GBT021601-022: En studie av GBT021601 hos deltakere med sigdcellesykdom (SCD)
17. mars 2026 oppdatert av: Pfizer
En åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til GBT021601 administrert til deltakere med sigdcellesykdom som har deltatt i en GBT021601 klinisk studie
En åpen utvidelsesstudie av GBT021601 hos deltakere med sigdcellesykdom
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
En åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av GBT021601 administrert til deltakere med sigdcellesykdom som har deltatt i en GBT021601 klinisk studie
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
47
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- University Medical Center Inpatient Pharmacy
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
-
-
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo/ibadan North
-
Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
- University College Hospital Ibadan
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Mann eller kvinne 6 måneder eller eldre med SCD som deltok og mottok studiemedisin eller placebo i den forrige GBT-sponsede GBT021601-studien og forble på den forrige studien innen 30 kalenderdager etter dag 1-besøket for studie GBT021601-022.
Merk: Deltakere som avbrøt studiemedikamentet i den opprinnelige studien på grunn av en TEAE, men som forble på studien, kan være kvalifisert for behandling i denne studien forutsatt at TEAE ikke utgjør en risiko for behandling med GBT021601.
Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest før dosering på dag 1.
Merk: Kvinnelige deltakere som blir i fertil alder i løpet av studien må være villige til å ta negative uringraviditetstester for å forbli i studien.
- Hvis de er seksuelt aktive, må kvinnelige deltakere i fertil alder konsekvent bruke svært effektive prevensjonsmetoder konsekvent gjennom hele studien og i minst 120 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Hvis de er seksuelt aktive, må mannlige deltakere bruke barriereprevensjonsmetoder inntil 120 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
- Deltaker har gitt skriftlig informert samtykke/samtykke. For mindreårige deltakere må både samtykke fra deltakerens juridiske representant eller verge og deltakerens samtykke (der det er aktuelt) innhentes basert på lokale krav.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren trakk tilbake samtykket eller var ikke kompatibel fra den opprinnelige GBT021601 kliniske studien.
Nåværende eller nylig bruk av voxelotor. Nylig bruk er definert som innen 10 dager før dag 1.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling
Osivelotor
|
Osivelotor
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikament opp til 56 dager etter siste dose av studiemedikament (omtrent opp til 736 dager)
|
En bivirkning (AE) var enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker som ble administrert et farmasøytisk produkt i løpet av en klinisk undersøkelse.
Alvorlige bivirkninger (SAEs) ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse som, ved enhver dose, oppfylte ett eller flere av følgende kriterier: død, livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse, resulterte i varig eller betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt misdannelse eller fødselsdefekt og andre medisinsk signifikante hendelser. TEAEs er hendelser mellom første dose av studielegemiddelet og opptil 56 dager etter siste dose som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling. Sammenhengen mellom enhver AE og behandlingen ble basert på forskerens beslutning. AEs inkluderte både SAEs og alle ikke-alvorlige AEs. |
Fra første dose av studiemedikament opp til 56 dager etter siste dose av studiemedikament (omtrent opp til 736 dager)
|
|
Endring fra baseline i hematokrit ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Endring fra baseline i hematokrit ved uke 12 ble rapportert i denne utfallsmålingen.
|
Baseline, uke 12
|
|
Endring fra utgangspunkt i hematokrit ved uke 48
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 48
|
Endring fra baseline i hematokrit ved uke 48 ble rapportert i denne utfallsmålingen.
|
Utgangspunkt, uke 48
|
|
Endring fra baseline i leukocytter ved uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 12
|
Endring fra baseline i leukocytter ved uke 12 ble rapportert i dette resultatmålet.
|
Utgangspunkt, uke 12
|
|
Endring fra baseline i leukocytter uke 48
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 48
|
Endring fra utgangspunkt i leukocytter i uke 48 ble rapportert i denne utfallsmålingen.
|
Utgangspunkt, uke 48
|
|
Endring fra baseline i liggende blodtrykk (SBP) ved uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 12
|
Endring fra baseline i SBP ved uke 12 ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Utgangspunkt, uke 12
|
|
Endring fra utgangspunkt i SBP ved uke 48
Tidsramme: Baseline, uke 48
|
Endring fra baseline i systolisk blodtrykk (SBP) ved uke 48 ble rapportert i denne utfallsmålingen.
|
Baseline, uke 48
|
|
Endring fra baseline i diastolisk blodtrykk (DBP) etter 12 uker
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 12
|
Endring fra utgangspunkt i DBP ved uke 12 ble rapportert i denne utfallsmålingen.
|
Utgangspunkt, uke 12
|
|
Endring fra baseline i DBP ved uke 48
Tidsramme: Baseline, uke 48
|
Endring fra baseline i DBP ved uke 48 ble rapportert i dette resultatmålet.
|
Baseline, uke 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig rate for vaso-okklusive kriser (VOC)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin til siste dose av studiemedisin (omtrent opp til 680 dager)
|
En VOC ble definert som et akutt smerteepisode som ikke hadde noen medisinsk fastsatt årsak annet enn en vasookklusiv hendelse, og som førte til et besøk på et medisinsk anlegg (innleggelse, akuttmottak, legevakt, poliklinikk eller infusjonssenter), og som krevde parenterale narkotiske midler, parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske midler (NSAIDer), eller en økning i behandling med orale narkotika.
Årlig rate av VOC ble rapportert i dette resultatmålet.
|
Fra første dose av studiemedisin til siste dose av studiemedisin (omtrent opp til 680 dager)
|
|
Antall deltakere med seriøse bivirkninger (SAE) relatert til sigdcelleanemi (SCD)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikament opp til 56 dager etter siste dose av studiemedikament (omtrent opp til 736 dager)
|
SCD er en arvelig lidelse forårsaket av en punktmutasjon i beta-globingenet som fører til dannelse av sigdhemoglobin (HbS).
SAE-er ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som, ved enhver dose, oppfyller ett eller flere av følgende kriterier: død, livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt misdannelse eller fødselsskade og andre medisinsk betydningsfulle hendelser.
Deltakere med forsinket start er de med et doseringsgap på mer enn 42 påfølgende dager fra fullføring av opprinnelig studie (C5351005 Dato for første dose - C5351004 Behandlingssluttdato + 1 større enn 42).
|
Fra første dose av studiemedikament opp til 56 dager etter siste dose av studiemedikament (omtrent opp til 736 dager)
|
|
Endring fra baseline i hemoglobin ved uke 12, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring fra baseline i hemoglobin ved uke 12, 24, 36, 48 og 60 ble rapportert i denne utfallsmålingen.
|
Baseline, uke 12, 24, 36, 48 og 60
|
|
Endring fra utgangspunkt i retikulocytter ved uke 12, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring fra baseline i retikulocytter ved uke 12, 24, 36, 48 og 60 ble rapportert i denne utfallsmålingen.
|
Baseline, uke 12, 24, 36, 48 og 60
|
|
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) ved uke 12, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring fra baseline i LDH ved uke 12, 24, 36, 48 og 60 ble rapportert i denne resultatmålingen.
|
Baseline, uke 12, 24, 36, 48 og 60
|
|
Endring fra baseline i ukonyjugert bilirubin ved uke 12, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring fra baseline i ukoplet bilirubin ved uke 12, 24, 36, 48 og 60 ble rapportert i denne utfallsmålingen.
|
Baseline, uke 12, 24, 36, 48 og 60
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. januar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
13. februar 2025
Studiet fullført (Faktiske)
13. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. november 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. november 2022
Først lagt ut (Faktiske)
30. november 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GBT021601-022
- C5351005 (Annen identifikator: Alias Study Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .