Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiureahoito aikuisille sirppisoluanemiapotilaille Kinshasassa

tiistai 27. joulukuuta 2022 päivittänyt: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Sirppisoluanemian diagnoosi ja hoito hydroksiurealla Kongon demokraattisessa tasavallassa

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida hydroksiurean (HU) tehoa sairauden vakavuuden parantamisessa aikuispotilailla, joilla on sirppisoluanemia Kinshasassa (Kongon demokraattinen tasavalta). Tämän tutkimuksen tavoitteena on:

  • arvioida HU-hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta Kongon ympäristössä;
  • arvioida kroonisten sydänvaurioiden palautuvuutta. Osallistujat käyttävät hydroksiureaa kahden vuoden ajan. Hoidon vaikutuksia arvioidaan määräajoin kliinisen arvioinnin, biologisten testien ja kaikukardiografisen tutkimuksen avulla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sirppisolutauti on yleinen Saharan eteläpuolisessa Afrikassa, erityisesti Kongon demokraattisessa tasavallassa. Sille on ominaista krooninen hemolyyttinen anemia, johon liittyy verensiirtojen tarve, kivuliaat nivelkriisit ja krooniset elinvauriot, mukaan lukien sydän.

Hydroksiurea (HU) on lääke, jota käytetään laajalti sirppisolupotilailla varakkaissa maissa, kun taas sitä käytetään vähän köyhissä maissa, joissa tautia esiintyy paljon.

Tämä prospektiivinen tutkimus keskittyy homotsygoottisiin sirppisoluosallistujiin, jotka eivät ole saaneet HU-hoitoa. Osallistujat ottavat HU vähitellen kasvavina annoksina. Niitä seurataan mahdollisten sivuvaikutusten varalta. Hoidon tehokkuutta arvioidaan tuskallisten kriisien vähenemisen ja verensiirron tarpeen mukaan; sekä biologisiin muutoksiin ja kardiovaskulaaristen komplikaatioiden palautuvuuteen tai stabiloitumiseen perustuen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

166

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 40 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • sirppisoluanemia, joka on vahvistettu DNA-testauksella;
  • keskivaikea tai vaikea kliininen sirppisoluanemian vakavuus;
  • sikiön hemoglobiini on alle 15 %.

Poissulkemiskriteerit:

  • seurantaneuvottelun huono noudattaminen havainnointivuoden aikana
  • osallistuja on jo hoidettu HU:lla
  • raskaana oleville naisille
  • imettävät naiset
  • synnynnäinen sydänsairaus
  • keuhkosairaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydroksiureahoito
osallistujia hoidettiin hydroksiurealla
Lääke: Hydroksiurea
Hoito aloitettiin HU-annoksella 15 mg/kg/vrk. Tätä aloitusannosta suurennettiin portaittain 5 mg/kg/vrk joka kolmas kuukausi tasolle 35 mg/kg/vrk tai maksimi siedetty annos.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
kehon massaindeksin (BMI) muutokset lähtötilanteesta vuoteen 2
Aikaikkuna: lähtötaso, vuosi 1 ja vuosi 2
paino kilogrammoina ja pituus metreinä yhdistetään ilmoittamaan BMI kg/m^2. Vuoden ja 2 vuoden hoidon jälkeen saatuja mittauksia verrataan lähtötasoon.
lähtötaso, vuosi 1 ja vuosi 2
akuuttien kliinisten tapahtumien esiintymistiheyden muutokset lähtötilanteesta vuoteen 2
Aikaikkuna: lähtötaso, vuosi 1 ja vuosi 2
Vaso-okklusiivisten kriisien määrä ja verensiirtojen määrä sekä sairaalahoitopäivien määrä kirjataan kuukausittain ja kootaan vuosittain arvioitavaksi taudin vakavuudesta. Kokonaisarviointi kestää 24 kuukautta.
lähtötaso, vuosi 1 ja vuosi 2
muutokset lähtötilanteesta täydellisessä verenkuvassa vuoteen 2
Aikaikkuna: lähtötaso, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 ja 24 kuukautta
Täydellinen verenkuva arvioidaan 3 kuukauden välein aina 24 kuukauteen asti HU-hoidon aikana. Hoidon aikana mitattuja arvoja verrataan perusarvoihin.
lähtötaso, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 ja 24 kuukautta
Sikiön hemoglobiinin muutokset lähtötilanteesta toiseen vuoteen
Aikaikkuna: lähtötaso, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 ja 24 kuukautta
Sikiön hemoglobiiniarvo mitataan 3 kuukauden välein aina 24 kuukauteen asti HU-hoidon aikana ja sen arvoja verrataan sen alkuarvoon.
lähtötaso, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 ja 24 kuukautta
muutokset lähtötilanteesta vasemman kammion laajentumisessa vuoteen 1
Aikaikkuna: lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
Vasemman kammion sisähalkaisija diastolessa (LVID), mitattuna sydämen ultraäänellä, indeksoituna kehon pinta-alaan (cm/m²) mitataan lähtötilanteessa ja sitä verrataan mittauksiin, jotka on tehty 4 kuukauden välein yhteensä 12 kuukauden HU-hoidon aikana.
lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
vasemman kammion seinämien paksuuden muutokset lähtötilanteesta vuoteen 1
Aikaikkuna: lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
Vasemman kammion seinämien paksuus (kammioiden väliseinä ja vasemman kammion takaseinä) ilmaistuna "cm":nä mitattiin kaikukardiografialla. Neljän kuukauden välein tehtyjä mittauksia verrattiin perusmittaukseen. Kokonaisarviointi kattaa 12 kuukauden hoidon.
lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
muutokset perusviivasta trikuspidaalisen regurgitaatiosuihkun nopeudessa vuoteen 1
Aikaikkuna: lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
Trikuspidaalisen regurgitaatiosuihkun nopeus arvioidaan sydämen ultraäänellä jatkuvalla Dopplerilla. Nopeus, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 2,5 m/s, tarkoittaa keuhkoverenpainetautia. Mittaus tehdään neljän kuukauden välein, yhteensä 12 kuukauden ajan.
lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
muutokset lähtötilanteesta keuhkojen kiihtyvyysajassa (PaccT) vuoteen 1
Aikaikkuna: lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
Sydämen ultraäänitutkimuksessa lyhyen akselin kuvassa, jossa pulssiaalto-Doppler on sijoitettu trans-keuhkoventtiilisuihkun keskelle, PaccT on aikaväli ejektion alkamisen ja virtauksen huippunopeuden välillä (millisekunteina). Keuhkoverenpainetauti diagnosoidaan, kun PaccT oli alle 90 millisekuntia. Mittaus tehdään neljän kuukauden välein, yhteensä 12 kuukauden ajan.
lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
Muutokset lähtötilanteesta mitraalissa E ja A vuoteen 1
Aikaikkuna: lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
Lähettimen Doppler-nopeuksia tutkitaan pulssiaallon Doppler-näytetilavuuden ollessa sijoitettuna mitraaliläpän lehtisten kärkiin apikaalisesta neljän kammion näkymästä. Diastolisen huippunopeuden aikaisin (E) ja myöhemmin (A) tallennetaan cm/sekunnissa. Mittaukset tehdään hoidon alussa ja 4 kuukauden välein vuoden aikana.
lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
Muutokset lähtötilanteesta E' mitraalissa vuoteen 1
Aikaikkuna: lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
Pulssiaaltokudoksen Doppler-kuvausta (TDI) käytetään kammion seinämän liikenopeuden mittaamiseen sijoittamalla näytetilavuus mitraaliläpän renkaan parietaalipuolelle. Varhaisen diastolisen aallon (E') nopeus mitataan cm/s. Perusarvo ja 4 kuukauden välein saadut arvot kirjataan.
lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
E/E' mitraalisuhteen muutokset lähtötilanteesta vuoteen 1
Aikaikkuna: lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta
Laskettu E/E' mitraalisuhde, joka on alle 8, osoittaa vasemman kammion alhaisia ​​täyttöpaineita. Perusarvoa ja 4 kuukauden välein hoidon aikana saatuja arvoja verrataan.
lähtötilanne, 4, 8 ja 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Kinshasa

Yhteistyökumppanit

KU Leuven

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 16. toukokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 16. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZRDC2015PR088

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisoluanemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa