Hydroxyurea-behandling til voksne seglcelleanæmipatienter i Kinshasa
27. december 2022 opdateret af: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa
Diagnose og behandling med hydroxyurea af seglcelleanæmi i Den Demokratiske Republik Congo
Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere effektiviteten af hydroxyurinstof (HU) til at forbedre sygdommens sværhedsgrad hos voksne patienter med seglcelleanæmi i Kinshasa (Den Demokratiske Republik Congo). Denne undersøgelse har til formål at:
- vurdere sikkerheden og effektiviteten af HU-behandling i det congolesiske miljø;
- vurdere reversibiliteten af kroniske hjertelæsioner. Deltagerne vil tage hydroxyurinstof i to år. Effekterne af behandlingen vil blive evalueret periodisk ved klinisk evaluering, biologiske tests og ekkokardiografisk udforskning.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Seglcellesygdom er almindelig i Afrika syd for Sahara, især i Den Demokratiske Republik Congo (DRC). Det er karakteriseret ved kronisk hæmolytisk anæmi med behov for transfusioner, smertefulde osteoartikulære kriser og kroniske organskader, herunder hjertet.
Hydroxyurea (HU) er et lægemiddel, der er meget udbredt til seglcellepatienter i velhavende lande, mens det er lidt brugt i fattige lande med en høj forekomst af sygdommen.
Denne prospektive undersøgelse vil fokusere på homozygote seglcelledeltagere, naive over for HU-behandling. Deltagerne vil tage HU i gradvist stigende doser. De vil blive overvåget for mulig forekomst af bivirkninger. Effektiviteten af behandlingen vil blive evalueret i henhold til reduktionen af smertefulde kriser og behovet for blodtransfusion; samt baseret på biologiske ændringer og reversibiliteten eller stabiliseringen af kardiovaskulære komplikationer.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
166
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Kinshasa, Congo, Den Demokratiske Republik
- University of Kinshasa
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 40 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- seglcelleanæmi bekræftet ved DNA-testning;
- moderat til svær klinisk sværhedsgrad af seglcelleanæmi;
- føtalt hæmoglobin lavere end 15 %.
Ekskluderingskriterier:
- dårlig overholdelse af opfølgende konsultation i observationsåret
- deltager allerede behandlet hos HU
- gravid kvinde
- ammende kvinder
- medfødt hjertesygdom
- lungesygdom
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Hydroxyurea behandling
deltagerne blev behandlet med hydroxyurinstof
|
Behandlingen startede med en dosis på 15 mg/kg/dag af HU.
Denne startdosis blev øget i trin på 5 mg/kg/dag hver tredje måned op til 35 mg/kg/dag eller en maksimal tolereret dosis.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ændringer fra baseline i body mass index (BMI) til år 2
Tidsramme: baseline, år 1 og år 2
|
vægt i kilogram og højde i meter vil blive kombineret for at rapportere BMI i kg/m^2.
Målingerne opnået efter 1 år og efter 2 års behandling vil blive sammenlignet med baseline.
|
baseline, år 1 og år 2
|
|
ændringer fra baseline i hyppigheden af akutte kliniske hændelser til år 2
Tidsramme: baseline, år 1 og år 2
|
Antallet af vaso-okklusive kriser og antallet af transfusioner og antallet af indlæggelsesdage vil blive registreret hver måned og samlet for at give en årlig vurdering af sygdommens sværhedsgrad.
Den samlede vurdering vil være 24 måneder.
|
baseline, år 1 og år 2
|
|
ændringer fra baseline i fuldstændig blodtælling til år 2
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
|
En fuldstændig blodtælling vil blive vurderet hver 3. måned op til 24 måneders HU-behandling.
Værdierne målt under behandlingen vil blive sammenlignet med de basale værdier.
|
baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
|
|
ændringer fra baseline i føtalt hæmoglobin til år 2
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
|
Den føtale hæmoglobinrate vil blive målt hver 3. måned op til 24 måneders HU-behandling og dens værdier sammenlignet med dens startværdi.
|
baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24 måneder
|
|
ændringer fra baseline i venstre ventrikeludvidelse til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
Venstre ventrikel indre diameter i diastole (LVID), målt ved hjerteultralyd, indekseret til kropsoverfladeareal (cm/m²) vil blive målt ved baseline og sammenlignet med målinger taget hver 4. måned over en samlet periode på 12 måneders HU-behandling.
|
baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
|
ændringer fra baseline i tykkelsen af venstre ventrikulære vægge til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
Tykkelsen af væggene i venstre ventrikel (interventrikulær septum og bagvæg i venstre ventrikel) udtrykt i "cm" blev målt ved ekkokardiografi.
De målinger, der blev taget hver 4. måned, blev sammenlignet med den basale måling.
Den samlede vurdering vil dække 12 måneders behandling.
|
baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
|
ændringer fra baseline i trikuspidal regurgitations jethastighed til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
Hastigheden af trikuspidal regurgitationsstråle vil blive evalueret ved hjerteultralyd med kontinuerlig Doppler.
En hastighed større end eller lig med 2,5 m/s indikerer pulmonal hypertension.
Målingen vil blive foretaget hver fjerde måned i en samlet periode på 12 måneder.
|
baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
|
ændringer fra baseline i lungeaccelerationstiden (PaccT) til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
I hjerte-ultralydsvisning med kort akse, med den pulserede bølge-doppler placeret i midten af den transpulmonale ventilstråle, er PaccT tidsintervallet mellem udstødningens begyndelse og den maksimale strømningshastighed (i millisekunder).
Pulmonal hypertension vil blive diagnosticeret, når PaccT var mindre end 90 millisekunder.
Målingen vil blive foretaget hver fjerde måned i en samlet periode på 12 måneder.
|
baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
|
Ændringer fra baseline i E og A mitral til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
De transmitrale Doppler-hastigheder vil blive undersøgt, med det pulserede Doppler-prøvevolumen placeret ved spidserne af mitralklapbladene fra de apikale fire kamre.
Diastoliske tophastigheder tidligt (E) og senere (A) vil blive registreret i cm/sekund.
Målingerne vil blive opnået ved start og hver 4. måned i løbet af et års behandling.
|
baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
|
Ændringer fra baseline i E' mitral til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
Den pulserede bølgevævs-doppler-billeddannelse (TDI) vil blive brugt til at give ventrikulære vægbevægelseshastighedsmålinger ved at placere prøvevolumenet på parietalsiden af mitralklapsåret.
Hastigheden af den tidlige diastoliske bølge (E') vil blive målt i cm/s.
Basisværdi og værdier opnået hver 4. måned vil blive registreret.
|
baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
|
Ændringer fra baseline i E/E' mitralforholdet til år 1
Tidsramme: baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
Det beregnede E/E' mitralforhold mindre end 8 indikerer lave fyldningstryk i venstre ventrikel.
Basisværdi og værdier opnået hver 4. måned under behandlingen vil blive sammenlignet.
|
baseline, 4, 8 og 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. august 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
16. maj 2020
Studieafslutning (Faktiske)
16. maj 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. december 2022
Først opslået (Faktiske)
12. januar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. januar 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. december 2022
Sidst verificeret
1. december 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ZRDC2015PR088
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .