Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone (OLE) dotyczące WVE-004 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i/lub otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) związanym z C9orf72

8 września 2026 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences USA, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone (OLE) oceniające bezpieczeństwo, farmakodynamikę i efekty kliniczne WVE-004 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i/lub otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) związanym z C9orf72

Jest to badanie OLE przeprowadzone w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i efektów klinicznych WVE-004 u dorosłych pacjentów z ALS, FTD lub mieszanym fenotypem ALS/FTD z udokumentowaną mutacją w gen C9orf72. Aby wziąć udział w badaniu, pacjenci muszą pomyślnie ukończyć badanie fazy 1b/2a WVE-004-001.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Zjednoczone Królestwo
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent pomyślnie ukończył badanie fazy 1b/2a z WVE-004, WVE-004-001.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma klinicznie istotny wynik badania fizykalnego inny niż ALS lub FTD związany z C9orf72, który w ocenie badacza lub sponsora spowoduje, że pacjent nie będzie mógł uczestniczyć w badaniach i/lub ukończyć procedur badania.
  • Pacjent otrzymał jakikolwiek inny badany lek, środek biologiczny lub urządzenie w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który okres jest dłuższy. Pacjent otrzymał badany oligonukleotyd w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: WVE-004 (Dose A)
Lek: WVE-004 10 mg Q12W
Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria. Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
Ramy czasowe: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
Ramy czasowe: Day 1 to Week 120 (end of study)

Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality.

The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Day 1 to Week 120 (end of study)
ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression. The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions. These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency. Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Ramy czasowe: Day 1 to Week 120 (end of study)
Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression. For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair. Muscle strength was tested using the HHD device. Measurements were recorded in pounds. A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
Ramy czasowe: Day 1 to Week 120 (end of study)
Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working. The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
Ramy czasowe: Day 1 to Week 120 (end of study)
The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants. Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
Ramy czasowe: From Baseline to Week 12
CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
From Baseline to Week 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wave Life Sciences USA, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WVE-004-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj