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Tratamiento con hidroxiurea para pacientes adultos con anemia de células falciformes en Kinshasa

27 de diciembre de 2022 actualizado por: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnóstico y Tratamiento con Hidroxiurea de la Anemia Falciforme en República Democrática del Congo

El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la eficacia de la hidroxiurea (HU) para mejorar la gravedad de la enfermedad en pacientes adultos con anemia de células falciformes en Kinshasa (República Democrática del Congo). Este estudio tiene como objetivo:

  • evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento de la HU en el entorno congoleño;
  • evaluar la reversibilidad de las lesiones cardíacas crónicas. Los participantes tomarán hidroxiurea durante dos años. Los efectos del tratamiento serán evaluados periódicamente mediante evaluación clínica, pruebas biológicas y exploración ecocardiográfica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de células falciformes es común en el África subsahariana, particularmente en la República Democrática del Congo (RDC). Se caracteriza por anemia hemolítica crónica con necesidad de transfusiones, crisis osteoarticulares dolorosas y daño orgánico crónico, incluido el corazón.

La hidroxiurea (HU) es un fármaco ampliamente utilizado en pacientes con anemia drepanocítica en países ricos, mientras que es poco utilizado en países pobres con alta incidencia de la enfermedad.

Este estudio prospectivo se centrará en los participantes homocigóticos de células falciformes, sin tratamiento previo con la HU. Los participantes tomarán HU en dosis gradualmente crecientes. Serán monitoreados por la posible aparición de efectos secundarios. La efectividad del tratamiento se evaluará de acuerdo con la reducción de las crisis dolorosas y la necesidad de transfusión de sangre; así como en base a los cambios biológicos y la reversibilidad o estabilización de las complicaciones cardiovasculares.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

166

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 40 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • anemia de células falciformes confirmada por prueba de ADN;
  • gravedad clínica moderada a grave de la anemia de células falciformes;
  • hemoglobina fetal inferior al 15%.

Criterio de exclusión:

  • Cumplimiento deficiente de la consulta de seguimiento durante el año de observación.
  • participante ya tratado con HU
  • mujeres embarazadas
  • mujeres lactantes
  • cardiopatía congénita
  • enfermedad pulmonar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento con hidroxiurea
los participantes fueron tratados con hidroxiurea
Droga: Hidroxiurea
El tratamiento se inició con una dosis de 15 mg/kg/día de HU. Esta dosis inicial se aumentó en pasos de 5 mg/kg/día cada tres meses hasta 35 mg/kg/día o una dosis máxima tolerada.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
cambios desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) hasta el año 2
Periodo de tiempo: línea de base, año 1 y año 2
el peso en kilogramos y la altura en metros se combinarán para informar el IMC en kg/m^2. Las mediciones obtenidas después de 1 año y después de 2 años de tratamiento se compararán con la línea de base.
línea de base, año 1 y año 2
cambios desde el inicio en la frecuencia de eventos clínicos agudos hasta el año 2
Periodo de tiempo: línea de base, año 1 y año 2
El número de crisis vaso-oclusivas y el número de transfusiones y el número de días de hospitalización se registrarán cada mes y se recopilarán para proporcionar una evaluación anual de la gravedad de la enfermedad. La valoración global será de 24 meses.
línea de base, año 1 y año 2
cambios desde el inicio en el hemograma completo hasta el año 2
Periodo de tiempo: línea base, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 y 24 meses
Se evaluará un hemograma completo cada 3 meses hasta los 24 meses de tratamiento con HU. Los valores medidos durante el tratamiento se compararán con los valores basales.
línea base, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 y 24 meses
cambios desde el inicio en la hemoglobina fetal hasta el año 2
Periodo de tiempo: línea base, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 y 24 meses
La tasa de hemoglobina fetal se medirá cada 3 meses hasta los 24 meses de tratamiento con HU y sus valores se compararán con su valor inicial.
línea base, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 y 24 meses
cambios desde el inicio en la dilatación del ventrículo izquierdo hasta el año 1
Periodo de tiempo: basal, 4, 8 y 12 meses
El diámetro interno en diástole del ventrículo izquierdo (LVID), medido por ecografía cardíaca, indexado al área de superficie corporal (cm/m²) se medirá al inicio del estudio y se comparará con las mediciones realizadas cada 4 meses, durante un período total de 12 meses de tratamiento con HU.
basal, 4, 8 y 12 meses
cambios desde el inicio en el grosor de las paredes del ventrículo izquierdo hasta el año 1
Periodo de tiempo: basal, 4, 8 y 12 meses
El grosor de las paredes del ventrículo izquierdo (tabique interventricular y pared posterior del ventrículo izquierdo) expresado en "cm" se midió en la ecocardiografía. Las mediciones realizadas cada 4 meses se compararon con la medición basal. La evaluación general cubrirá 12 meses de tratamiento.
basal, 4, 8 y 12 meses
cambios desde el inicio en la velocidad del chorro de insuficiencia tricuspídea hasta el año 1
Periodo de tiempo: basal, 4, 8 y 12 meses
La velocidad del chorro de insuficiencia tricuspídea se evaluará mediante ecografía cardíaca con Doppler continuo. Una velocidad mayor o igual a 2,5 m/s indica hipertensión pulmonar. La medición se realizará cada cuatro meses, por un período total de 12 meses.
basal, 4, 8 y 12 meses
cambios desde el inicio en el tiempo de aceleración pulmonar (PaccT) hasta el año 1
Periodo de tiempo: basal, 4, 8 y 12 meses
En la vista de eje corto de la ecografía cardíaca, con el Doppler de onda pulsada colocado en el centro del jet de la válvula transpulmonar, el PaccT es el intervalo de tiempo entre el inicio de la eyección y la velocidad de flujo máxima (en milisegundos). Se diagnosticará hipertensión pulmonar cuando la PaccT sea inferior a 90 milisegundos. La medición se realizará cada cuatro meses, por un período total de 12 meses.
basal, 4, 8 y 12 meses
Cambios desde el inicio en E y A mitral al año 1
Periodo de tiempo: basal, 4, 8 y 12 meses
Se estudiarán las velocidades del Doppler transmitral, con el volumen de muestra del Doppler de onda pulsada colocado en las puntas de las valvas de la válvula mitral desde la vista apical de las cuatro cámaras. La velocidad máxima diastólica temprana (E) y posterior (A) se registrará en cm/segundo. Las medidas se obtendrán al inicio y cada 4 meses durante un año de tratamiento.
basal, 4, 8 y 12 meses
Cambios desde el inicio en E' mitral al año 1
Periodo de tiempo: basal, 4, 8 y 12 meses
La imagen Doppler tisular de onda pulsada (TDI) se utilizará para proporcionar mediciones de la velocidad del movimiento de la pared ventricular colocando el volumen de muestra en el lado parietal del anillo de la válvula mitral. La velocidad de la onda diastólica temprana (E') se medirá en cm/s. Se registrará el valor de referencia y los valores obtenidos cada 4 meses.
basal, 4, 8 y 12 meses
Cambios desde el inicio en la relación E/E' mitral al año 1
Periodo de tiempo: basal, 4, 8 y 12 meses
La relación mitral E/E' calculada inferior a 8 indica bajas presiones de llenado del ventrículo izquierdo. Se compararán el valor basal y los valores obtenidos cada 4 meses durante el tratamiento.
basal, 4, 8 y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Kinshasa

Colaboradores

KU Leuven

Investigadores

  • Director de estudio: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de agosto de 2017

Finalización primaria (Actual)

16 de mayo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

16 de mayo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

12 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de diciembre de 2022

Última verificación

1 de diciembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZRDC2015PR088

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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