キンシャサの成人鎌状赤血球貧血患者に対するヒドロキシウレア治療
2022年12月27日 更新者：Paul Lumbala Kabuyi、University of Kinshasa
コンゴ民主共和国における鎌状赤血球貧血のヒドロキシ尿素による診断と治療
この臨床試験の目的は、キンシャサ (コンゴ民主共和国) の鎌状赤血球貧血の成人患者の疾患重症度の改善におけるヒドロキシ尿素 (HU) の有効性を評価することです。 この調査の目的は次のとおりです。
- コンゴの環境におけるHU治療の安全性と有効性を評価します。
- 慢性心臓病変の可逆性を評価します。 参加者はヒドロキシ尿素を 2 年間服用します。 治療の効果は、臨床評価、生物学的検査、および心エコー検査によって定期的に評価されます。
調査の概要
詳細な説明
鎌状赤血球症は、サハラ以南のアフリカ、特にコンゴ民主共和国 (DRC) で一般的です。 輸血を必要とする慢性溶血性貧血、痛みを伴う変形性関節症、および心臓を含む慢性臓器損傷を特徴としています。
ヒドロキシ尿素 (HU) は、裕福な国の鎌状赤血球症患者に広く使用されている薬ですが、病気の発生率が高い貧しい国ではほとんど使用されていません。
この前向き研究は、HU治療を受けていないホモ接合型鎌状赤血球症の参加者に焦点を当てます。 参加者は、徐々に用量を増やしてHUを服用します。 それらは、副作用の発生の可能性について監視されます。 治療の有効性は、痛みを伴う危機の減少と輸血の必要性に従って評価されます。生物学的変化と心血管合併症の可逆性または安定化に基づいています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
166
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kinshasa、コンゴ民主共和国
- University of Kinshasa
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～40年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- DNA検査で確認された鎌状赤血球貧血;
- 鎌状赤血球貧血の中等度から重度の臨床的重症度;
- 胎児ヘモグロビンが15％未満。
除外基準:
- 観察年中のフォローアップ相談へのコンプライアンスの低さ
- すでにHUで治療された参加者
- 妊娠中の女性
- 授乳中の女性
- 先天性心疾患
- 肺疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒドロキシウレア処理
参加者はヒドロキシ尿素で治療されました
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治療は、HU 15mg/kg/日の用量で開始しました。
この初期用量は、3 か月ごとに 5mg/kg/日ずつ 35mg/kg/日または最大耐用量まで増加されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ボディマス指数 (BMI) のベースラインから 2 年目までの変化
時間枠：ベースライン、1 年目および 2 年目
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キログラム単位の体重とメートル単位の身長を組み合わせて、BMI を kg/m^2 で報告します。
治療の1年後および2年後に得られた測定値は、ベースラインと比較されます。
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ベースライン、1 年目および 2 年目
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急性臨床イベントの頻度のベースラインから2年目までの変化
時間枠：ベースライン、1 年目および 2 年目
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血管閉塞性危機の数、輸血の数、および入院日数が毎月記録され、病気の重症度の年次評価を提供するためにまとめられます。
全体的な評価は 24 か月になります。
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ベースライン、1 年目および 2 年目
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全血球数のベースラインから2年目までの変化
時間枠：ベースライン、3、6、9、12、15、18、21、24 か月
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全血球計算は、HU治療の24か月まで3か月ごとに評価されます。
治療中に測定された値は、基礎値と比較されます。
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ベースライン、3、6、9、12、15、18、21、24 か月
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胎児ヘモグロビンのベースラインから 2 年目までの変化
時間枠：ベースライン、3、6、9、12、15、18、21、24 か月
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胎児ヘモグロビン率は、HU治療の24か月まで3か月ごとに測定され、その値は初期値と比較されます。
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ベースライン、3、6、9、12、15、18、21、24 か月
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左心室拡張のベースラインから 1 年目までの変化
時間枠：ベースライン、4、8、および 12 か月
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心臓超音波によって測定され、体表面積（cm / m²）に指標付けされた拡張期の左心室内径（LVID）は、ベースラインで測定され、合計12か月のHU治療で4か月ごとに取得された測定値と比較されます。
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ベースライン、4、8、および 12 か月
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左心室壁の厚さのベースラインから 1 年目までの変化
時間枠：ベースライン、4、8、および 12 か月
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「ｃｍ」で表される左心室の壁（心室中隔および左心室の後壁）の厚さを心エコー検査で測定した。
4 か月ごとに行われた測定値は、基礎測定値と比較されました。
全体的な評価には、12 か月の治療が含まれます。
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ベースライン、4、8、および 12 か月
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三尖弁逆流ジェット速度のベースラインから 1 年目までの変化
時間枠：ベースライン、4、8、および 12 か月
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三尖弁逆流ジェットの速度は、連続ドップラーによる心臓超音波によって評価されます。
2.5m/秒以上の速度は、肺高血圧症を示します。
測定は、合計 12 か月間、4 か月ごとに行われます。
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ベースライン、4、8、および 12 か月
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肺加速時間 (PaccT) のベースラインから 1 年目までの変化
時間枠：ベースライン、4、8、および 12 か月
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パルス波ドップラーが経肺動脈弁ジェットの中心に配置された心臓超音波の短軸ビューでは、PaccT は駆出の開始とピーク流速 (ミリ秒単位) の間の時間間隔です。
PaccT が 90 ミリ秒未満の場合、肺高血圧症と診断されます。
測定は、合計 12 か月間、4 か月ごとに行われます。
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ベースライン、4、8、および 12 か月
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EおよびA僧帽弁のベースラインから1年目までの変化
時間枠：ベースライン、4、8、および 12 か月
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伝達ドップラー速度は、先端の 4 つのチャンバー ビューから僧帽弁尖の先端に配置されたパルス波ドップラー サンプル ボリュームで調査されます。
初期の拡張期ピーク速度 (E) および後期 (A) は、cm/秒で記録されます。
測定値は、治療の開始時および 1 年間の 4 か月ごとに取得されます。
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ベースライン、4、8、および 12 か月
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E'僧帽弁のベースラインから1年目までの変化
時間枠：ベースライン、4、8、および 12 か月
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パルス波組織ドップラー イメージング (TDI) は、僧帽弁輪の頭頂側にサンプル ボリュームを配置することによって、心室壁運動速度測定値を提供するために使用されます。
初期拡張期波の速度 (E') は、cm/s で測定されます。
ベースライン値と 4 か月ごとに取得された値が記録されます。
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ベースライン、4、8、および 12 か月
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E/E' 僧帽弁比率のベースラインから 1 年目までの変化
時間枠：ベースライン、4、8、および 12 か月
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計算された E/E' 僧帽弁比率が 8 未満であるということは、左心室の充満圧が低いことを示しています。
ベースライン値と治療中の4か月ごとに得られた値を比較します。
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ベースライン、4、8、および 12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディディレクター：Prosper Lukusa Tshilobo、Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年8月30日
一次修了 (実際)
2020年5月16日
研究の完了 (実際)
2020年5月16日
試験登録日
最初に提出
2022年10月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月27日
最初の投稿 (実際)
2023年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年1月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年12月27日
最終確認日
2022年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。