킨샤사의 성인 겸상적혈구빈혈 환자를 위한 Hydroxyurea 치료
2022년 12월 27일 업데이트: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa
콩고민주공화국 낫적혈구빈혈의 Hydroxyurea 진단 및 치료
이 임상 시험의 목표는 킨샤사(콩고민주공화국)에서 겸상적혈구빈혈이 있는 성인 환자의 질병 중증도 개선에 있어 수산화요소(HU)의 효능을 평가하는 것입니다. 이 연구는 다음을 목표로 합니다.
- Congolese 환경에서 HU 치료의 안전성과 효능을 평가합니다.
- 만성 심장병변의 가역성을 평가한다. 참가자는 2년 동안 수산화요소를 복용하게 됩니다. 치료 효과는 임상 평가, 생물학적 검사 및 심초음파 검사를 통해 주기적으로 평가됩니다.
연구 개요
상세 설명
낫적혈구병은 사하라 이남 아프리카, 특히 콩고민주공화국(DRC)에서 흔합니다. 수혈이 필요한 만성 용혈성 빈혈, 고통스러운 골관절 위기, 심장을 포함한 만성 장기 손상이 특징입니다.
Hydroxyurea(HU)는 부유한 국가의 낫적혈구 환자에게 널리 사용되는 약물인 반면 질병 발병률이 높은 가난한 국가에서는 거의 사용되지 않습니다.
이 전향적 연구는 HU 치료에 순진한 동형 접합 겸상 적혈구 참가자에 초점을 맞출 것입니다. 참가자는 HU를 점진적으로 증가시키는 복용량으로 복용합니다. 부작용 발생 가능성에 대해 모니터링됩니다. 치료의 효과는 고통스러운 위기의 감소와 수혈의 필요성에 따라 평가됩니다. 뿐만 아니라 생물학적 변화와 심혈관 합병증의 가역성 또는 안정화를 기반으로 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
166
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kinshasa, 콩고 민주 공화국
- University of Kinshasa
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- DNA 검사로 확인된 낫적혈구빈혈;
- 겸상 적혈구 빈혈의 중등도에서 중증의 임상적 중증도;
- 태아 헤모글로빈이 15% 미만입니다.
제외 기준:
- 관찰 연도 동안 후속 상담에 대한 순응도 저하
- 이미 HU로 치료받은 참가자
- 임산부
- 모유 수유 여성
- 선천성 심장 질환
- 폐질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 수산화요소 치료
참가자들은 하이드록시우레아로 치료를 받았습니다.
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치료는 15mg/kg/day의 HU 용량으로 시작되었습니다.
이 초기 용량은 35mg/kg/일 또는 최대 내약 용량까지 3개월마다 5mg/kg/일 단계적으로 증가했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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체질량 지수(BMI) 기준선에서 2년차까지의 변화
기간: 기준선, 1년차 및 2년차
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kg/m^2 단위로 BMI를 보고하기 위해 킬로그램 단위의 체중과 미터 단위의 키를 결합합니다.
치료 1년 후 및 2년 후 얻은 측정치를 기준선과 비교합니다.
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기준선, 1년차 및 2년차
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급성 임상 사건 빈도의 기준선에서 2년까지의 변화
기간: 기준선, 1년차 및 2년차
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혈관 폐색 위기의 수와 수혈 횟수 및 입원 일수는 매달 기록되고 편집되어 질병의 중증도에 대한 연간 평가를 제공합니다.
전체 평가는 24개월입니다.
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기준선, 1년차 및 2년차
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전체 혈구 수 기준선에서 2년차까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월
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전체 혈구 수는 HU 치료의 최대 24개월까지 3개월마다 평가됩니다.
치료 중 측정된 값은 기본 값과 비교됩니다.
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기준선, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월
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태아 헤모글로빈의 기준선에서 2년까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월
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태아 헤모글로빈 비율은 HU 치료 후 최대 24개월까지 3개월마다 측정하고 그 값을 초기 값과 비교합니다.
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기준선, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월
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좌심실 확장의 기준선에서 1년까지의 변화
기간: 기준선, 4, 8 및 12개월
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확장기 좌심실 내경(LVID)은 심장 초음파로 측정되고 체표면적(cm/m²)으로 지수화되며 기준선에서 측정되고 총 12개월의 HU 치료 기간 동안 4개월마다 측정된 측정값과 비교됩니다.
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기준선, 4, 8 및 12개월
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좌심실 벽 두께의 기준선에서 1년까지의 변화
기간: 기준선, 4, 8 및 12개월
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"cm"로 표현된 좌심실 벽(심실 중격 및 좌심실 후벽)의 두께는 심초음파에서 측정되었다.
4개월마다 측정한 측정값을 기본 측정값과 비교했습니다.
전체 평가에는 12개월의 치료가 포함됩니다.
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기준선, 4, 8 및 12개월
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삼첨판 역류 제트 속도의 기준선에서 1년까지의 변화
기간: 기준선, 4, 8 및 12개월
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연속 도플러를 이용한 심장 초음파로 삼첨판 역류 제트의 속도를 평가합니다.
2.5m/s 이상의 속도는 폐고혈압을 나타냅니다.
측정은 총 12개월 동안 4개월마다 이루어집니다.
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기준선, 4, 8 및 12개월
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폐 가속 시간(PaccT)의 기준선에서 1년까지의 변화
기간: 기준선, 4, 8 및 12개월
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심장 초음파 단축 보기에서 펄스파 도플러가 폐동맥 판막 제트의 중앙에 배치된 상태에서 PaccT는 박출 시작과 최대 유속 사이의 시간 간격(밀리초)입니다.
폐고혈압은 PaccT가 90밀리초 미만일 때 진단됩니다.
측정은 총 12개월 동안 4개월마다 이루어집니다.
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기준선, 4, 8 및 12개월
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E 및 A 승모판의 기준선에서 1년까지의 변화
기간: 기준선, 4, 8 및 12개월
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송신 도플러 속도는 심단 4개의 챔버 보기에서 승모판 첨판의 끝에 배치된 펄스파 도플러 샘플 볼륨과 함께 연구됩니다.
이완기 최고 속도 초기(E) 및 이후(A)는 cm/초로 기록됩니다.
측정은 시작 시 그리고 치료 1년 동안 4개월마다 얻어집니다.
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기준선, 4, 8 및 12개월
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E' 승모판의 기준선에서 1년까지의 변화
기간: 기준선, 4, 8 및 12개월
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펄스파 조직 도플러 영상(TDI)은 샘플 부피를 승모판 고리의 정수리 쪽에 배치하여 심실 벽 운동 속도 측정을 제공하는 데 사용됩니다.
초기 확장기 파동(E')의 속도는 cm/s로 측정됩니다.
기본 값과 4개월마다 얻은 값을 기록합니다.
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기준선, 4, 8 및 12개월
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E/E' 승모판 비율의 기준선에서 1년까지의 변화
기간: 기준선, 4, 8 및 12개월
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8 미만의 계산된 E/E' 승모판 비율은 좌심실의 낮은 충만 압력을 나타냅니다.
기준선 값과 치료 중 4개월마다 얻은 값을 비교합니다.
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기준선, 4, 8 및 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 8월 30일
기본 완료 (실제)
2020년 5월 16일
연구 완료 (실제)
2020년 5월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 27일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 27일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
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