Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hidroxi-karbamidos kezelés felnőtt sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegek számára Kinshasában

2022. december 27. frissítette: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

A sarlósejtes vérszegénység diagnózisa és kezelése hidroxi-karbamiddal a Kongói Demokratikus Köztársaságban

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a hidroxi-karbamid (HU) hatékonyságának értékelése a betegség súlyosságának javításában sarlósejtes vérszegénységben szenvedő felnőtt betegeknél Kinshasában (Kongói Demokratikus Köztársaság). Ennek a tanulmánynak a célja:

  • felméri a HU-kezelés biztonságosságát és hatékonyságát a kongói környezetben;
  • felmérni a krónikus szívelváltozások visszafordíthatóságát. A résztvevők két évig hidroxi-karbamidot szednek. A kezelés hatásait időszakonként klinikai értékeléssel, biológiai tesztekkel és echokardiográfiás vizsgálattal értékelik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A sarlósejtes betegség gyakori a szubszaharai Afrikában, különösen a Kongói Demokratikus Köztársaságban (KDK). Krónikus hemolitikus vérszegénység jellemzi, amely transzfúziót igényel, fájdalmas osteoartikuláris krízisek és krónikus szervkárosodások, beleértve a szívet is.

A hidroxi-karbamid (HU) a gazdag országokban széles körben alkalmazott gyógyszer a sarlósejtes betegeknél, míg a szegény országokban, ahol magas a betegség előfordulása, alig használják.

Ez a prospektív tanulmány azokra a homozigóta sarlósejtes résztvevőkre összpontosít, akik naiv HU-kezelésben részesültek. A résztvevők a HU-t fokozatosan növekvő adagokban szedik. Figyelni fogják a mellékhatások esetleges előfordulását. A kezelés hatékonyságát a fájdalmas krízisek csökkenése és a vérátömlesztés szükségessége alapján értékelik; valamint a biológiai változásokon és a kardiovaszkuláris szövődmények visszafordíthatóságán vagy stabilizálásán alapul.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

166

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • DNS-teszttel igazolt sarlósejtes vérszegénység;
  • sarlósejtes vérszegénység közepes vagy súlyos klinikai súlyossága;
  • a magzati hemoglobin 15% alatti.

Kizárási kritériumok:

  • a megfigyelési év során a nyomon követési konzultációnak való gyenge megfelelés
  • HU-val már kezelt résztvevő
  • terhes nők
  • szoptató nők
  • veleszületett szívbetegség
  • tüdőbetegség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Hidroxi-karbamid kezelés
a résztvevőket hidroxi-karbamiddal kezelték
Drog: Hidroxi-karbamid
A kezelés 15mg/ttkg/nap HU adaggal indult. Ezt a kezdeti adagot háromhavonta 5 mg/ttkg/nap lépésekben emelték 35 mg/ttkg/nap vagy a maximális tolerált dózisig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a testtömeg-index (BMI) kiindulási értékéhez képest a 2. évre változik
Időkeret: alapvonal, 1. év és 2. év
A kilogrammban kifejezett súlyt és a méterben megadott magasságot összevonják a BMI kg/m^2-ben kifejezve. Az 1 év és 2 év kezelés után kapott méréseket összehasonlítják az alapértékkel.
alapvonal, 1. év és 2. év
az akut klinikai események gyakoriságának változása a kiindulási értékhez képest a 2. évre
Időkeret: alapvonal, 1. év és 2. év
Az érelzáródásos krízisek számát és a transzfúziók számát, valamint a kórházi kezelésben eltöltött napok számát minden hónapban rögzítik, és összeállítják a betegség súlyosságának éves értékelése céljából. Az átfogó értékelés 24 hónapig tart.
alapvonal, 1. év és 2. év
a teljes vérkép kiindulási értékéhez képest a 2. évre változik
Időkeret: alapvonal, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 és 24 hónap
A teljes vérképet 3 havonta 24 hónapos HU-kezelésig végezzük. A kezelés során mért értékeket összevetjük a bázisértékekkel.
alapvonal, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 és 24 hónap
a magzati hemoglobin kiindulási értékéhez képest a 2. évre változik
Időkeret: alapvonal, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 és 24 hónap
A magzati hemoglobin-értéket 3 havonta mérik a HU-kezelésig 24 hónapig, és annak értékeit a kezdeti értékhez viszonyítva.
alapvonal, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 és 24 hónap
a kiindulási értékhez képest a bal kamra tágulása az 1. évre változik
Időkeret: alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
A szív ultrahanggal mért, testfelülethez (cm/m²) indexelt bal kamra belső átmérőjét diasztoléban (LVID) a kiinduláskor mérik, és összehasonlítják a 4 havonta végzett mérésekkel, összesen 12 hónapos HU-kezelés alatt.
alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
a bal kamra falának vastagságának változása az alapvonalhoz képest az 1. évre
Időkeret: alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
A bal kamra falainak (az interventricularis septum és a bal kamra hátsó falának) cm-ben kifejezett vastagságát echokardiográfiával mértük. A 4 havonta végzett méréseket összehasonlítottuk az alapméréssel. Az átfogó értékelés 12 hónapos kezelésre terjed ki.
alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
a tricuspidalis regurgitációs sugár sebességének változása az alapvonalhoz képest az 1. évre
Időkeret: alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
A tricuspidalis regurgitációs sugár sebességét szív ultrahanggal, folyamatos Dopplerrel értékeljük. A 2,5 m/s vagy annál nagyobb sebesség pulmonális hipertóniát jelez. A mérés négyhavonta történik, összesen 12 hónapig.
alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
a pulmonalis acceleration time (PaccT) kiindulási értékéhez képest az 1. évre változik
Időkeret: alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
A szív-ultrahang rövid tengelyű nézetében, amikor a pulzálóhullámú Doppler a transz-pulmonális szelepsugár közepén van elhelyezve, a PaccT az ejekció kezdete és a csúcsáramlási sebesség közötti időintervallum (ezredmásodpercben). A pulmonális hipertóniát akkor diagnosztizálják, ha a PaccT kevesebb, mint 90 milliszekundum. A mérés négyhavonta történik, összesen 12 hónapig.
alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
Változások az alapvonaltól az E és A mitrálisban az 1. évre
Időkeret: alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
A transzmissziós Doppler-sebességeket tanulmányozzuk úgy, hogy a pulzálóhullámú Doppler-minta térfogatát a mitrális billentyű szórólapjainak csúcsaira helyezzük az apikális négykamrás nézetből. A diasztolés csúcssebesség korai (E) és későbbi (A) értékét cm/másodpercben rögzítjük. A méréseket a kezelés megkezdésekor és egy éven keresztül 4 havonta kell elvégezni.
alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
Változások a kiindulási értéktől az E' mitralisban az 1. évre
Időkeret: alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
A pulzálóhullámú szöveti Doppler képalkotást (TDI) használják a kamrafal mozgási sebességének mérésére úgy, hogy a minta térfogatát a mitrális billentyű gyűrűjének parietális oldalára helyezik. A korai diasztolés hullám (E') sebességét cm/s-ban mérjük. Az alapérték és a 4 havonta kapott értékek rögzítésre kerülnek.
alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
Változások a kiindulási értékhez képest az E/E' mitrális arányban az 1. évhez képest
Időkeret: alapvonal, 4, 8 és 12 hónap
A 8-nál kisebb számított E/E' mitrális arány a bal kamra alacsony töltési nyomását jelzi. Összehasonlítják az alapértéket és a kezelés során 4 havonta kapott értékeket.
alapvonal, 4, 8 és 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Kinshasa

Együttműködők

KU Leuven

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. május 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. május 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. október 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 27.

Első közzététel (Tényleges)

2023. január 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. január 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 27.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZRDC2015PR088

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes vérszegénység

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Madagascar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel