Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hydroxyurea-behandeling voor volwassen patiënten met sikkelcelanemie in Kinshasa

27 december 2022 bijgewerkt door: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnose en behandeling met hydroxyurea van sikkelcelanemie in de Democratische Republiek Congo

Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de werkzaamheid van hydroxyurea (HU) bij het verbeteren van de ernst van de ziekte bij volwassen patiënten met sikkelcelanemie in Kinshasa (Democratische Republiek Congo). Deze studie heeft tot doel:

  • de veiligheid en werkzaamheid van HU-behandeling in de Congolese omgeving beoordelen;
  • de reversibiliteit van chronische cardiale laesies beoordelen. De deelnemers nemen gedurende twee jaar hydroxyurea. De effecten van de behandeling zullen periodiek worden geëvalueerd door middel van klinische evaluatie, biologische tests en echocardiografisch onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Sikkelcelziekte komt veel voor in Afrika bezuiden de Sahara, met name in de Democratische Republiek Congo (DRC). Het wordt gekenmerkt door chronische hemolytische anemie met de noodzaak van transfusies, pijnlijke osteoarticulaire crises en chronische orgaanschade, waaronder het hart.

Hydroxyurea (HU) is een medicijn dat veel wordt gebruikt bij sikkelcelpatiënten in rijke landen, terwijl het weinig wordt gebruikt in arme landen met een hoge incidentie van de ziekte.

Deze prospectieve studie zal zich richten op homozygote sikkelceldeelnemers, naïef voor HU-behandeling. Deelnemers nemen HU in geleidelijk toenemende doses. Ze zullen worden gecontroleerd op het mogelijk optreden van bijwerkingen. De effectiviteit van de behandeling zal worden beoordeeld op basis van de vermindering van pijnlijke crises en de noodzaak van bloedtransfusie; evenals op basis van biologische veranderingen en de reversibiliteit of stabilisatie van cardiovasculaire complicaties.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

166

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 40 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • sikkelcelanemie bevestigd door DNA-testen;
  • matige tot ernstige klinische ernst van sikkelcelanemie;
  • foetaal hemoglobine lager dan 15%.

Uitsluitingscriteria:

  • slechte naleving van vervolgconsulten tijdens het observatiejaar
  • deelnemer al behandeld met HU
  • zwangere vrouw
  • vrouwen die borstvoeding geven
  • aangeboren hartafwijkingen
  • longziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hydroxyurea-behandeling
deelnemers werden behandeld met hydroxyurea
Geneesmiddel: Hydroxyureum
De behandeling begon met een dosis van 15 mg/kg/dag HU. Deze aanvangsdosis werd elke drie maanden in stappen van 5 mg/kg/dag verhoogd tot 35 mg/kg/dag of een maximaal getolereerde dosis.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
veranderingen vanaf baseline in body mass index (BMI) tot jaar 2
Tijdsspanne: baseline, jaar 1 en jaar 2
gewicht in kilogram en lengte in meters worden gecombineerd om BMI in kg/m^2 te rapporteren. De metingen verkregen na 1 jaar en na 2 jaar behandeling worden vergeleken met de baseline.
baseline, jaar 1 en jaar 2
veranderingen vanaf baseline in de frequentie van acute klinische gebeurtenissen tot jaar 2
Tijdsspanne: baseline, jaar 1 en jaar 2
Het aantal vaso-occlusieve crises en het aantal transfusies en het aantal dagen ziekenhuisopname zal elke maand worden geregistreerd en samengesteld om een ​​jaarlijkse beoordeling van de ernst van de ziekte te geven. De totale beoordeling is 24 maanden.
baseline, jaar 1 en jaar 2
veranderingen vanaf baseline in volledig bloedbeeld tot jaar 2
Tijdsspanne: baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 en 24 maanden
Elke 3 maanden tot 24 maanden HU-behandeling zal een volledig bloedbeeld worden beoordeeld. De tijdens de behandeling gemeten waarden worden vergeleken met de basale waarden.
baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 en 24 maanden
veranderingen vanaf baseline in foetaal hemoglobine tot jaar 2
Tijdsspanne: baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 en 24 maanden
Het foetale hemoglobinegehalte wordt elke 3 maanden gemeten tot maximaal 24 maanden HU-behandeling en de waarden worden vergeleken met de oorspronkelijke waarde.
baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 en 24 maanden
veranderingen vanaf baseline in linkerventrikeldilatatie tot jaar 1
Tijdsspanne: baseline, 4, 8 en 12 maanden
De interne diameter van de linkerventrikel in diastole (LVID), gemeten door middel van cardiale echografie, geïndexeerd naar het lichaamsoppervlak (cm/m²) wordt gemeten bij baseline en vergeleken met metingen die om de 4 maanden worden uitgevoerd, gedurende een totale periode van 12 maanden HU-behandeling.
baseline, 4, 8 en 12 maanden
veranderingen vanaf de basislijn in de dikte van de linkerventrikelwanden tot jaar 1
Tijdsspanne: baseline, 4, 8 en 12 maanden
De dikte van de wanden van de linker ventrikel (interventriculaire septum en achterwand van de linker ventrikel) uitgedrukt in "cm" werd gemeten op echocardiografie. De metingen om de 4 maanden werden vergeleken met de basale meting. De algehele beoordeling omvat 12 maanden behandeling.
baseline, 4, 8 en 12 maanden
veranderingen vanaf baseline in de tricuspidalis regurgitatie jetsnelheid tot jaar 1
Tijdsspanne: baseline, 4, 8 en 12 maanden
De snelheid van de tricuspidalis regurgitatiestraal zal worden geëvalueerd door cardiale echografie met continue Doppler. Een snelheid groter dan of gelijk aan 2,5 m/s duidt op pulmonale hypertensie. De meting vindt elke vier maanden plaats, voor een totale periode van 12 maanden.
baseline, 4, 8 en 12 maanden
veranderingen vanaf baseline in de pulmonale acceleratietijd (PaccT) tot jaar 1
Tijdsspanne: baseline, 4, 8 en 12 maanden
In cardiale ultrasone weergave met korte as, met de pulsed-wave Doppler geplaatst in het midden van de transpulmonale klepjet, is de PaccT het tijdsinterval tussen het begin van de ejectie en de piekstroomsnelheid (in milliseconden). Pulmonale hypertensie wordt gediagnosticeerd wanneer PaccT minder dan 90 milliseconden was. De meting vindt elke vier maanden plaats, voor een totale periode van 12 maanden.
baseline, 4, 8 en 12 maanden
Veranderingen vanaf baseline in E- en A-mitraal tot jaar 1
Tijdsspanne: baseline, 4, 8 en 12 maanden
De transmissie-Doppler-snelheden zullen worden bestudeerd, waarbij het gepulste-golf Doppler-monstervolume wordt geplaatst aan de toppen van de mitralisklepbladen vanuit het apicale vierkameraanzicht. Diastolische pieken snelheid vroeg (E) en later (A) worden geregistreerd in cm/seconde. De metingen worden uitgevoerd bij de start en om de 4 maanden gedurende een jaar van behandeling.
baseline, 4, 8 en 12 maanden
Veranderingen vanaf baseline in E' mitralis tot jaar 1
Tijdsspanne: baseline, 4, 8 en 12 maanden
De pulsed-wave tissue Doppler imaging (TDI) zal worden gebruikt om ventriculaire wandbewegingssnelheidsmetingen te leveren door het monstervolume aan de pariëtale zijde van de mitralisklepanuli te positioneren. De snelheid van de vroege diastolische golf (E') wordt gemeten in cm/s. Basiswaarde en elke 4 maanden verkregen waarden worden geregistreerd.
baseline, 4, 8 en 12 maanden
Veranderingen vanaf baseline in de E/E' mitralis ratio tot jaar 1
Tijdsspanne: baseline, 4, 8 en 12 maanden
De berekende E/E'-mitraalratio van minder dan 8 duidt op een lage vuldruk van het linkerventrikel. De basislijnwaarde en de waarden die elke 4 maanden tijdens de behandeling worden verkregen, worden vergeleken.
baseline, 4, 8 en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Kinshasa

Medewerkers

KU Leuven

Onderzoekers

  • Studie directeur: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 augustus 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZRDC2015PR088

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren