Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

GBT021601-022: uno studio su GBT021601 nei partecipanti con anemia falciforme (SCD)

5 aprile 2024 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di GBT021601 somministrato a partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a una sperimentazione clinica GBT021601

Uno studio di estensione in aperto di GBT021601 nei partecipanti con anemia falciforme

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di GBT021601 somministrato a partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a una sperimentazione clinica GBT021601

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

314

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Nigeria
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Reclutamento
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Reclutamento
        • Lagos University Teaching Hospital
    • OYO State
      • Ibadan, OYO State, Nigeria, 200212
        • Reclutamento
        • College of Medicine, University of Ibadan
    • Oyo/ibadan North
      • Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
        • Reclutamento
        • University College Hospital Ibadan
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33317
        • Non ancora reclutamento
        • Edward Jenner Research Group LLC.
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
        • Reclutamento
        • Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Reclutamento
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Reclutamento
        • University Medical Center Inpatient Pharmacy
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Iscrizione su invito
        • University Medical Center New Orleans
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Reclutamento
        • Mississippi Center For Advanced Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Reclutamento
        • Inova Schar Cancer Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 mesi a 63 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Maschio o femmina di età pari o superiore a 6 mesi con SCD che hanno partecipato e ricevuto il farmaco in studio o il placebo al precedente studio clinico GBT021601 sponsorizzato da GBT e sono rimasti nello studio precedente entro 30 giorni di calendario dalla visita del Giorno 1 per lo Studio GBT021601-022.

    Nota: i partecipanti che hanno interrotto il farmaco in studio nello studio di origine a causa di un TEAE, ma che sono rimasti nello studio, possono essere idonei per il trattamento in questo studio a condizione che il TEAE non rappresenti un rischio per il trattamento con GBT021601.

  2. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione il giorno 1.

    Nota: le partecipanti di sesso femminile che diventano potenzialmente fertili durante lo studio devono essere disposte a sottoporsi a test di gravidanza sulle urine negativi per rimanere nello studio.

  3. Se sessualmente attive, le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare costantemente metodi contraccettivi altamente efficaci durante tutto lo studio e per almeno 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Se sessualmente attivi, i partecipanti di sesso maschile devono utilizzare metodi contraccettivi di barriera fino a 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
  4. Il partecipante ha fornito il consenso/assenso informato scritto. Per i partecipanti minorenni, è necessario ottenere sia il consenso del rappresentante legale o del tutore legale del partecipante sia il consenso del partecipante (ove applicabile) in base ai requisiti locali.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha ritirato il consenso o non è stato conforme allo studio clinico GBT021601 originario.

Uso attuale o recente di voxelotor. L'uso recente è definito come entro 10 giorni prima del Giorno 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
GBT021601 in aperto
Droga: GBT021601 in aperto
GBT021601 in aperto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento SCD con il dosaggio giornaliero di GBT021601 nei partecipanti con anemia falciforme
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento.
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Valutare gli effetti dell'uso a lungo termine di GBT021601 sull'anemia emolitica.
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio ematologici.
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Valutare gli effetti a lungo termine del trattamento GBT021601 sull'infiammazione
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Cambiamento rispetto al basale nell'adesione del sangue intero ai canali microfluidici.
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Valutare gli effetti a lungo termine del trattamento GBT021601 sulle valutazioni della qualità della vita (QOL).
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Variazione rispetto al basale nelle valutazioni della qualità della vita, inclusa l'impressione di cambiamento globale del paziente (PGI-C).
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Valutare la variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Variazione dell'emoglobina del dosaggio giornaliero di GBT021601 nei partecipanti con SCD
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Valutare la variazione rispetto al basale nei reticolociti
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Variazione dei reticolociti rispetto al basale del dosaggio giornaliero di GBT021601 nei partecipanti con SCD
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Valutare gli effetti a lungo termine del trattamento GBT021601 sull'infiammazione
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Cambiamento rispetto al basale nell'adesione dei globuli bianchi ai canali microfluidici.
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Valutare gli effetti a lungo termine del trattamento GBT021601 sulla qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Variazione rispetto al basale nelle valutazioni della qualità della vita, inclusa l'impressione clinica globale di cambiamento (CGI-C).
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Valutare gli effetti a lungo termine del trattamento GBT021601 sulla qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Variazione rispetto al basale nelle valutazioni della qualità della vita, inclusa l'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S).
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Valutare gli effetti a lungo termine del trattamento GBT021601 sulla qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Variazione rispetto al basale nelle valutazioni della qualità della vita, inclusa l'impressione clinica globale di gravità (CGI-S).
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Per valutare il cambiamento rispetto al basale nella lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Cambiamenti nella lattato deidrogenasi rispetto al basale del dosaggio giornaliero di GBT021601 nei partecipanti con SCD
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Per valutare il cambiamento rispetto al basale nella bilirubina non coniugata
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Variazioni della bilirubina non coniugata rispetto al basale del dosaggio giornaliero di GBT021601 nei partecipanti con SCD
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare i parametri farmacocinetici dell'esposizione a lungo termine a GBT021601
Lasso di tempo: Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
Concentrazioni ematiche e plasmatiche minime e da 1 a 2 ore dopo la somministrazione di GBT021601.
Le misure di esito saranno valutate dal momento dell'arruolamento ogni 12 settimane fino alla fine del trattamento fino a 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Collaboratori

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

11 aprile 2029

Completamento dello studio (Stimato)

11 aprile 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

30 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBT021601-022
  • C5351005 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su GBT021601 in aperto

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Bahamas

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi