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Trattamento con idrossiurea per pazienti adulti affetti da anemia falciforme a Kinshasa

27 dicembre 2022 aggiornato da: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnosi e trattamento con idrossiurea dell'anemia falciforme nella Repubblica Democratica del Congo

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare l'efficacia dell'idrossiurea (HU) nel migliorare la gravità della malattia nei pazienti adulti con anemia falciforme a Kinshasa (Repubblica Democratica del Congo). Questo studio si propone di:

  • valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento HU nell'ambiente congolese;
  • valutare la reversibilità delle lesioni cardiache croniche. I partecipanti assumeranno idrossiurea per due anni. Gli effetti del trattamento saranno valutati periodicamente mediante valutazione clinica, test biologici ed esplorazione ecocardiografica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme è comune nell'Africa subsahariana, in particolare nella Repubblica Democratica del Congo (RDC). È caratterizzata da anemia emolitica cronica con necessità di trasfusioni, crisi osteoarticolari dolorose e danno cronico d'organo, compreso il cuore.

L'idrossiurea (HU) è un farmaco ampiamente utilizzato nei pazienti con anemia falciforme nei paesi ricchi, mentre è poco utilizzato nei paesi poveri con un'alta incidenza della malattia.

Questo studio prospettico si concentrerà sui partecipanti omozigoti con anemia falciforme, naïve al trattamento con HU. I partecipanti assumeranno HU in dosi gradualmente crescenti. Saranno monitorati per il possibile verificarsi di effetti collaterali. L'efficacia del trattamento sarà valutata in base alla riduzione delle crisi dolorose e alla necessità di trasfusioni di sangue; così come sulla base dei cambiamenti biologici e della reversibilità o stabilizzazione delle complicanze cardiovascolari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

166

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 40 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • anemia falciforme confermata dal test del DNA;
  • gravità clinica da moderata a grave dell'anemia falciforme;
  • emoglobina fetale inferiore al 15%.

Criteri di esclusione:

  • scarsa compliance alla consultazione di follow-up durante l'anno di osservazione
  • partecipante già trattato con HU
  • donne incinte
  • donne che allattano
  • cardiopatia congenita
  • malattia polmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con idrossiurea
i partecipanti sono stati trattati con idrossiurea
Droga: Idrossiurea
Il trattamento è iniziato con una dose di 15 mg/kg/die di HU. Questa dose iniziale è stata aumentata gradualmente di 5 mg/kg/die ogni tre mesi fino a 35 mg/kg/die o alla dose massima tollerata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
variazioni dal basale dell'indice di massa corporea (BMI) all'anno 2
Lasso di tempo: basale, anno 1 e anno 2
il peso in chilogrammi e l'altezza in metri saranno combinati per riportare il BMI in kg/m^2. Le misurazioni ottenute dopo 1 anno e dopo 2 anni di trattamento saranno confrontate con il basale.
basale, anno 1 e anno 2
variazioni rispetto al basale nella frequenza degli eventi clinici acuti all'anno 2
Lasso di tempo: basale, anno 1 e anno 2
Il numero di crisi vaso-occlusive e il numero di trasfusioni e il numero di giorni di ricovero verranno registrati mensilmente e compilati per fornire una valutazione annuale della gravità della malattia. La valutazione complessiva sarà di 24 mesi.
basale, anno 1 e anno 2
variazioni dal basale nell'emocromo completo all'anno 2
Lasso di tempo: basale, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 mesi
Un esame emocromocitometrico completo verrà valutato ogni 3 mesi fino a 24 mesi di trattamento HU. I valori misurati durante il trattamento saranno confrontati con i valori basali.
basale, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 mesi
variazioni rispetto al basale dell'emoglobina fetale all'anno 2
Lasso di tempo: basale, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 mesi
Il tasso di emoglobina fetale sarà misurato ogni 3 mesi fino a 24 mesi di trattamento con HU ei suoi valori rispetto al suo valore iniziale.
basale, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24 mesi
variazioni dal basale nella dilatazione del ventricolo sinistro all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Il diametro interno del ventricolo sinistro in diastole (LVID), misurato mediante ecografia cardiaca, indicizzato alla superficie corporea (cm/m²) sarà misurato al basale e confrontato con le misurazioni effettuate ogni 4 mesi, per un periodo totale di 12 mesi di trattamento HU.
basale, 4, 8 e 12 mesi
variazioni rispetto al basale nello spessore delle pareti del ventricolo sinistro all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Sono stati misurati all'ecocardiografia gli spessori delle pareti del ventricolo sinistro (setto interventricolare e parete posteriore del ventricolo sinistro) espressi in "cm". Le misurazioni effettuate ogni 4 mesi sono state confrontate con la misurazione basale. La valutazione complessiva coprirà 12 mesi di trattamento.
basale, 4, 8 e 12 mesi
variazioni rispetto al basale della velocità del getto del rigurgito tricuspidale all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
La velocità del getto di rigurgito tricuspidale sarà valutata mediante ecografia cardiaca con Doppler continuo. Una velocità maggiore o uguale a 2,5 m/s indica ipertensione polmonare. La misurazione verrà effettuata ogni quattro mesi, per un periodo complessivo di 12 mesi.
basale, 4, 8 e 12 mesi
variazioni dal basale nel tempo di accelerazione polmonare (PaccT) all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Nella vista ad asse corto dell'ecografia cardiaca, con il Doppler ad onda pulsata posto al centro del getto della valvola transpolmonare, il PaccT è l'intervallo di tempo tra l'inizio dell'eiezione e la velocità di picco del flusso (in millisecondi). L'ipertensione polmonare verrà diagnosticata quando PaccT era inferiore a 90 millisecondi. La misurazione verrà effettuata ogni quattro mesi, per un periodo complessivo di 12 mesi.
basale, 4, 8 e 12 mesi
Cambiamenti dal basale in E e A mitral all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Verranno studiate le velocità Doppler di trasmissione, con il volume del campione Doppler ad onda pulsata posizionato all'estremità dei lembi della valvola mitrale dalla vista delle quattro camere apicali. I picchi di velocità diastolici precoci (E) e successivi (A) saranno registrati in cm/secondo. Le misurazioni saranno ottenute all'inizio e ogni 4 mesi durante un anno di trattamento.
basale, 4, 8 e 12 mesi
Cambiamenti dal basale in E' mitrale all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
L'imaging Doppler tissutale a onda pulsata (TDI) verrà utilizzato per fornire misurazioni della velocità di movimento della parete ventricolare posizionando il volume del campione sul lato parietale dell'anello della valvola mitrale. La velocità dell'onda diastolica precoce (E') sarà misurata in cm/s. Verranno registrati il ​​valore basale e i valori ottenuti ogni 4 mesi.
basale, 4, 8 e 12 mesi
Variazioni rispetto al basale nel rapporto mitrale E/E' all'anno 1
Lasso di tempo: basale, 4, 8 e 12 mesi
Il rapporto E/E' mitrale calcolato inferiore a 8 indica basse pressioni di riempimento del ventricolo sinistro. Verranno confrontati il ​​valore basale ei valori ottenuti ogni 4 mesi durante il trattamento.
basale, 4, 8 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Kinshasa

Collaboratori

KU Leuven

Investigatori

  • Direttore dello studio: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

16 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

16 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

12 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZRDC2015PR088

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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