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Estudo de extensão aberta (OLE) de WVE-004 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) associada a C9orf72 e/ou demência frontotemporal (FTD)

18 de outubro de 2023 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Um estudo multicêntrico de extensão aberta (OLE) para avaliar a segurança, a farmacodinâmica e os efeitos clínicos do WVE-004 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) associada a C9orf72 e/ou demência frontotemporal (FTD)

Este é um estudo OLE conduzido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e efeitos clínicos de WVE-004 em pacientes adultos com ALS, FTD ou fenótipo ALS/FTD misto com uma mutação documentada no gene C9orf72. Para participar do estudo, os pacientes devem ter concluído com sucesso o estudo de Fase 1b/2a WVE-004-001.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holanda
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente concluiu com sucesso o estudo de Fase 1b/2a com WVE-004, WVE-004-001.

Critério de exclusão:

  • O paciente tem um achado médico clinicamente significativo no exame físico diferente de ELA ou FTD associada a C9orf72 que, no julgamento do Investigador ou Patrocinador, tornará o paciente inadequado para participação e/ou conclusão dos procedimentos do estudo.
  • O paciente recebeu qualquer outro medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. O paciente recebeu um oligonucleotídeo experimental nos últimos 6 meses ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Experimental: WVE-004 (Dose A)
Medicamento: WVE-004
WVE-004 é um oligonucleotídeo antisense estereopuro. É administrado por injeção intratecal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança: Número de pacientes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Dia 1 até a semana 120 (fim do estudo)
Dia 1 até a semana 120 (fim do estudo)
Segurança: Número de pacientes com EA grave
Prazo: Dia 1 até a semana 120 (fim do estudo)
Dia 1 até a semana 120 (fim do estudo)
Segurança: Número de pacientes com EAs graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 120 (fim do estudo)
Dia 1 até a semana 120 (fim do estudo)
Segurança: Número de pacientes que desistiram devido a EAs
Prazo: Dia 1 até a semana 120 (fim do estudo)
Dia 1 até a semana 120 (fim do estudo)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

30 de junho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de janeiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de janeiro de 2023

Primeira postagem (Real)

13 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de outubro de 2023

Última verificação

1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WVE-004-002

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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