Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GBT021601-022: Studie GBT021601 u účastníků se srpkovitou anémií (SCD)

17. března 2026 aktualizováno: Pfizer

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti GBT021601 podávaná účastníkům se srpkovitou anémií, kteří se zúčastnili klinické studie GBT021601

Otevřená rozšiřující studie GBT021601 u účastníků se srpkovitou anémií

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti GBT021601 podávaná účastníkům se srpkovitou anémií, kteří se zúčastnili klinické studie GBT021601

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Nigérie
      • Kano, Nigérie, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigérie, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo/ibadan North
      • Ibadan, Oyo/ibadan North, Nigérie, 200212
        • University College Hospital Ibadan
  • Spojené státy
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • Our Lady of the Lake Hospital, Inc.
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • University Medical Center Inpatient Pharmacy
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • INOVA Schar Cancer Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 6 měsíců nebo starší s SCD, kteří se účastnili a dostávali studovaný lék nebo placebo v předchozí klinické studii GBT021601 sponzorované GBT a zůstali v předchozí studii do 30 kalendářních dnů od návštěvy 1. dne pro studii GBT021601-022.

    Poznámka: Účastníci, kteří přerušili studovaný lék v původní studii kvůli TEAE, ale zůstali ve studii, mohou mít nárok na léčbu v této studii za předpokladu, že TEAE nepředstavuje riziko pro léčbu GBT021601.

  2. Účastnice ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči před podáním dávky v den 1.

    Poznámka: Účastnice, které se během studie stanou v plodném věku, musí být ochotny podstoupit negativní těhotenské testy moči, aby mohly zůstat ve studii.

  3. Pokud jsou sexuálně aktivní, musí účastnice ve fertilním věku důsledně používat vysoce účinné metody antikoncepce konzistentně po celou dobu studie a nejméně 120 dnů po poslední dávce studovaného léku. Pokud jsou mužští účastníci sexuálně aktivní, musí používat bariérové ​​metody antikoncepce do 120 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  4. Účastník poskytl písemný informovaný souhlas/souhlas. U nezletilých účastníků musí být na základě místních požadavků získán jak souhlas zákonného zástupce nebo zákonného zástupce účastníka, tak souhlas účastníka (pokud je to relevantní).

Kritéria vyloučení:

  • Účastník odvolal souhlas nebo nevyhověl původní klinické studii GBT021601.

Současné nebo nedávné použití voxelotoru. Nedávné použití je definováno jako během 10 dnů před 1. dnem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zacházení
Osivelotor
Lék: Osivelotor
Osivelotor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími během léčby (TEAEs)
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva až do 56 dnů po poslední dávce studijního léčiva (přibližně až do 736 dnů)
Nežádoucí příhoda (AE) byl jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka, kterému byl podáván farmaceutický přípravek v průběhu klinického hodnocení. Závažné nežádoucí příhody (SAE) byly definovány jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt, který v jakékoli dávce splňoval jedno nebo více z kritérií: úmrtí, ohrožení života, vyžadující hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedoucí k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, vrozené anomálii nebo vrozené vadě a jiným medicínsky významným událostem. TEAE jsou události mezi první dávkou studijního léčiva a až 56 dní po poslední dávce, které nebyly přítomny před léčbou nebo které se zhoršily ve srovnání se stavem před léčbou. Souvztažnost jakékoli AE s léčbou byla založena na rozhodnutí vyšetřovatele. AE zahrnovaly jak SAE, tak všechny nezávažné AE.
Od první dávky studijního léčiva až do 56 dnů po poslední dávce studijního léčiva (přibližně až do 736 dnů)
Změna oproti výchozí hodnotě hematokritu v 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 12. týden
Změna oproti výchozí hodnotě hematokritu ve 12. týdnu byla hlášena v tomto výsledkovém měření.
Výchozí stav, 12. týden
Změna od výchozí hodnoty hematokritu v 48. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnota, 48. týden
Změny oproti výchozí hodnotě hematokritu v týdnu 48 byly hlášeny v tomto výsledkovém měření.
Výchozí hodnota, 48. týden
Změna oproti výchozí hodnotě leukocytů v týdnu 12
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. týden
Změna oproti výchozí hodnotě leukocytů v 12. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí hodnota, 12. týden
Změna od výchozí hodnoty u leukocytů týden 48
Časové okno: Výchozí stav, 48. týden
Změny od výchozí hodnoty v leukocytech v 48. týdnu byly hlášeny v tomto výsledkovém měření.
Výchozí stav, 48. týden
Změna od výchozí hodnoty krevního tlaku vleže (SBP) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, 12. týden
Změny oproti výchozí hodnotě SBP ve 12. týdnu byly uvedeny v tomto ukazateli výsledků.
Výchozí stav, 12. týden
Změna oproti výchozí hodnotě systolického krevního tlaku v týdnu 48
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 48
Změny od výchozí hodnoty SBP v týdnu 48 byly hlášeny v tomto výsledkovém měření.
Výchozí hodnota, týden 48
Změna od výchozí hodnoty diastolického krevního tlaku (DBP) ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 12. týden
Změna od výchozí hodnoty DBP ve 12. týdnu byla uvedena v tomto výstupním měření.
Výchozí stav, 12. týden
Změna od výchozí hodnoty v DBP v týdnu 48
Časové okno: Výchozí hodnota, 48. týden
Změny oproti výchozí hodnotě DBP v týdnu 48 byly hlášeny v tomto výsledkovém měřítku.
Výchozí hodnota, 48. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra vazo-okluzivních krizí (VOC)
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do poslední dávky studijního léčiva (přibližně až 680 dní)
VOC byla definována jako akutní epizoda bolesti, která neměla lékařsky určenou příčinu jinou než vazo-okluzivní příhodu, a vedla k návštěvě zdravotnického zařízení (hospitalizace, pohotovost, urgentní příjem, ambulantní klinika nebo infuzní centrum) a vyžadovala parenterální narkotika, parenterální nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) nebo zvýšení léčby perorálními narkotiky. V tomto výsledném měření byla hlášena roční míra VOC.
Od první dávky studijního léčiva do poslední dávky studijního léčiva (přibližně až 680 dní)
Počet účastníků se srpkovitou anémií (SCD) se závažnými nežádoucími účinky (SAE) souvisejícími s onemocněním
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva až do 56 dnů po poslední dávce studijního léčiva (přibližně až 736 dní)
SCD je dědičná porucha způsobená bodovou mutací v genu pro beta-globin, která vede k tvorbě srpkovitého hemoglobinu (HbS). Závažné nežádoucí příhody byly definovány jako jakýkoli nepříznivý zdravotní stav, který v jakékoli dávce splňuje jedno nebo více kritérií: úmrtí, život ohrožující stav, vyžadující hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedoucí k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, vrozená vada nebo vývojová porucha a další zdravotně významné události. Účastníci s odloženým začátkem jsou ti, u kterých došlo k přerušení podávání léčiva na dobu delší než 42 po sobě jdoucích dnů od dokončení původní studie (C5351005 Datum první dávky - C5351004 Datum ukončení léčby + 1 větší než 42).
Od první dávky studijního léčiva až do 56 dnů po poslední dávce studijního léčiva (přibližně až 736 dní)
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu v týdnech 12, 24, 36, 48 a 60
Časové okno: Výchozí hodnota, týdny 12, 24, 36, 48 a 60
V této výstupní míře byly hlášeny změny od výchozí hodnoty hemoglobinu v týdnech 12, 24, 36, 48 a 60.
Výchozí hodnota, týdny 12, 24, 36, 48 a 60
Změna od výchozí hodnoty retikulocytů v týdnech 12, 24, 36, 48 a 60
Časové okno: Výchozí stav, 12., 24., 36., 48. a 60. týden
V tomto výsledkovém měřítku byla hlášena změna od výchozí hodnoty v retikulocytech v týdnech 12, 24, 36, 48 a 60.
Výchozí stav, 12., 24., 36., 48. a 60. týden
Změna oproti výchozí hodnotě laktátdehydrogenázy (LDH) v týdnech 12, 24, 36, 48 a 60
Časové okno: Základní hodnota, 12., 24., 36., 48. a 60. týden
Změny oproti výchozí hodnotě LDH v týdnech 12, 24, 36, 48 a 60 byly hlášeny v tomto výsledkovém měření.
Základní hodnota, 12., 24., 36., 48. a 60. týden
Změna od výchozí hodnoty u nekonjugovaného bilirubinu v týdnech 12, 24, 36, 48 a 60
Časové okno: Výchozí hodnota, týdny 12, 24, 36, 48 a 60
Změna od výchozí hodnoty nekonjugovaného bilirubinu v týdnech 12, 24, 36, 48 a 60 byla hlášena v tomto výsledkovém měření.
Výchozí hodnota, týdny 12, 24, 36, 48 a 60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Spolupracovníci

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

13. února 2025

Dokončení studie (Aktuální)

13. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

30. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GBT021601-022
  • C5351005 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Osivelotor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit