Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie hydroksymocznikiem dorosłych pacjentów z anemią sierpowatą w Kinszasie

27 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnoza i leczenie hydroksymocznikiem niedokrwistości sierpowatokrwinkowej w Demokratycznej Republice Konga

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności hydroksymocznika (HU) w zmniejszaniu ciężkości choroby u dorosłych pacjentów z anemią sierpowatą w Kinszasie (Demokratyczna Republika Konga). To badanie ma na celu:

  • ocenić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia HU w środowisku kongijskim;
  • ocenić odwracalność przewlekłych zmian w sercu. Uczestnicy będą przyjmować hydroksymocznik przez dwa lata. Efekty leczenia będą okresowo oceniane poprzez ocenę kliniczną, testy biologiczne i badanie echokardiograficzne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia sierpowatokrwinkowa jest powszechna w Afryce Subsaharyjskiej, szczególnie w Demokratycznej Republice Konga (DRK). Charakteryzuje się przewlekłą niedokrwistością hemolityczną wymagającą transfuzji, bolesnymi przełomami kostno-stawowymi oraz przewlekłymi uszkodzeniami narządów, w tym serca.

Hydroksymocznik (HU) jest lekiem szeroko stosowanym u chorych na anemię sierpowatą w krajach zamożnych, podczas gdy jest rzadko stosowany w krajach biednych o wysokiej zachorowalności na tę chorobę.

To prospektywne badanie skupi się na homozygotycznych uczestnikach anemii sierpowatej, naiwnych wobec leczenia HU. Uczestnicy będą przyjmować HU w stopniowo rosnących dawkach. Będą oni monitorowani pod kątem możliwego wystąpienia działań niepożądanych. Skuteczność leczenia zostanie oceniona na podstawie zmniejszenia bolesnych przełomów i konieczności transfuzji krwi; jak również oparte na zmianach biologicznych i odwracalności lub stabilizacji powikłań sercowo-naczyniowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

166

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 40 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • anemia sierpowata potwierdzona badaniem DNA;
  • umiarkowane do ciężkiego kliniczne nasilenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej;
  • hemoglobina płodowa poniżej 15%.

Kryteria wyłączenia:

  • słaba zgodność z konsultacjami kontrolnymi podczas roku obserwacji
  • uczestnik już leczony HU
  • kobiety w ciąży
  • kobiety karmiące piersią
  • wrodzona wada serca
  • choroba płuc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie hydroksymocznikiem
uczestników leczono hydroksymocznikiem
Lek: Hydroksymocznik
Leczenie rozpoczęto od dawki 15mg/kg/dzień HU. Dawkę początkową zwiększano stopniowo o 5 mg/kg mc./dobę co trzy miesiące do 35 mg/kg mc./dobę lub do maksymalnej tolerowanej dawki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmiany wskaźnika masy ciała (BMI) od wartości początkowej do roku 2
Ramy czasowe: punkt odniesienia, rok 1 i rok 2
waga w kilogramach i wzrost w metrach zostaną połączone, aby podać BMI w kg/m^2. Pomiary uzyskane po roku i po 2 latach leczenia zostaną porównane z wartościami wyjściowymi.
punkt odniesienia, rok 1 i rok 2
zmiany od wartości początkowej w częstości ostrych zdarzeń klinicznych do roku 2
Ramy czasowe: punkt odniesienia, rok 1 i rok 2
Liczba kryzysów zatorowych naczyń i liczba transfuzji oraz liczba dni hospitalizacji będą rejestrowane w każdym miesiącu i zestawiane w celu zapewnienia rocznej oceny ciężkości choroby. Ogólna ocena wyniesie 24 miesiące.
punkt odniesienia, rok 1 i rok 2
zmiany morfologii krwi od wartości początkowej do roku 2
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 i 24 miesiące
Pełna morfologia krwi będzie oceniana co 3 miesiące do 24 miesięcy leczenia HU. Wartości zmierzone podczas leczenia zostaną porównane z wartościami podstawowymi.
punkt wyjściowy, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 i 24 miesiące
zmiany hemoglobiny płodowej od wartości początkowej do roku 2
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 i 24 miesiące
Wskaźnik hemoglobiny płodowej będzie mierzony co 3 miesiące do 24 miesiąca leczenia HU i jego wartości porównywane z wartością początkową.
punkt wyjściowy, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 i 24 miesiące
zmiany rozstrzeni lewej komory od wartości wyjściowej do roku 1
Ramy czasowe: wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
Wewnętrzna średnica lewej komory w rozkurczu (LVID), mierzona za pomocą ultrasonografii serca, indeksowana do powierzchni ciała (cm/m²) będzie mierzona na początku badania i porównywana z pomiarami wykonywanymi co 4 miesiące, przez całkowity okres 12 miesięcy leczenia HU.
wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
zmiany grubości ścian lewej komory od wartości wyjściowej do roku 1
Ramy czasowe: wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
W badaniu echokardiograficznym mierzono grubość ścian lewej komory (przegrody międzykomorowej i tylnej ściany lewej komory) wyrażoną w „cm”. Pomiary wykonywane co 4 miesiące porównywano z pomiarem podstawowym. Ogólna ocena obejmie 12 miesięcy leczenia.
wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
zmiany prędkości strumienia niedomykalności zastawki trójdzielnej od wartości wyjściowych do roku 1
Ramy czasowe: wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
Szybkość strumienia niedomykalności zastawki trójdzielnej zostanie oceniona za pomocą ultrasonografii serca z ciągłym dopplerem. Prędkość większa lub równa 2,5 m/s wskazuje na nadciśnienie płucne. Pomiar będzie dokonywany co cztery miesiące przez łączny okres 12 miesięcy.
wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
zmiany czasu przyspieszenia płucnego (PaccT) od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
W projekcji ultrasonograficznej serca w krótkiej osi, z falą pulsacyjną Dopplera umieszczoną w środku strumienia zastawki przezpłucnej, PaccT to odstęp czasu między początkiem wyrzutu a szczytową prędkością przepływu (w milisekundach). Nadciśnienie płucne zostanie rozpoznane, gdy PaccT będzie mniejsze niż 90 milisekund. Pomiar będzie dokonywany co cztery miesiące przez łączny okres 12 miesięcy.
wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
Zmiany od wartości wyjściowych w zastawce mitralnej E i A do roku 1
Ramy czasowe: wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
Zbadane zostaną transmisyjne prędkości dopplerowskie, z objętością próbki dopplerowskiej fali pulsacyjnej umieszczonej na końcach płatków zastawki mitralnej z widoku czterech jagód wierzchołkowych. Piki prędkości rozkurczowej wczesne (E) i późniejsze (A) będą rejestrowane w cm/sekundę. Pomiary będą wykonywane na początku i co 4 miesiące w ciągu roku leczenia.
wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
Zmiany od wartości początkowej mitralnej E' do roku 1
Ramy czasowe: wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
Obrazowanie dopplerowskie tkanek (TDI) z falą pulsacyjną zostanie wykorzystane do pomiaru prędkości ruchu ścian komór poprzez umieszczenie objętości próbki po ciemieniowej stronie pierścieni zastawki mitralnej. Prędkość fali wczesnorozkurczowej (E') będzie mierzona w cm/s. Rejestrowana będzie wartość wyjściowa i wartości uzyskiwane co 4 miesiące.
wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
Zmiany stosunku mitralnego E/E' względem wartości wyjściowych do roku 1
Ramy czasowe: wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy
Obliczony stosunek mitralny E/E' mniejszy niż 8 świadczy o niskim ciśnieniu napełniania lewej komory. Porównywana będzie wartość wyjściowa i wartości uzyskiwane co 4 miesiące w trakcie leczenia.
wyjściowa, 4, 8 i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Kinshasa

Współpracownicy

KU Leuven

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZRDC2015PR088

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj