C9orf72関連筋萎縮性側索硬化症（ALS）および/または前頭側頭型認知症（FTD）の患者におけるWVE-004の非盲検延長（OLE）研究
2026年9月8日 更新者：Wave Life Sciences USA, Inc.
C9orf72関連筋萎縮性側索硬化症（ALS）および/または前頭側頭型認知症（FTD）の患者におけるWVE-004の安全性、薬力学、および臨床効果を評価するための多施設非盲検延長（OLE）研究
これは、ALS、FTD、または ALS/FTD 混合表現型の成人患者における WVE-004 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、および臨床効果を評価するために実施された OLE 研究です。 C9orf72 遺伝子。
研究に参加するには、患者は第 1b/2a 相 WVE-004-001 研究を正常に完了している必要があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 患者は、WVE-004、WVE-004-001 を使用した第 1b/2a 相試験を無事に完了しました。
除外基準:
- -患者は、C9orf72関連のALSまたはFTD以外の身体検査で臨床的に重要な医学的所見があり、治験責任医師またはスポンサーの判断で、患者を試験への参加および/または完了に不適切にする。
- -患者は、1か月以内または治験薬の5半減期のいずれか長い方の期間内に、他の治験薬、生物学的薬剤、またはデバイスを受け取りました。 -患者は、過去6か月または薬物の5半減期のいずれか長い方以内に治験用オリゴヌクレオチドを受け取りました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：WVE-004 (Dose A)
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Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria.
Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
時間枠：Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
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Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
時間枠：Day 1 to Week 120 (end of study)
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Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality. The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment. |
Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
時間枠：Day 1 to Week 120 (end of study)
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ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression.
The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions.
These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency.
Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
時間枠：Day 1 to Week 120 (end of study)
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Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression.
For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair.
Muscle strength was tested using the HHD device.
Measurements were recorded in pounds.
A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
時間枠：Day 1 to Week 120 (end of study)
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Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working.
The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
時間枠：Day 1 to Week 120 (end of study)
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The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants.
Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
時間枠：From Baseline to Week 12
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CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
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From Baseline to Week 12
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、Wave Life Sciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月14日
一次修了 (実際)
2023年6月27日
研究の完了 (実際)
2023年6月27日
試験登録日
最初に提出
2023年1月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月4日
最初の投稿 (実際)
2023年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月8日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。