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Hydroxyurea-Behandlung für erwachsene Patienten mit Sichelzellenanämie in Kinshasa

27. Dezember 2022 aktualisiert von: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Diagnose und Behandlung von Sichelzellenanämie mit Hydroxyharnstoff in der Demokratischen Republik Kongo

Das Ziel dieser klinischen Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Hydroxyharnstoff (HU) zur Verbesserung der Schwere der Erkrankung bei erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie in Kinshasa (Demokratische Republik Kongo). Diese Studie zielt darauf ab:

  • Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der HU-Behandlung im kongolesischen Umfeld;
  • Beurteilung der Reversibilität chronischer Herzläsionen. Die Teilnehmer werden zwei Jahre lang Hydroxyharnstoff einnehmen. Die Wirkungen der Behandlung werden regelmäßig durch klinische Bewertung, biologische Tests und echokardiographische Untersuchungen bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Sichelzellkrankheit ist in Subsahara-Afrika weit verbreitet, insbesondere in der Demokratischen Republik Kongo (DRK). Sie ist gekennzeichnet durch eine chronische hämolytische Anämie mit Transfusionsbedarf, schmerzhaften osteoartikulären Krisen und chronischen Organschäden, einschließlich des Herzens.

Hydroxyharnstoff (HU) ist ein Medikament, das bei Sichelzellpatienten in wohlhabenden Ländern weit verbreitet ist, während es in armen Ländern mit einer hohen Inzidenz der Krankheit wenig verwendet wird.

Diese prospektive Studie wird sich auf homozygote Sichelzell-Teilnehmer konzentrieren, die für eine HU-Behandlung naiv sind. Die Teilnehmer nehmen HU in allmählich ansteigenden Dosen ein. Sie werden auf das mögliche Auftreten von Nebenwirkungen überwacht. Die Wirksamkeit der Behandlung wird anhand der Verringerung schmerzhafter Krisen und der Notwendigkeit einer Bluttransfusion bewertet; sowie basierend auf biologischen Veränderungen und der Reversibilität oder Stabilisierung von kardiovaskulären Komplikationen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

166

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 40 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • durch DNA-Tests bestätigte Sichelzellenanämie;
  • mittlerer bis schwerer klinischer Schweregrad der Sichelzellenanämie;
  • fötales Hämoglobin unter 15 %.

Ausschlusskriterien:

  • schlechte Einhaltung der Folgekonsultation während des Beobachtungsjahres
  • Teilnehmer, der bereits mit HU behandelt wurde
  • schwangere Frau
  • stillende Frauen
  • angeborenen Herzfehler
  • Lungenerkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hydroxyurea-Behandlung
Die Teilnehmer wurden mit Hydroxyharnstoff behandelt
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Die Behandlung begann mit einer Dosis von 15 mg/kg/Tag HU. Diese Anfangsdosis wurde alle drei Monate in Schritten von 5 mg/kg/Tag bis auf 35 mg/kg/Tag oder eine maximal tolerierte Dosis erhöht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert bis zum 2. Jahr
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1 und Jahr 2
Gewicht in Kilogramm und Größe in Metern werden kombiniert, um den BMI in kg/m^2 zu melden. Die nach 1 Jahr und nach 2 Jahren Behandlung erhaltenen Messungen werden mit dem Ausgangswert verglichen.
Baseline, Jahr 1 und Jahr 2
Änderungen der Häufigkeit akuter klinischer Ereignisse gegenüber dem Ausgangswert bis zum Jahr 2
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1 und Jahr 2
Die Anzahl der vaso-okklusiven Krisen sowie die Anzahl der Transfusionen und die Anzahl der Tage des Krankenhausaufenthalts werden monatlich erfasst und zu einer jährlichen Bewertung des Schweregrads der Erkrankung zusammengeführt. Die Gesamtbeurteilung beträgt 24 Monate.
Baseline, Jahr 1 und Jahr 2
Änderungen vom Ausgangswert des vollständigen Blutbildes bis zum 2. Jahr
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 und 24 Monate
Ein vollständiges Blutbild wird alle 3 Monate bis zu 24 Monaten der HU-Behandlung beurteilt. Die während der Behandlung gemessenen Werte werden mit den Basalwerten verglichen.
Baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 und 24 Monate
Veränderungen des fötalen Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert bis zum 2. Jahr
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 und 24 Monate
Die fetale Hämoglobinrate wird alle 3 Monate bis zu 24 Monaten der HU-Behandlung gemessen und ihre Werte mit ihrem Ausgangswert verglichen.
Baseline, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 und 24 Monate
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Dilatation des linken Ventrikels bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Der linksventrikuläre Innendurchmesser in der Diastole (LVID), gemessen durch Herzultraschall, indexiert auf die Körperoberfläche (cm/m²), wird zu Studienbeginn gemessen und mit Messungen verglichen, die alle 4 Monate über einen Gesamtzeitraum von 12 Monaten der HU-Behandlung durchgeführt werden.
Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Änderungen der Dicke der linksventrikulären Wände gegenüber dem Ausgangswert bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Die Dicke der Wände des linken Ventrikels (interventrikuläres Septum und hintere Wand des linken Ventrikels), ausgedrückt in "cm", wurde mittels Echokardiographie gemessen. Die alle 4 Monate durchgeführten Messungen wurden mit der Basalmessung verglichen. Die Gesamtbeurteilung umfasst 12 Behandlungsmonate.
Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Änderungen der Strahlgeschwindigkeit der Trikuspidalinsuffizienz gegenüber dem Ausgangswert bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Die Geschwindigkeit des Trikuspidalinsuffizienzstrahls wird mittels Herzultraschall mit kontinuierlichem Doppler beurteilt. Eine Geschwindigkeit größer oder gleich 2,5 m/s weist auf pulmonale Hypertonie hin. Die Messung erfolgt alle vier Monate über einen Zeitraum von insgesamt 12 Monaten.
Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Änderungen der pulmonalen Beschleunigungszeit (PaccT) gegenüber dem Ausgangswert bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline, 4, 8 und 12 Monate
In der Kurzachsenansicht des Herzultraschalls ist PaccT das Zeitintervall zwischen dem Beginn des Auswurfs und der Spitzenflussgeschwindigkeit (in Millisekunden), wobei der gepulste Doppler in der Mitte des transpulmonalen Klappenstrahls platziert ist. Pulmonale Hypertonie wird diagnostiziert, wenn PaccT weniger als 90 Millisekunden betrug. Die Messung erfolgt alle vier Monate über einen Zeitraum von insgesamt 12 Monaten.
Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in E- und A-Mitral bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Die Transmissions-Doppler-Geschwindigkeiten werden untersucht, wobei das gepulste Doppler-Probenvolumen an den Spitzen der Mitralklappensegel aus der apikalen Vierkammeransicht platziert wird. Diastolische Spitzengeschwindigkeit früh (E) und später (A) werden in cm/Sekunde aufgezeichnet. Die Messungen werden zu Beginn und alle 4 Monate während eines Behandlungsjahres durchgeführt.
Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Änderungen von der Grundlinie in E'Mitral bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Die gepulste Gewebe-Doppler-Bildgebung (TDI) wird verwendet, um Messungen der Ventrikelwandbewegungsgeschwindigkeit bereitzustellen, indem das Probenvolumen auf der parietalen Seite der Mitralklappenringe positioniert wird. Die Geschwindigkeit der frühdiastolischen Welle (E') wird in cm/s gemessen. Der Ausgangswert und alle 4 Monate erhaltene Werte werden aufgezeichnet.
Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Änderungen des E/E'-Mitralverhältnisses gegenüber dem Ausgangswert bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline, 4, 8 und 12 Monate
Das berechnete E/E'-Mitralverhältnis von weniger als 8 weist auf niedrige Füllungsdrücke des linken Ventrikels hin. Der Ausgangswert und die alle 4 Monate während der Behandlung erhaltenen Werte werden verglichen.
Baseline, 4, 8 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Kinshasa

Mitarbeiter

KU Leuven

Ermittler

  • Studienleiter: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZRDC2015PR088

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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