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Traitement à l'hydroxyurée pour les patients adultes atteints d'anémie falciforme à Kinshasa

27 décembre 2022 mis à jour par: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnostic et traitement par l'hydroxyurée de la drépanocytose en République démocratique du Congo

L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'efficacité de l'hydroxyurée (HU) dans l'amélioration de la sévérité de la maladie chez des patients adultes atteints de drépanocytose à Kinshasa (République Démocratique du Congo). Cette étude vise à :

  • évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement de l'HU dans l'environnement congolais ;
  • évaluer la réversibilité des lésions cardiaques chroniques. Les participants prendront de l'hydroxyurée pendant deux ans. Les effets du traitement seront évalués périodiquement par une évaluation clinique, des tests biologiques et une exploration échocardiographique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La drépanocytose est courante en Afrique subsaharienne, en particulier en République démocratique du Congo (RDC). Elle se caractérise par une anémie hémolytique chronique nécessitant des transfusions, des crises ostéoarticulaires douloureuses et des atteintes chroniques des organes, dont le cœur.

L'hydroxyurée (HU) est un médicament largement utilisé chez les patients drépanocytaires dans les pays riches, alors qu'il est peu utilisé dans les pays pauvres où l'incidence de la maladie est élevée.

Cette étude prospective portera sur des participants homozygotes drépanocytaires, naïfs de traitement HU. Les participants prendront HU à des doses progressivement croissantes. Ils seront surveillés pour la survenue éventuelle d'effets secondaires. L'efficacité du traitement sera évaluée en fonction de la diminution des crises douloureuses, et du besoin de transfusion sanguine ; ainsi que sur les changements biologiques et la réversibilité ou la stabilisation des complications cardiovasculaires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

166

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 40 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • anémie falciforme confirmée par test ADN ;
  • sévérité clinique modérée à sévère de la drépanocytose ;
  • hémoglobine fœtale inférieure à 15 %.

Critère d'exclusion:

  • mauvaise observance de la consultation de suivi au cours de l'année d'observation
  • participant déjà traité par HU
  • femmes enceintes
  • les femmes qui allaitent
  • maladie cardiaque congénitale
  • maladie pulmonaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement hydroxyurée
les participants ont été traités avec de l'hydroxyurée
Médicament: Hydroxyurée
Le traitement a commencé avec une dose de 15mg/kg/jour de HU. Cette dose initiale a été augmentée par paliers de 5 mg/kg/jour tous les trois mois jusqu'à 35 mg/kg/jour ou une dose maximale tolérée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
changements de l'indice de masse corporelle (IMC) de base à l'année 2
Délai: référence, année 1 et année 2
le poids en kilogrammes et la taille en mètres seront combinés pour indiquer l'IMC en kg/m^2. Les mesures obtenues après 1 an et après 2 ans de traitement seront comparées à la ligne de base.
référence, année 1 et année 2
changements entre le départ et la fréquence des événements cliniques aigus jusqu'à l'année 2
Délai: référence, année 1 et année 2
Le nombre de crises vaso-occlusives ainsi que le nombre de transfusions et le nombre de jours d'hospitalisation seront enregistrés chaque mois et compilés pour fournir une évaluation annuelle de la gravité de la maladie. L'évaluation globale sera de 24 mois.
référence, année 1 et année 2
changements de la numération globulaire complète de la ligne de base à l'année 2
Délai: départ, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 et 24 mois
Une formule sanguine complète sera évaluée tous les 3 mois jusqu'à 24 mois de traitement HU. Les valeurs mesurées pendant le traitement seront comparées aux valeurs basales.
départ, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 et 24 mois
changements de l'hémoglobine fœtale de base à l'année 2
Délai: départ, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 et 24 mois
Le taux d'hémoglobine fœtale sera mesuré tous les 3 mois jusqu'à 24 mois de traitement HU et ses valeurs comparées à sa valeur initiale.
départ, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 et 24 mois
changements entre la valeur initiale de la dilatation du ventricule gauche et l'année 1
Délai: ligne de base, 4, 8 et 12 mois
Le diamètre interne ventriculaire gauche en diastole (LVID), mesuré par échographie cardiaque, indexé sur la surface corporelle (cm/m²) sera mesuré à l'inclusion et comparé à des mesures effectuées tous les 4 mois, sur une durée totale de 12 mois de traitement HU.
ligne de base, 4, 8 et 12 mois
changements de la ligne de base dans l'épaisseur des parois ventriculaires gauches à l'année 1
Délai: ligne de base, 4, 8 et 12 mois
L'épaisseur des parois du ventricule gauche (septum interventriculaire et paroi postérieure du ventricule gauche) exprimée en "cm" a été mesurée en échocardiographie. Les mesures prises tous les 4 mois ont été comparées à la mesure basale. L'évaluation globale portera sur 12 mois de traitement.
ligne de base, 4, 8 et 12 mois
changements de la vitesse de base du jet de régurgitation tricuspide à l'année 1
Délai: ligne de base, 4, 8 et 12 mois
La vitesse du jet de régurgitation tricuspide sera évaluée par échographie cardiaque avec Doppler continu. Une vitesse supérieure ou égale à 2,5 m/s indique une hypertension pulmonaire. La mesure sera effectuée tous les quatre mois, pour une durée totale de 12 mois.
ligne de base, 4, 8 et 12 mois
changements du temps d'accélération pulmonaire (PaccT) entre le départ et l'année 1
Délai: ligne de base, 4, 8 et 12 mois
En vue petit axe d'échographie cardiaque, avec le Doppler à ondes pulsées placé au centre du jet valvulaire trans-pulmonaire, le PaccT est l'intervalle de temps entre le début de l'éjection et la vitesse de pointe du débit (en millisecondes). L'hypertension pulmonaire sera diagnostiquée lorsque PaccT était inférieur à 90 millisecondes. La mesure sera effectuée tous les quatre mois, pour une durée totale de 12 mois.
ligne de base, 4, 8 et 12 mois
Changements de la ligne de base dans E et A mitral à l'année 1
Délai: ligne de base, 4, 8 et 12 mois
Les vitesses transmissibles Doppler seront étudiées, avec le volume d'échantillon Doppler à ondes pulsées placé aux extrémités des feuillets de la valve mitrale à partir de la vue apicale des quatre chambres. La vitesse des pics diastoliques précoces (E) et ultérieurs (A) seront enregistrés en cm/seconde. Les mesures seront obtenues au début et tous les 4 mois pendant une année de traitement.
ligne de base, 4, 8 et 12 mois
Changements de la ligne de base dans E' mitral à l'année 1
Délai: ligne de base, 4, 8 et 12 mois
L'imagerie Doppler tissulaire à ondes pulsées (TDI) sera utilisée pour fournir des mesures de vitesse de mouvement de la paroi ventriculaire en positionnant le volume d'échantillon du côté pariétal des anneaux de la valve mitrale. La vitesse de l'onde diastolique précoce (E') sera mesurée en cm/s. La valeur de référence et les valeurs obtenues tous les 4 mois seront enregistrées.
ligne de base, 4, 8 et 12 mois
Changements du rapport mitral E/E' entre le départ et l'année 1
Délai: ligne de base, 4, 8 et 12 mois
Le rapport mitral E/E' calculé inférieur à 8 indique de faibles pressions de remplissage du ventricule gauche. La valeur de base et les valeurs obtenues tous les 4 mois pendant le traitement seront comparées.
ligne de base, 4, 8 et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Kinshasa

Collaborateurs

KU Leuven

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 août 2017

Achèvement primaire (Réel)

16 mai 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

16 mai 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 décembre 2022

Première publication (Réel)

12 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZRDC2015PR088

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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