semanas 12, 24, 36, 48 y 60
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48 y 60
|
En esta medida de resultado se informaron los cambios desde el valor basal de LDH en las semanas 12, 24, 36, 48 y 60.
|
Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48 y 60
|
|
Cambio desde la línea de base en bilirrubina no conjugada en las semanas 12, 24, 36, 48 y 60
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48 y 60
|
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor basal en bilirrubina no conjugada en las semanas 12, 24, 36, 48 y 60.
|
Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48 y 60
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de enero de 2023
Finalización primaria (Actual)
13 de febrero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
13 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
30 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBT021601-022
- C5351005 (Otro identificador: Alias Study Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .