Estudo de extensão aberta (OLE) de WVE-004 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) associada a C9orf72 e/ou demência frontotemporal (FTD)
8 de setembro de 2026 atualizado por: Wave Life Sciences USA, Inc.
Um estudo multicêntrico de extensão aberta (OLE) para avaliar a segurança, a farmacodinâmica e os efeitos clínicos do WVE-004 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) associada a C9orf72 e/ou demência frontotemporal (FTD)
Este é um estudo OLE conduzido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e efeitos clínicos de WVE-004 em pacientes adultos com ALS, FTD ou fenótipo ALS/FTD misto com uma mutação documentada no gene C9orf72.
Para participar do estudo, os pacientes devem ter concluído com sucesso o estudo de Fase 1b/2a WVE-004-001.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Rotterdam, Holanda, 3015
- Erasmus MC
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Utrecht, Holanda
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LF
- University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente concluiu com sucesso o estudo de Fase 1b/2a com WVE-004, WVE-004-001.
Critério de exclusão:
- O paciente tem um achado médico clinicamente significativo no exame físico diferente de ELA ou FTD associada a C9orf72 que, no julgamento do Investigador ou Patrocinador, tornará o paciente inadequado para participação e/ou conclusão dos procedimentos do estudo.
- O paciente recebeu qualquer outro medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. O paciente recebeu um oligonucleotídeo experimental nos últimos 6 meses ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: WVE-004 (Dose A)
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Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria.
Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
Prazo: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
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Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
Prazo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality. The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment. |
Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Prazo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression.
The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions.
These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency.
Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Prazo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression.
For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair.
Muscle strength was tested using the HHD device.
Measurements were recorded in pounds.
A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
Prazo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working.
The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
Prazo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants.
Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
Prazo: From Baseline to Week 12
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CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
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From Baseline to Week 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
27 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
27 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de janeiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
13 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de setembro de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios Neurocognitivos
- Demência
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doença do neurônio motor
- Degeneração Lobar Frontotemporal
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Demência frontotemporal
Outros números de identificação do estudo
- WVE-004-002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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