Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение гидроксимочевиной взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией в Киншасе

27 декабря 2022 г. обновлено: Paul Lumbala Kabuyi, University of Kinshasa

Диагностика и лечение гидроксимочевиной серповидноклеточной анемии в Демократической Республике Конго

Целью этого клинического исследования является оценка эффективности гидроксимочевины (HU) в снижении тяжести заболевания у взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией в Киншасе (Демократическая Республика Конго). Это исследование направлено на:

  • оценить безопасность и эффективность лечения ГУ в конголезской среде;
  • оценить обратимость хронических поражений сердца. Участники будут принимать гидроксимочевину в течение двух лет. Эффекты лечения будут периодически оцениваться путем клинической оценки, биологических тестов и эхокардиографического исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Серповидноклеточная анемия распространена в странах Африки к югу от Сахары, особенно в Демократической Республике Конго (ДРК). Характеризуется хронической гемолитической анемией с необходимостью трансфузий, болезненными костно-суставными кризами, хроническим поражением органов, в том числе сердца.

Гидроксимочевина (HU) — препарат, широко применяемый у больных серповидно-клеточной анемией в богатых странах, в то время как мало используется в бедных странах с высокой заболеваемостью.

Это проспективное исследование будет сосредоточено на гомозиготных участниках серповидно-клеточной анемии, ранее не получавших лечения ГУ. Участники будут принимать HU в постепенно увеличивающихся дозах. Они будут находиться под наблюдением на предмет возможного возникновения побочных эффектов. Эффективность лечения будет оцениваться по уменьшению болевых кризов и потребности в переливании крови; а также на основе биологических изменений и обратимости или стабилизации сердечно-сосудистых осложнений.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

166

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 40 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • серповидноклеточная анемия, подтвержденная анализом ДНК;
  • серповидноклеточная анемия средней и тяжелой степени тяжести;
  • фетальный гемоглобин ниже 15%.

Критерий исключения:

  • плохая приверженность к повторным консультациям в течение года наблюдения
  • участник уже лечился от HU
  • беременные женщины
  • кормящие женщины
  • врожденный порок сердца
  • легочное заболевание

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение гидроксимочевиной
участников лечили гидроксимочевиной
Лекарство: Гидроксимочевина
Лечение начинали с дозы 15 мг/кг/день HU. Эта начальная доза увеличивалась поэтапно на 5 мг/кг/день каждые три месяца до 35 мг/кг/день или максимально переносимой дозы.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
изменения индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем на 2 год
Временное ограничение: исходный уровень, год 1 и год 2
вес в килограммах и рост в метрах будут объединены для получения ИМТ в кг/м^2. Измерения, полученные через 1 год и через 2 года лечения, будут сравниваться с исходным уровнем.
исходный уровень, год 1 и год 2
изменения по сравнению с исходным уровнем частоты острых клинических событий на 2-й год
Временное ограничение: исходный уровень, год 1 и год 2
Количество вазоокклюзионных кризов, количество трансфузий и количество дней госпитализации будут регистрироваться каждый месяц и собираться для ежегодной оценки тяжести заболевания. Общая оценка составит 24 месяца.
исходный уровень, год 1 и год 2
изменения общего анализа крови по сравнению с исходным уровнем на 2 год
Временное ограничение: исходный уровень, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 и 24 месяца
Общий анализ крови будет оцениваться каждые 3 месяца до 24 месяцев лечения HU. Значения, измеренные во время лечения, будут сравниваться с исходными значениями.
исходный уровень, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 и 24 месяца
изменения фетального гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на 2 год
Временное ограничение: исходный уровень, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 и 24 месяца
Уровень фетального гемоглобина будет измеряться каждые 3 месяца до 24 месяцев лечения ГУ и его значения сравниваются с исходным значением.
исходный уровень, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 и 24 месяца
изменения по сравнению с исходным уровнем дилатации левого желудочка к 1 году
Временное ограничение: исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
Внутренний диаметр левого желудочка в диастолу (LVID), измеренный с помощью УЗИ сердца, индексированный к площади поверхности тела (см/м²), будет измеряться на исходном уровне и сравниваться с измерениями, проводимыми каждые 4 месяца, в течение 12 месяцев лечения ГУ.
исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
изменения толщины стенок левого желудочка по сравнению с исходным уровнем к 1 году
Временное ограничение: исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
При эхокардиографии измеряли толщину стенок левого желудочка (межжелудочковой перегородки и задней стенки левого желудочка) в см. Измерения, проводимые каждые 4 месяца, сравнивали с базальным измерением. Общая оценка будет охватывать 12 месяцев лечения.
исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
изменения скорости потока трикуспидальной регургитации по сравнению с исходным уровнем к 1 году
Временное ограничение: исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
Скорость струи трикуспидальной регургитации будет оцениваться с помощью УЗИ сердца с непрерывной допплерографией. Скорость выше или равная 2,5 м/с указывает на легочную гипертензию. Измерение будет производиться каждые четыре месяца в течение всего периода в 12 месяцев.
исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
изменения по сравнению с исходным уровнем времени легочного ускорения (PaccT) до 1 года
Временное ограничение: исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
При ультразвуковом исследовании сердца с короткой осью, когда импульсно-волновой допплер помещается в центр струи транслегочного клапана, PaccT представляет собой временной интервал между началом выброса и пиковой скоростью потока (в миллисекундах). Легочная гипертензия будет диагностирована, когда PaccT будет менее 90 миллисекунд. Измерение будет производиться каждые четыре месяца в течение всего периода в 12 месяцев.
исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
Изменения E и A митрального клапана по сравнению с исходным уровнем к 1 году
Временное ограничение: исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
Будут изучены трансмитральные допплеровские скорости, при этом объем образца импульсно-волнового доплера будет помещен на кончики створок митрального клапана с точки зрения четырех апикальных камер. Скорость диастолических пиков в начале (Е) и позже (А) будет записана в см/сек. Измерения будут проводиться в начале и каждые 4 месяца в течение года лечения.
исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
Изменения E' mitral от исходного уровня к 1-му году
Временное ограничение: исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
Импульсно-волновая тканевая доплеровская визуализация (TDI) будет использоваться для обеспечения измерений скорости движения стенки желудочка путем размещения объема образца на теменной стороне колец митрального клапана. Скорость ранней диастолической волны (Е') будет измеряться в см/с. Базовое значение и значения, полученные каждые 4 месяца, будут записаны.
исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
Изменения по сравнению с исходным уровнем соотношения E/E' митрального клапана к 1-му году
Временное ограничение: исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев
Рассчитанное митральное отношение E/E' менее 8 указывает на низкое давление наполнения левого желудочка. Исходное значение и значения, полученные каждые 4 месяца во время лечения, будут сравниваться.
исходный уровень, 4, 8 и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Kinshasa

Соавторы

KU Leuven

Следователи

  • Директор по исследованиям: Prosper Lukusa Tshilobo, Center of human genetics. Faculty of medicine. University of Kinshasa

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 августа 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 мая 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 мая 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 октября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 декабря 2022 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ZRDC2015PR088

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться