Estudio de extensión abierta (OLE) de WVE-004 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ALS) asociada a C9orf72 y/o demencia frontotemporal (FTD)
8 de septiembre de 2026 actualizado por: Wave Life Sciences USA, Inc.
Un estudio multicéntrico de extensión abierta (OLE) para evaluar la seguridad, la farmacodinámica y los efectos clínicos de WVE-004 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ALS) asociada a C9orf72 y/o demencia frontotemporal (FTD)
Este es un estudio OLE realizado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y los efectos clínicos de WVE-004 en pacientes adultos con ELA, FTD o fenotipo mixto de ELA/FTD con una mutación documentada en el gen C9orf72.
Para participar en el estudio, los pacientes deben haber completado con éxito el estudio de fase 1b/2a WVE-004-001.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Rotterdam, Países Bajos, 3015
- Erasmus MC
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Utrecht, Países Bajos
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LF
- University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente completó con éxito el estudio de Fase 1b/2a con WVE-004, WVE-004-001.
Criterio de exclusión:
- El paciente tiene un hallazgo médico clínicamente significativo en el examen físico que no sea ALS o FTD asociado con C9orf72 que, a juicio del investigador o patrocinador, hará que el paciente no sea apto para participar o completar los procedimientos del ensayo.
- El paciente recibió cualquier otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación dentro de 1 mes o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo. El paciente recibió un oligonucleótido en investigación en los últimos 6 meses o 5 semividas del fármaco, lo que sea más largo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: WVE-004 (Dose A)
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Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria.
Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
Periodo de tiempo: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
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Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
Periodo de tiempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality. The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment. |
Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression.
The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions.
These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency.
Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Periodo de tiempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression.
For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair.
Muscle strength was tested using the HHD device.
Measurements were recorded in pounds.
A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
Periodo de tiempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working.
The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
Periodo de tiempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants.
Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
Periodo de tiempo: From Baseline to Week 12
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CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
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From Baseline to Week 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
27 de junio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
27 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de enero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
13 de enero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Desordenes mentales
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos neurocognitivos
- Demencia
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Degeneración del lóbulo frontotemporal
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Demencia frontotemporal
Otros números de identificación del estudio
- WVE-004-002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .