Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hydroxyurea-behandling for voksne sigdcelleanemipasienter i Kinshasa

27. desember 2022 oppdatert av: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnose og behandling med hydroksyurea av sigdcelleanemi i Den demokratiske republikken Kongo

Målet med denne kliniske studien er å evaluere effekten av hydroksyurea (HU) for å forbedre sykdommens alvorlighetsgrad hos voksne pasienter med sigdcelleanemi i Kinshasa (Den demokratiske republikken Kongo). Denne studien har som mål å:

  • vurdere sikkerheten og effekten av HU-behandling i det kongolesiske miljøet;
  • vurdere reversibiliteten til kroniske kardiale lesjoner. Deltakerne skal ta hydroksyurea i to år. Effektene av behandlingen vil bli evaluert med jevne mellomrom ved klinisk evaluering, biologiske tester og ekkokardiografisk utforskning.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sigdcellesykdom er vanlig i Afrika sør for Sahara, spesielt i Den demokratiske republikken Kongo (DRC). Det er preget av kronisk hemolytisk anemi med behov for transfusjoner, smertefulle osteoartikulære kriser og kronisk organskade, inkludert hjertet.

Hydroxyurea (HU) er et legemiddel som er mye brukt hos sigdcellepasienter i velstående land, mens det er lite brukt i fattige land med høy forekomst av sykdommen.

Denne prospektive studien vil fokusere på homozygote sigdcelledeltakere, naive til HU-behandling. Deltakerne vil ta HU i gradvis økende doser. De vil bli overvåket for mulig forekomst av bivirkninger. Effektiviteten av behandlingen vil bli evaluert i henhold til reduksjonen i smertefulle kriser, og behovet for blodoverføring; samt basert på biologiske endringer og reversibilitet eller stabilisering av kardiovaskulære komplikasjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

166

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 40 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • sigdcelleanemi bekreftet ved DNA-testing;
  • moderat til alvorlig klinisk alvorlighetsgrad av sigdcelleanemi;
  • føtalt hemoglobin lavere enn 15 %.

Ekskluderingskriterier:

  • dårlig etterlevelse av oppfølgingskonsultasjon i løpet av observasjonsåret
  • deltaker allerede behandlet med HU
  • gravide kvinner
  • ammende kvinner
  • medfødt hjertesykdom
  • lungesykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hydroxyurea behandling
deltakerne ble behandlet med hydroksyurea
Legemiddel: Hydroxyurea
Behandlingen startet med en dose på 15 mg/kg/dag av HU. Denne startdosen ble økt i trinn på 5 mg/kg/dag hver tredje måned opp til 35 mg/kg/dag eller en maksimal tolerert dose.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
endringer fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) til år 2
Tidsramme: grunnlinje, år 1 og år 2
vekt i kilogram og høyde i meter vil bli kombinert for å rapportere BMI i kg/m^2. Målingene oppnådd etter 1 år og etter 2 års behandling vil bli sammenlignet med baseline.
grunnlinje, år 1 og år 2
endringer fra baseline i frekvensen av akutte kliniske hendelser til år 2
Tidsramme: grunnlinje, år 1 og år 2
Antall vaso-okklusive kriser og antall transfusjoner og antall dager med sykehusinnleggelse vil bli registrert hver måned og satt sammen for å gi en årlig vurdering av alvorlighetsgraden av sykdommen. Samlet vurdering vil være 24 måneder.
grunnlinje, år 1 og år 2
endringer fra baseline i fullstendig blodtelling til år 2
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
En fullstendig blodtelling vil bli vurdert hver 3. måned opp til 24 måneder med HU-behandling. Verdiene målt under behandlingen vil bli sammenlignet med basalverdiene.
baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
endringer fra baseline i føtalt hemoglobin til år 2
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
Fosterets hemoglobinrate vil bli målt hver 3. måned opp til 24 måneder med HU-behandling og dens verdier sammenlignet med initialverdien.
baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
endringer fra baseline i venstre ventrikkel dilatasjon til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Venstre ventrikkels indre diameter i diastole (LVID), målt med hjerteultralyd, indeksert til kroppsoverflate (cm/m²) vil bli målt ved baseline og sammenlignet med målinger tatt hver 4. måned, over en total periode på 12 måneder med HU-behandling.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
endringer fra baseline i tykkelsen på venstre ventrikkelvegger til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Tykkelsen på veggene i venstre ventrikkel (interventrikulær septum og bakvegg i venstre ventrikkel) uttrykt i "cm" ble målt på ekkokardiografi. Målingene tatt hver 4. måned ble sammenlignet med basalmålingen. Den samlede vurderingen vil dekke 12 måneders behandling.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
endringer fra baseline i trikuspidal regurgitasjons jethastighet til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Hastigheten til trikuspidal regurgitasjonsstråle vil bli evaluert ved hjerteultralyd med kontinuerlig doppler. En hastighet større enn eller lik 2,5 m/s indikerer pulmonal hypertensjon. Målingen vil foretas hver fjerde måned, i en total periode på 12 måneder.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
endringer fra baseline i lungeakselerasjonstiden (PaccT) til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
I hjerte-ultralyd kortaksevisning, med pulsbølgedoppler plassert i sentrum av den transpulmonale ventilstrålen, er PaccT tidsintervallet mellom utstøtingsstart og toppstrømhastigheten (i millisekunder). Pulmonal hypertensjon vil bli diagnostisert når PaccT var mindre enn 90 millisekunder. Målingen vil foretas hver fjerde måned, i en total periode på 12 måneder.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
Endringer fra baseline i E og A mitral til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
De transmitrale Doppler-hastighetene vil bli studert, med pulsbølgedoppler-prøvevolumet plassert ved tuppene av mitralklaffbladene fra den apikale firekammervisningen. Diastoliske topphastigheter tidlig (E) og senere (A) vil bli registrert i cm/sekund. Målingene vil bli tatt ved oppstart og hver 4. måned i løpet av et år med behandling.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
Endringer fra baseline i E' mitral til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Pulsbølget vevs-doppler-avbildning (TDI) vil bli brukt til å gi ventrikulære veggbevegelseshastighetsmålinger ved å plassere prøvevolumet på parietalsiden av mitralklaffens ringrom. Hastigheten til den tidlige diastoliske bølgen (E') vil bli målt i cm/s. Grunnverdi og verdier oppnådd hver 4. måned vil bli registrert.
baseline, 4, 8 og 12 måneder
Endringer fra baseline i E/E' mitralforhold til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
Det beregnede E/E' mitralforholdet mindre enn 8 indikerer lave fyllingstrykk i venstre ventrikkel. Grunnverdi og verdier oppnådd hver 4. måned under behandlingen vil bli sammenlignet.
baseline, 4, 8 og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Kinshasa

Samarbeidspartnere

KU Leuven

Etterforskere

  • Studieleder: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

16. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

16. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

12. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZRDC2015PR088

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcelleanemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere