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Tratamento de hidroxiureia para pacientes adultos com anemia falciforme em Kinshasa

27 de dezembro de 2022 atualizado por: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnóstico e Tratamento com Hidroxiureia da Anemia Falciforme na República Democrática do Congo

O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a eficácia da hidroxiureia (HU) na melhora da gravidade da doença em pacientes adultos com anemia falciforme em Kinshasa (República Democrática do Congo). Este estudo tem como objetivo:

  • avaliar a segurança e eficácia do tratamento HU no ambiente congolês;
  • avaliar a reversibilidade das lesões cardíacas crônicas. Os participantes tomarão hidroxiureia por dois anos. Os efeitos do tratamento serão avaliados periodicamente por avaliação clínica, testes biológicos e exploração ecocardiográfica.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença falciforme é comum na África subsaariana, particularmente na República Democrática do Congo (RDC). Caracteriza-se por anemia hemolítica crônica com necessidade de transfusões, crises osteoarticulares dolorosas e lesão crônica de órgãos, incluindo o coração.

A hidroxiureia (HU) é uma droga amplamente utilizada em pacientes falciformes em países ricos, enquanto é pouco utilizada em países pobres com alta incidência da doença.

Este estudo prospectivo se concentrará em participantes homozigotos falciformes, virgens de tratamento com HU. Os participantes tomarão HU em doses gradualmente crescentes. Eles serão monitorados para a possível ocorrência de efeitos colaterais. A eficácia do tratamento será avaliada de acordo com a redução das crises dolorosas e necessidade de transfusão de sangue; bem como com base nas alterações biológicas e na reversibilidade ou estabilização das complicações cardiovasculares.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

166

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 40 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • anemia falciforme confirmada por teste de DNA;
  • gravidade clínica moderada a grave da anemia falciforme;
  • hemoglobina fetal inferior a 15%.

Critério de exclusão:

  • baixa adesão à consulta de acompanhamento durante o ano de observação
  • participante já tratado com HU
  • mulheres grávidas
  • mulheres que amamentam
  • cardiopatia congênita
  • doença pulmonar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento com hidroxiureia
participantes foram tratados com hidroxiureia
Medicamento: Hidroxiureia
O tratamento foi iniciado com dose de 15mg/kg/dia de HU. Essa dose inicial foi aumentada em etapas de 5mg/kg/dia a cada três meses até 35mg/kg/dia ou a dose máxima tolerada.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
alterações desde a linha de base no índice de massa corporal (IMC) até o ano 2
Prazo: linha de base, ano 1 e ano 2
o peso em quilogramas e a altura em metros serão combinados para informar o IMC em kg/m^2. As medidas obtidas após 1 ano e após 2 anos de tratamento serão comparadas com a linha de base.
linha de base, ano 1 e ano 2
alterações da linha de base na frequência de eventos clínicos agudos até o ano 2
Prazo: linha de base, ano 1 e ano 2
O número de crises vaso-oclusivas e o número de transfusões e o número de dias de internação serão registrados a cada mês e compilados para fornecer uma avaliação anual da gravidade da doença. A avaliação global será de 24 meses.
linha de base, ano 1 e ano 2
alterações desde a linha de base no hemograma completo até o ano 2
Prazo: linha de base, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 meses
Um hemograma completo será avaliado a cada 3 meses até 24 meses de tratamento com HU. Os valores medidos durante o tratamento serão comparados com os valores basais.
linha de base, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 meses
alterações desde a linha de base na hemoglobina fetal até o ano 2
Prazo: linha de base, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 meses
A taxa de hemoglobina fetal será medida a cada 3 meses até 24 meses de tratamento com HU e seus valores comparados ao seu valor inicial.
linha de base, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 meses
alterações desde a linha de base na dilatação do ventrículo esquerdo até o ano 1
Prazo: linha de base, 4, 8 e 12 meses
O diâmetro interno do ventrículo esquerdo em diástole (DIVE), medido por ultrassom cardíaco, indexado à área de superfície corporal (cm/m²) será medido na linha de base e comparado com medições feitas a cada 4 meses, durante um período total de 12 meses de tratamento com HU.
linha de base, 4, 8 e 12 meses
alterações da linha de base na espessura das paredes ventriculares esquerdas até o ano 1
Prazo: linha de base, 4, 8 e 12 meses
A espessura das paredes do ventrículo esquerdo (septo interventricular e parede posterior do ventrículo esquerdo) expressa em "cm" foi medida no ecocardiograma. As medidas tomadas a cada 4 meses foram comparadas com a medida basal. A avaliação geral cobrirá 12 meses de tratamento.
linha de base, 4, 8 e 12 meses
alterações da linha de base na velocidade do jato de regurgitação tricúspide até o ano 1
Prazo: linha de base, 4, 8 e 12 meses
A velocidade do jato de regurgitação tricúspide será avaliada por ultrassom cardíaco com Doppler contínuo. Uma velocidade maior ou igual a 2,5m/s indica hipertensão pulmonar. A medição será feita a cada quatro meses, por um período total de 12 meses.
linha de base, 4, 8 e 12 meses
alterações desde a linha de base no tempo de aceleração pulmonar (PaccT) até o ano 1
Prazo: linha de base, 4, 8 e 12 meses
Na visão de eixo curto da ultrassonografia cardíaca, com o Doppler de onda pulsada posicionado no centro do jato da válvula transpulmonar, o PaccT é o intervalo de tempo entre o início da ejeção e a velocidade de pico do fluxo (em milissegundos). A hipertensão pulmonar será diagnosticada quando o PaccT for inferior a 90 milissegundos. A medição será feita a cada quatro meses, por um período total de 12 meses.
linha de base, 4, 8 e 12 meses
Alterações da linha de base em E e A mitral até o ano 1
Prazo: linha de base, 4, 8 e 12 meses
As velocidades do Doppler transmitral serão estudadas, com o volume de amostra do Doppler pulsado colocado nas pontas dos folhetos da valva mitral no corte apical das quatro câmaras. A velocidade dos picos diastólicos iniciais (E) e posteriores (A) serão registrados em cm/segundo. As medições serão obtidas no início e a cada 4 meses durante um ano de tratamento.
linha de base, 4, 8 e 12 meses
Alterações da linha de base em E' mitral até o ano 1
Prazo: linha de base, 4, 8 e 12 meses
A imagem Doppler tecidual de onda pulsada (TDI) será usada para fornecer medições de velocidade de movimento da parede ventricular, posicionando o volume da amostra no lado parietal dos anéis da válvula mitral. A velocidade da onda diastólica inicial (E') será medida em cm/s. O valor da linha de base e os valores obtidos a cada 4 meses serão registrados.
linha de base, 4, 8 e 12 meses
Alterações da linha de base na relação mitral E/E' até o ano 1
Prazo: linha de base, 4, 8 e 12 meses
A relação E/E' mitral calculada inferior a 8 indica baixas pressões de enchimento do ventrículo esquerdo. O valor basal e os valores obtidos a cada 4 meses durante o tratamento serão comparados.
linha de base, 4, 8 e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Kinshasa

Colaboradores

KU Leuven

Investigadores

  • Diretor de estudo: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2017

Conclusão Primária (Real)

16 de maio de 2020

Conclusão do estudo (Real)

16 de maio de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de outubro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

12 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZRDC2015PR088

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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