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GBT021601-022: uno studio su GBT021601 nei partecipanti con anemia falciforme (SCD)

17 marzo 2026 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di GBT021601 somministrato a partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a una sperimentazione clinica GBT021601

Uno studio di estensione in aperto di GBT021601 nei partecipanti con anemia falciforme

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di GBT021601 somministrato a partecipanti con anemia falciforme che hanno partecipato a una sperimentazione clinica GBT021601

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nigeria
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo/ibadan North
      • Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigeria, 200212
        • University College Hospital Ibadan
  • Stati Uniti
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • University Medical Center Inpatient Pharmacy
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • INOVA Schar Cancer Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Maschio o femmina di età pari o superiore a 6 mesi con SCD che hanno partecipato e ricevuto il farmaco in studio o il placebo al precedente studio clinico GBT021601 sponsorizzato da GBT e sono rimasti nello studio precedente entro 30 giorni di calendario dalla visita del Giorno 1 per lo Studio GBT021601-022.

    Nota: i partecipanti che hanno interrotto il farmaco in studio nello studio di origine a causa di un TEAE, ma che sono rimasti nello studio, possono essere idonei per il trattamento in questo studio a condizione che il TEAE non rappresenti un rischio per il trattamento con GBT021601.

  2. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione il giorno 1.

    Nota: le partecipanti di sesso femminile che diventano potenzialmente fertili durante lo studio devono essere disposte a sottoporsi a test di gravidanza sulle urine negativi per rimanere nello studio.

  3. Se sessualmente attive, le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare costantemente metodi contraccettivi altamente efficaci durante tutto lo studio e per almeno 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Se sessualmente attivi, i partecipanti di sesso maschile devono utilizzare metodi contraccettivi di barriera fino a 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
  4. Il partecipante ha fornito il consenso/assenso informato scritto. Per i partecipanti minorenni, è necessario ottenere sia il consenso del rappresentante legale o del tutore legale del partecipante sia il consenso del partecipante (ove applicabile) in base ai requisiti locali.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha ritirato il consenso o non è stato conforme allo studio clinico GBT021601 originario.

Uso attuale o recente di voxelotor. L'uso recente è definito come entro 10 giorni prima del Giorno 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
Osivelotore
Droga: Osivelotore
Osivelotore

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio del farmaco in studio fino a 56 giorni dopo l'ultimo dosaggio del farmaco in studio (circa fino a 736 giorni)
Un evento avverso (EA) era qualsiasi manifestazione medica sfavorevole in un partecipante a cui era stato somministrato un prodotto farmaceutico nel corso di un'indagine clinica. Gli eventi avversi gravi (EAG) erano definiti come qualsiasi manifestazione medica sfavorevole che, a qualsiasi dose, soddisfaceva uno o più dei seguenti criteri: morte, pericolo di vita, ricovero ospedaliero necessario o prolungamento di un ricovero esistente, ha comportato disabilità/incapacità persistente o significativa, anomalia congenita o difetto alla nascita e altri eventi clinicamente significativi. Gli EAT sono eventi compresi tra la prima dose del farmaco in studio e fino a 56 giorni dopo l'ultima dose che erano assenti prima del trattamento o che peggioravano rispetto allo stato pre-trattamento. La correlazione di qualsiasi EA al trattamento era basata sulla decisione dello sperimentatore. Gli EA includevano sia gli EAG che tutti gli EA non gravi.
Dal primo dosaggio del farmaco in studio fino a 56 giorni dopo l'ultimo dosaggio del farmaco in studio (circa fino a 736 giorni)
Variazione dall'Iniziale nell'Ematocrito alla Settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12
Le variazioni rispetto al basale dell'ematocrito alla settimana 12 sono state riportate in questa misura di esito.
Baseline, Settimana 12
Variazione rispetto al basale dell'ematocrito alla settimana 48
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 48
In questa misura di esito sono stati riportati i cambiamenti rispetto al basale dell'ematocrito alla settimana 48.
Baseline, Settimana 48
Variazione rispetto al basale dei leucociti alla Settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12
In questa misura di esito sono stati riportati i cambiamenti rispetto al basale nei leucociti alla settimana 12.
Baseline, Settimana 12
Variazione rispetto al basale dei leucociti alla settimana 48
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 48
In questa misura di esito sono state riportate le variazioni rispetto al basale dei leucociti alla settimana 48.
Baseline, Settimana 48
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa in posizione supina (SBP) alla Settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12
Le variazioni rispetto al basale della PAS alla settimana 12 sono state riportate in questa misura di esito.
Baseline, Settimana 12
Variazione rispetto al basale della PAS alla Settimana 48
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 48
La variazione rispetto al basale della PAS alla settimana 48 è stata riportata in questa misura di esito.
Baseline, Settimana 48
Variazione dalla Baseline della Pressione Arteriosa Diastolica (DBP) alla Settimana 12
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12
La variazione dalla baseline della DBP alla settimana 12 è stata riportata in questa misura di esito.
Baseline, Settimana 12
Variazione rispetto al basale della PAD alla settimana 48
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 48
In questa misura di esito sono stati riportati i cambiamenti dalla baseline della DBP alla settimana 48.
Baseline, Settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di crisi vaso-occlusive (VOC)
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio del farmaco in studio fino all'ultimo dosaggio del farmaco in studio (approssimativamente fino a 680 giorni)
Un VOC è stato definito come un episodio acuto di dolore che non aveva una causa determinata clinicamente diversa da un evento vaso-occlusivo, e che ha comportato una visita a una struttura sanitaria (ricovero ospedaliero, pronto soccorso, centro di cure urgenti, ambulatorio o centro di infusione), e ha richiesto l'uso di agenti narcotici per via parenterale, farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) per via parenterale, o un aumento del trattamento con narcotici orali. Il tasso annualizzato di VOC è stato riportato in questa misura di esito.
Dal primo dosaggio del farmaco in studio fino all'ultimo dosaggio del farmaco in studio (approssimativamente fino a 680 giorni)
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) correlati all'anemia falciforme (SCD)
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio del farmaco dello studio fino a 56 giorni dopo l'ultimo dosaggio del farmaco dello studio (circa fino a 736 giorni)
La SCD è un disturbo ereditario causato da una mutazione puntiforme nel gene della beta globina che porta alla formazione dell'emoglobina falciforme (HbS). Gli SAE sono stati definiti come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, soddisfa uno o più dei seguenti criteri: morte, pericolo di vita, necessità di ricovero ospedaliero o prolungamento di un ricovero esistente, risultante in disabilità/incapacità persistente o significativa, anomalia congenita o difetto alla nascita e altri eventi clinicamente significativi. I partecipanti con inizio ritardato sono quelli con un intervallo di somministrazione superiore a 42 giorni consecutivi dal completamento dello studio originario (C5351005 Data della Prima Dose - C5351004 Data di Fine Trattamento + 1 maggiore di 42).
Dal primo dosaggio del farmaco dello studio fino a 56 giorni dopo l'ultimo dosaggio del farmaco dello studio (circa fino a 736 giorni)
Variazione dall'Emoglobina Basale alle Settimane 12, 24, 36, 48 e 60
Lasso di tempo: Baseline, settimane 12, 24, 36, 48 e 60
La variazione rispetto al basale dell'emoglobina alle settimane 12, 24, 36, 48 e 60 è stata riportata in questa misura di esito.
Baseline, settimane 12, 24, 36, 48 e 60
Variazione rispetto al basale dei reticolociti alle settimane 12, 24, 36, 48 e 60
Lasso di tempo: Baseline, settimane 12, 24, 36, 48 e 60
In questa misura di esito sono stati riportati i cambiamenti rispetto al basale nei reticolociti alle settimane 12, 24, 36, 48 e 60.
Baseline, settimane 12, 24, 36, 48 e 60
Variazione dalla Baseline della Lattato Deidrogenasi (LDH) alle Settimane 12, 24, 36, 48 e 60
Lasso di tempo: Baseline, settimane 12, 24, 36, 48 e 60
In questa misura di esito sono stati riportati i cambiamenti rispetto al basale della LDH alle settimane 12, 24, 36, 48 e 60.
Baseline, settimane 12, 24, 36, 48 e 60
Variazione dalla Baseline della Bilirubina Non Coniugata alle Settimane 12, 24, 36, 48 e 60
Lasso di tempo: Baseline, settimane 12, 24, 36, 48 e 60
La variazione dalla baseline della bilirubina non coniugata alle settimane 12, 24, 36, 48 e 60 è stata riportata in questa misura di esito.
Baseline, settimane 12, 24, 36, 48 e 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Collaboratori

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

13 febbraio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

13 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

30 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBT021601-022
  • C5351005 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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