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GBT021601-022: Eine Studie zu GBT021601 bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie (SCD)

17. März 2026 aktualisiert von: Pfizer

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von GBT021601, verabreicht an Teilnehmer mit Sichelzellenanämie, die an einer klinischen Studie zu GBT021601 teilgenommen haben

Eine offene Verlängerungsstudie von GBT021601 bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von GBT021601, verabreicht an Teilnehmer mit Sichelzellenanämie, die an einer klinischen Studie zu GBT021601 teilgenommen haben

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Nigeria
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo/ibadan North
      • Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
        • University College Hospital Ibadan
  • Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • University Medical Center Inpatient Pharmacy
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Inova Schar Cancer Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 61 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Person im Alter von 6 Monaten oder älter mit SCD, die an der vorherigen GBT-gesponserten klinischen Studie GBT021601 teilgenommen und das Studienmedikament oder Placebo erhalten haben und innerhalb von 30 Kalendertagen nach dem Tag-1-Besuch für die Studie GBT021601-022 an der vorherigen Studie teilgenommen haben.

    Hinweis: Teilnehmer, die das Studienmedikament in der ursprünglichen Studie aufgrund eines TEAE abgesetzt haben, aber in der Studie verblieben sind, können für eine Behandlung in dieser Studie in Frage kommen, vorausgesetzt, das TEAE stellt kein Risiko für die Behandlung mit GBT021601 dar.

  2. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen vor der Verabreichung an Tag 1 einen negativen Schwangerschaftstest im Urin haben.

    Hinweis: Teilnehmerinnen, die während der Studie gebärfähig werden, müssen bereit sein, negative Schwangerschaftstests im Urin durchführen zu lassen, um an der Studie teilnehmen zu können.

  3. Wenn sie sexuell aktiv sind, müssen weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter während der gesamten Studie und für mindestens 120 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments konsequent hochwirksame Verhütungsmethoden anwenden. Wenn sie sexuell aktiv sind, müssen männliche Teilnehmer bis 120 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung anwenden.
  4. Der Teilnehmer hat eine schriftliche Einverständniserklärung/Einwilligung erteilt. Bei minderjährigen Teilnehmern müssen sowohl die Zustimmung des gesetzlichen Vertreters oder Erziehungsberechtigten des Teilnehmers als auch die Zustimmung des Teilnehmers (falls zutreffend) basierend auf den lokalen Anforderungen eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat seine Zustimmung zur ursprünglichen klinischen Studie GBT021601 zurückgezogen oder war nicht konform.

Aktuelle oder kürzliche Verwendung von Voxelotor. Kürzliche Verwendung ist definiert als innerhalb von 10 Tagen vor Tag 1.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Osivelotor
Arzneimittel: Osivelotor
Osivelotor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom ersten Tag der Studienmedikamenteneinnahme bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (etwa bis zu 736 Tage)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, dem im Verlauf einer klinischen Untersuchung ein Arzneimittel verabreicht wurde. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs) wurden definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosierung eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllte: Tod, lebensbedrohlich, erforderte stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Krankenhausaufnahme, führte zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Arbeitsunfähigkeit, angeborene Anomalie oder Geburtsfehler und andere medizinisch bedeutsame Ereignisse. TEAEs sind Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 56 Tagen nach der letzten Dosis, die vor der Behandlung nicht vorhanden waren oder sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlechterten. Die Beziehung eines jeden UEs zur Behandlung basierte auf der Entscheidung des Prüfers. UEs umfassten sowohl SUEs als auch alle nicht-schwerwiegenden UEs.
Vom ersten Tag der Studienmedikamenteneinnahme bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (etwa bis zu 736 Tage)
Veränderung des Hämatokrit-Werts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Die Veränderung des Hämatokrits gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Ausgangswert, Woche 12
Veränderung des Hämatokrits gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Veränderung des Hämatokrits gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Baseline, Woche 48
Veränderung der Leukozyten gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leukozyten in Woche 12 wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Ausgangswert, Woche 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leukozyten Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Leukozyten in Woche 48 wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Ausgangswert, Woche 48
Änderung des systolischen Blutdrucks im Liegen gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die Veränderung des SBP gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Baseline, Woche 12
Veränderung des systolischen Blutdrucks vom Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Die Veränderung des systolischen Blutdrucks (SBP) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 wurde in diesem Ergebnisparameter berichtet.
Ausgangswert, Woche 48
Veränderung des diastolischen Blutdrucks (DBP) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die Veränderung des DBP vom Ausgangswert in Woche 12 wurde in diesem Ergebnisparameter berichtet.
Baseline, Woche 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei DBP in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Veränderung des DBP gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Baseline, Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Rate vaso-okklusiver Krisen (VOC)
Zeitfenster: Vom ersten Studienmedikament bis zur letzten Dosis des Studienmedikaments (ungefähr bis zu 680 Tage)
Ein VOC wurde definiert als eine akute Schmerzepisode, die keine medizinisch bestimmte Ursache außer einem vaso-okklusiven Ereignis hatte, zu einem Besuch einer medizinischen Einrichtung (Krankenhausaufenthalt, Notaufnahme, Notfallzentrum, ambulante Klinik oder Infusionszentrum) führte und parenterale narkotische Mittel, parenterale nichtsteroidale Antirheumatika (NSAIDs) oder eine Erhöhung der Behandlung mit oralen Narkotika erforderte. Die jährliche Rate von VOC wurde in diesem Ergebnisparameter berichtet.
Vom ersten Studienmedikament bis zur letzten Dosis des Studienmedikaments (ungefähr bis zu 680 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) im Zusammenhang mit Sichelzellenerkrankung (SCD)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (ungefähr bis zu 736 Tage)
SCD ist eine erbliche Erkrankung, die durch eine Punktmutation im Beta-Globin-Gen verursacht wird und zur Bildung von Sichelzellhämoglobin (HbS) führt. SAEs wurden definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosierung eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllt: Tod, lebensbedrohlich, erforderte stationäre Krankenhausbehandlung oder Verlängerung einer bestehenden Krankenhausbehandlung, führte zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Arbeitsunfähigkeit, angeborene Anomalie oder Geburtsfehler und andere medizinisch bedeutsame Ereignisse. Teilnehmer mit verzögertem Start sind solche mit einer Dosislücke von mehr als 42 aufeinanderfolgenden Tagen nach Abschluss der Ursprungsstudie (C5351005 Datum der ersten Dosis - C5351004 Ende des Behandlungsdatums + 1 größer als 42).
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 56 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (ungefähr bis zu 736 Tage)
Veränderung des Hämoglobinwerts vom Ausgangswert nach 12, 24, 36, 48 und 60 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48 und 60
Die Veränderung des Hämoglobinwerts im Vergleich zum Ausgangswert nach 12, 24, 36, 48 und 60 Wochen wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48 und 60
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Retikulozyten in Woche 12, 24, 36, 48 und 60
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24, 36, 48 und 60
Die Veränderung der Retikulozyten gegenüber dem Ausgangswert nach 12, 24, 36, 48 und 60 Wochen wurde in diesem Ergebnisparameter berichtet.
Baseline, Woche 12, 24, 36, 48 und 60
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Laktatdehydrogenase (LDH) nach 12, 24, 36, 48 und 60 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48 und 60
Die Veränderung von Baseline bei LDH in Wochen 12, 24, 36, 48 und 60 wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48 und 60
Veränderung des unkonjugierten Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12, 24, 36, 48 und 60
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48 und 60
Die Veränderung des unkonjugierten Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert nach 12, 24, 36, 48 und 60 Wochen wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48 und 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Mitarbeiter

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Januar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Februar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. November 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GBT021601-022
  • C5351005 (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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